Recursion Pharmaceuticals Inc (RXRX) 在摩根士丹利第24届全球医疗健康年会上的演讲实录

核心观点与关键数据

• 高度整合的合作模式：Recursion Pharmaceuticals不进行基于规模的合作，而是进行高度整合的合作，强调项目的独创性和前沿性。与赛诺菲和罗氏的合作均属于排他性合作，Recursion保留核心能力和数据。
• 里程碑与财务表现：与赛诺菲的合作专注于开发针对难治性疾病和肿瘤学靶点的小分子药物，已达成五个里程碑，涉及领先化合物系列。合作总金额超过2.5亿美元，包含里程碑付款和团队级别版税。与罗氏的合作专注于新型生物学，正进入项目阶段。
• 平台设计与竞争力：Recursion专注于“梯度设计”小分子药物，认为这需要高活化能，因此具有高竞争力。平台设计并非涵盖所有小分子药物，而是通过AI进行高效筛选。
• 递归学习与效率：Recursion的引擎通过递归学习不断优化，合作伙伴提供的数据帮助平台转变为AI原生产品。平台在分子设计方面具有显著效率优势，目标是将开发候选物所需的化合物数量从330种降至1.5万种以下。
• 财务数据与价值主张：Recursion已达成十多个里程碑，总金额超过5.25亿美元。平台具有高资产价值，且需要从平台设计方面进行重新审视。

关键项目与靶点

• 赛诺菲合作项目：专注于开发针对难治性疾病和肿瘤学靶点的小分子药物，已达成五个里程碑，下一个潜在里程碑是首创新药口服小分子项目的开发候选药物。
• 罗氏合作项目：专注于神经科学和胃肠肿瘤学，已获得约3000万美元的期权，下一步将进入小分子验证阶段。
• REC 1245项目：针对CDK12靶点，通过图谱发现非显而易见的生物联系，已进入临床阶段，适用于基因组不稳定的肿瘤和儿童转录驱动型肿瘤。
• RBM 39项目：针对MEC 1、2抑制剂，通过数据工厂和湿实验室验证，展现出快速且持久的息肉负荷减轻效果，适用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。

安全性与持久性

• 安全性：超过85%的治疗相关不良事件为1-2级，主要问题是皮炎，可通过预防性解决方案管理。
• 持久性：观察到快速且持久的息肉负荷减轻效果，甚至停药三个月后效果仍持续，提示可能存在间歇性给药的可能性。

监管与商业化

• 监管进展：Recursion与FDA积极合作，预计下半年将获得监管清晰，将在CGA会议上分享更多II期数据。
• 商业化潜力：Recursion的资产具有高商业潜力，预计市场规模超过百亿美元。

公司战略与转型

• 成本控制：Recursion大幅削减了运营成本，将成本基础降低了约40%。
• 平台转型：Recursion已从一家在新型生物学平台上拥有潜力的公司转型为一家拥有差异化资产的公司，由一个具有可复制性的端到端AI引擎驱动。
• 未来展望：Recursion将继续推进内部管线和合作项目，并利用平台进行更多创新性药物开发。

投资者观点

• 核心差异：Recursion的平台具有可重复性，能够发现新型靶点并产生临床证据，这是投资者尚未完全认识到的。
• 未来催化剂：Recursion即将迎来许多令人兴奋的催化剂，例如REC 481和IP项目。