《中国创新药蓝皮书(2025)》报告第三章

重大疾病及其创新药研发进展

肿瘤领域： 精准治疗与免疫疗法引领变革。中国肺癌、乳腺癌、结直肠癌等发病率持续攀升，驱动靶向药物、免疫检查点抑制剂（PD-1/PD-L1单抗）及细胞疗法（CAR-T）快速迭代。国产PD-1单抗、ADC药物及双特异性抗体已在全球市场崭露头角，多款药物通过License-out模式实现出海。未来治疗将更聚焦于联合疗法、耐药机制突破及早筛早诊，推动个体化精准医疗深入发展。

自身免疫性疾病领域： 生物制剂与小分子靶向药并进。类风湿性关节炎、银屑病、系统性红斑狼疮等患病人群庞大，TNF-α抑制剂、IL类抑制剂及JAK抑制剂已成为主流治疗方案。针对B细胞、T细胞通路的新型靶点药物展现潜力，治疗策略从症状控制向疾病修饰延伸。随着诊断技术提升和医保覆盖扩大，市场有望持续扩容。

代谢性疾病领域： GLP-1药物引爆减重与慢病管理市场。糖尿病与肥胖症已成为重大公共卫生挑战，GLP-1受体激动剂凭借显著降糖与减重疗效，重塑治疗格局。国产GLP-1药物陆续上市，双靶点、多靶点激动剂成为研发热点。SGLT-2抑制剂、DPP-4抑制剂等口服药物在心肾保护方面优势凸显，推动治疗从单一控糖向综合管理转变。未来研发将更注重心血管获益、给药便利性及长期安全性。

神经退行性疾病领域： 创新疗法破冰。阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）等发病率随老龄化加剧而攀升，治疗手段长期匮乏。靶向Aβ蛋白的抗体药物获批上市，首次实现AD的疾病治疗突破；帕金森病治疗则聚焦多巴胺通路调控与神经保护药物研发。尽管血脑屏障穿透、疗效评估仍是挑战，基因疗法、干细胞治疗等前沿技术为根本性干预带来希望。

感染性疾病领域： 功能性治愈乙肝有望实现。慢性乙型肝炎（CHB）等感染性疾病负担沉重，核苷（酸）类似物仍为基础治疗，但临床治愈率低。新型衣壳组装调节剂、RNAi疗法及治疗性疫苗已进入临床后期，旨在功能性治愈乙肝。新冠药物研发经验加速了抗病毒平台技术积累，为应对新发传染病储备能力。