提高在欧盟境内发展业务的效率：更顺畅地提交临床试验申请（CTA）策略

欧盟临床试验法规 (EU-CTR) 的实施为申办方带来了机遇与挑战。该法规通过临床试验信息系统 (CTIS) 统一了临床试验申请 (CTA) 的提交、评估和监督流程，但同时也增加了复杂性和透明度要求。

核心观点与关键数据：

• EU-CTR 于 2022 年 1 月 31 日生效，要求新试验申请符合所有 EU-CTR 流程，正在进行中的研究则在 2025 年 1 月前全面遵循。
• CTIS 提供单一入口点，促进申办方与成员国监管机构之间的协作，实现联合科学咨询和伦理委员会的联合决定。
• EU-CTR 采用适应风险的方法，加强患者保护措施，并引入新的文件编制和透明度要求。

申办方面临的挑战：

• 更长的时间表：部分国家 CTA 批准时间延长，但部分国家反而加速了审批。
• 更高的复杂性：CTIS 门户初期需要大量投入，但长期来看能提高效率。
• 繁重的透明度要求：申办方担心知识产权保护问题。

长期成功策略：

1. 策略和一致性：

   • 组建跨职能研究设计团队，确保研究方案稳健可靠。
   • 制定综合证据计划 (IEP)，明确产品价值所需的证据和策略。
   • 利用科学建议咨询和研究方案协助会议，确保研究申请符合监管预期。
   • 制定国家选择策略，优先考虑经验丰富的国家，并采用平行提交。
   • 与道德委员会建立稳固关系，尽早参与并纳入反馈。

2. 培训和质量监控：

   • 投资培训，了解监管机构和伦理机构的期望和流程。
   • 优先保障首次提交质量，制定稳健的内部质量控制流程。
   • 实施基于风险的监控，包括数据驱动和集中化的监控。

3. 信息完备的准备与交付：

   • 了解监管机构经常会标记的文件，如研究者手册 (IB) 和研究性医学药品档案 (IMPD)。
   • 灵活制定时间表，并制定计划来应对额外信息请求 (RFI)。
   • 高效处理文件编辑，利用 AI 工具加快处理速度。

令人鼓舞的前景：

• 德国等国家通过立法加快 CTA 流程，单国家研究批准时间显著缩短。
• 其他国家也在某些条件下加快了单国家研究的时间表。

结论： 申办方应通过做好准备、与监管机构和利益相关者积极互动并采用以患者为中心的方法，在符合欧盟法规的同时，简化其全球开发工作。精鼎医药等合作伙伴可帮助申办方熟练应对新的监管流程，确保产品在欧洲和其他地区的成功。