医药生物行业周报：布局来年，关注前期回调幅度较大的核心资产

医药生物行业周报：本周我们讨论了基因治疗的腺相关病毒AAV载体的供需分析。病毒载体滴度受多种因素影响，包括生产工艺、细胞系和培养体积等。目前，大多数上游生产工艺可获得1-5×105vg/cell的载体滴度，对应粗收获液中的单位体积滴度在1-2×1013-2×1014vg/L之间。根据文献数据，假设适应症分为罕见病和流行病，不同给药部位对应不同剂量，局部递送剂量假设为1×1012vg/人、系统递送剂量假设为1×1015vg/人；假设各给药方式下罕见病和流行病每年接受治疗的患者人数分别为1000人和10万人，对应AAV载体年需求最高可达到1020量级。目前，悬浮培养上游工艺的滴度为2×1013vg/L（单个反应器体积2000L）、贴壁培养滴度为4×1013vg/L （单个反应器体积1000L），下游工艺收率30%，年生产量20批；对应不同患者剂量，反应器供应的剂次差别较大，1×1015vg/人对应的剂次仅240人，若要满足血友病、渐冻症等患者人数相对较多适应症的需求，预计产能缺口较大。预计现有产能紧缺仍将持续相当时间。 相关公司包括药明康德、金斯瑞生物科技、博腾股份、和元生物。