CRISPR Therapeutics AG 2026年季度报告

CRISPR Therapeutics AG 是一家专注于 CRISPR 基因编辑疗法的生物制药公司，拥有涵盖血红蛋白病、体内方法、CAR-T 和再生医学四个核心领域的治疗项目组合。公司主要通过与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的合作开发 CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，该疗法于 2023 年获得批准并成为首个获批的 CRISPR 基因编辑疗法。

公司目前处于亏损状态，截至 2026 年 3 月 31 日，现金、现金等价物和可交易证券总额为 24.418 亿美元，累计亏损为 20.705 亿美元。公司主要依靠研发投入、合作和许可协议中的付款来维持运营。预计公司将继续亏损，并需要额外的资金来支持现有项目的临床开发和未来商业化。

公司的主要治疗项目包括：

• 血红蛋白病：CASGEVY 已获得多国批准，用于治疗符合条件的 12 岁及以上患者。公司还在开发其他靶向条件项目和体内造血干细胞编辑方法。
• 体内编辑：公司利用脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，开发针对肝脏的体内基因编辑候选药物，例如 CTX310、CTX340、CTX321 和 CTX460，用于治疗多种疾病。
• siRNA 项目：公司与 Sirius Therapeutics 合作开发 CTX611，这是一种靶向凝血因子 XI 的长效 siRNA 药物，用于预防血栓形成。
• CAR-T：公司正在开发多个 CAR-T 细胞疗法项目，包括 zugocabtagene geleucel（zugo-cel），用于治疗自身免疫性疾病和血液肿瘤。
• 再生医学：公司正在开发 CTX213，这是一种由诱导多能干细胞衍生的无封装胰岛前体细胞，用于治疗 1 型糖尿病。

公司还与 Vertex 和 Sirius 等公司建立了广泛的合作关系，以开发特定疾病领域的基因治疗药物。

公司的主要风险因素包括：

• 债务和负债：公司目前的债务水平可能对其运营、财务状况和经营成果产生重大影响，并限制其获得额外资金的能力。
• 市场风险：公司面临利率风险、外汇汇率风险和通货膨胀风险。
• 研发风险：公司的大部分项目仍处于早期研发阶段，其成功与否存在很大的不确定性。
• 知识产权风险：公司面临来自第三方针对其知识产权的诉讼和挑战。

公司预计现有资金将足以支持其未来 24 个月的运营和资本支出。然而，公司需要额外的资金来支持其长期临床开发和未来商业化，并计划在市场条件有利时考虑融资机会。