2025中国AI制药企业白皮书

AI制药行业概览

AI制药是指利用AI技术在药物研发、药物设计、药物筛选、临床试验和药物生产等各个环节中应用的制药领域。AI制药行业发展历程分为三个阶段：技术积累期（1956年~1981年）、计算机辅助药物设计（CADD）研发时期（1981年~2012年）和AIDD高速发展期（2012年至今）。目前，AIDD行业相关政策已进入全面落地与生态构建期，国内相关政策起始于“十四五”时期，早期主要以政府宏观政策为主。

AI+药物发现

AI技术通过三方面助力药物发现阶段：AI助力药物靶点发现与验证、AI驱动药物分子设计、优化和AI辅助药物分子筛选。AI技术辅助多模态数据挖掘识别潜在靶点，AI辅助目标蛋白结构预测，AI辅助分子间相互作用预测，AI生成模型在全新药物设计领域具有巨大优势，AI辅助药物分子筛选包括从分子数据库中筛选具有靶向活性的初始化合物和进一步筛选出具有药物相似性的先导化合物。国内拥有AI药物发现技术的企业约110家，主要分布在北京、上海、深圳、杭州、苏州等地区，具体企业名称及布局技术领域如下表所示。

AI+临床前研发

AI技术在药物临床前研发阶段有着广泛的应用，主要包括AI辅助药物理化特性预测、AI辅助药物剂型设计和AI助力药物ADMET性质预测等。AI技术辅助药物晶型预测，AI技术辅助药物热力学溶解度预测，AI技术辅助药物剂型设计，AI助力药物ADMET性质预测，多智能体系统（MAS）辅助自动化药物发现。国内AI+临床前研发企业布局主要集中在药物ADMET性质预测，布局晶型预测、剂型设计等方面国内企业数量较少。

AI+临床研发

AI技术在临床试验环节的应用包括AI辅助临床试验方案设计、AI助力受试者招募管理和AI助力预测临床试验效果。AI辅助药物临床试验受试者招募，AI助力预测临床试验效果，AI助力临床试验数据管理。国内企业运用AI助力临床试验患者招募/入组尚处于起步阶段，代表企业包括普瑞基准、埃格林、西湖欧米以及锐格医药等。

AI+药物生产及商业化

AI赋能药物生产支持，AI赋能药物市场开拓与商业化，AI逐步应用于药物警戒领域。AI赋能药物生产支持包括工艺设计优化以及工艺放大、高级工艺控制、工艺过程的检测以及缺陷的检查、趋势分析和检测。AI赋能药物市场开拓与商业化包括AI营销和AI辅助药物定价。AI逐步应用于药物警戒领域，AI技术辅助药物警戒管理。

AI制药行业总结及未来展望

上市AI制药企业商业化模式主要包括AIDD相关软件销售/技术平台授权、转移研发风险的CRO模式、自行承担研发失败的风险的合作/项目转让和“财务投资+项目管理”模式。全球主要AI制药上市企业包括晶泰科技、Exscientia、Schrödinger、Valo Health、C4X Discovery等。全球AI制药企业临床管线主要开发小分子药物，主要针对肿瘤疾病，集中在I期、II期临床阶段。全球AI制药企业大宗项目合作交易活跃，涉及多家知名药企和AI制药企业。国内传统药企AI战略布局现状分析及展望，多数药企已积极拥抱AI，与AI技术公司建立深度合作，并利用AI技术改造自身研发流程。

AI制药行业挑战与机遇

AI制药存在“数据困境”，但并非无法破局，AI/ML模型本质上是数据驱动的，对用于训练、测试和验证的数据的属性或特征特别敏感，然而数据需要考虑偏见、完整性、隐私和安全、出处、相关性等各种问题。现阶段，大多数公开数据库来源于文献和实验室数据以及通用数据库，但目前存在诸多问题，如：由于生成数据的实验条件和记录数据的格式或注释往往不相同，存在数值不一致、数据缺失、误差等问题，难以被计算机统一识别。AI制药领域“黑盒”算法带来安全风险，突破其不可解释难题意义显著。AI算法“黑盒”问题是指由于广泛应用在AI产品上的深度学习等主流算法模型内部结构复杂、运行过程自主性较强且人工无法干预等因素，在数据输入、模型训练、结果输出等方面出现运行机制难以解释的情况。制药行业迎AI应用热潮，各国药监部门亦积极拥抱AI，AI将为监管科学中发挥重要作用，助力科学监管。集采、医疗反腐背景冲击下，AI+市场营销迎来新机遇，医药行业对于药品学术推广及市场营销等的合规性要求愈加严格，而传统质检难以全面覆盖销售推介和客户服务交流的内容，存在极大的合规风险。但 智能质检可提供通话记录全量质检，不遗漏任何违规项，在医疗反腐大背景下可能迎来一定的市场机会。AI赋能药物开发多集中在药物发现阶段，临床试验阶段应用或为AI带来新方向。