PROTALIX BIOTHERAPEUTICS, INC. (以下简称“公司”或“Protalix”) 是一家商业阶段的生物制药公司,专注于发现、开发、生产和商业化治疗罕见疾病的创新疗法。公司目前有两个已获批的酶替代疗法 (ERT) 产品:Elelyso®(taliglucerase alfa)用于治疗戈谢病,Elfabrio®(pegunigalsidase alfa)用于治疗Fabry病。公司还在开发其他产品候选者,包括 PRX 115 和 PRX 119。
公司采用专有的植物细胞表达系统 ProCellEx® 技术进行产品开发,并计划将其应用于治疗肾脏疾病等新适应症。公司目前面临着多个风险,包括 Elfabrio® 的商业化风险、其他产品候选者的监管审批和商业成功风险、市场预期风险、临床试验失败或延迟风险、区域冲突风险、融资风险、知识产权风险以及医疗保健法律法规变化风险等。
公司目前拥有约 5100 万美元的现金和现金等价物,预计足以满足未来 12 个月的资本需求。公司计划通过 Elfabrio® 和 Elelyso® 的销售、企业合作、许可或类似安排、公开或私人股权发行和/或债务融资来为未来的资金需求提供资金。