瑞博生物06938HK沃托西兰RBD4059 FXI siRNA II期临床数据解读会

核心观点：

• 现有抗血栓药物存在未满足的临床需求，如华法林易出血，新型口服抗凝药DOACs存在安全性和依从性问题。
• 因子XI是抗血栓治疗的潜在靶点，遗传学和临床数据均表明其与血栓形成和出血风险相关。
• RNA干扰技术可有效抑制因子XI合成，为抗血栓治疗提供新的策略。
• 瑞博生物的Vortosiran是一种靶向因子XI的小核酸药物，在IIa期临床试验中展现出良好的安全性和有效性。

关键数据：

• Vortosiran在IIa期临床试验中，对慢性冠状动脉疾病患者进行皮下注射，结果显示因子XI活性持续抑制，且安全性良好，无主要出血事件发生。
• Vortosiran的剂量和给药方案经过模拟，可达到与现有DOACs相似的有效性，且给药频率更低，每周一次或每三至六个月一次。

研究结论：

• Vortosiran是一种具有潜力的长效抗血栓药物，有望在心房颤动、静脉血栓栓塞和冠状动脉疾病等领域获得应用。
• 瑞博生物已启动Orbit因子XI项目，计划开展多项IIb和III期临床试验，以评估Vortosiran在不同适应症中的疗效和安全性。