中国临床试验发展正处于快速发展阶段，其增长基础得益于庞大的患者群体、有利的政策环境和药企持续的研发投入。临床试验数量已从2019年的约相当于美国的三分之一和欧洲的一半，增长至2024年的约0.8倍和1.1倍，中国已成为全球临床试验的重要力量。
未来，中国临床试验发展将呈现三大战略趋势：
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开发更具创新性和差异化的疗法
中国药企正加大对首创新药和最佳创新药、下一代治疗模式（如CGT、ADC、双/多特异性抗体）以及新靶点、药物特性改进和前沿技术平台的投入，获得更强的全球认可。II期和III期临床试验激增，显示中国药企具备将创新从早期推向晚期临床的能力。尽管同质化竞争持续存在，但企业正通过早期联合用药规划、适应症拓展和战略资产优先级排序来寻求差异化。
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中国创新持续全球化
全球化是中国药企的战略核心，中国至全球的临床试验和许可交易已创纪录。这为跨国药企获取差异化、早期中国资产提供了机遇，也为具备全球标准质量体系、监管专业知识和多区域执行能力的CRO创造了关键角色。
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采用AI和更智能的临床试验工具
AI正成为药物研发全生命周期的变革性赋能者。在临床试验领域，行业参与者对AI的兴趣日益浓厚，数据分析和管理的短期应用潜力最高。药企和CRO需主动将AI融入临床试验能力，以提升效率和改善试验质量。
市场反馈显示，中国药企正积极布局肿瘤、免疫、消化系统等高商业吸引力领域，并通过新靶点发现、药物特性改进和前沿技术平台投资实现差异化。同时，跨国药企更倾向于通过早期联合用药和适应症拓展应对同质化竞争。中国药企的许可交易规模已达近700亿美元，早期资产占比持续提升。
AI在临床试验中的应用潜力巨大，约35%的受访者认为AI将带来革命性变革。数据管理是AI在临床试验中最具应用潜力的领域。尽管数字临床试验（DCTs）和虚拟试验因执行复杂和接受度有限，近期行业关注度未显著提升。
针对不同主体，报告提出以下行动建议：
- 跨国药企：如何利用本地资源成为区域/全球领导者，如何差异化研发战略和管线布局，如何将AI整合到临床试验能力中。
- 中国药企：如何早期实现临床试验差异化，如何平衡内部临床能力与CRO/合作伙伴支持，如何选择最佳全球区域进行临床试验，以及AI在提升效率和优化设计中的作用。
- 临床CRO：如何把握中国中后期临床试验机遇，如何成为中国药企首选合作伙伴，如何支持中国生物技术企业的全球化，以及如何利用AI实现服务差异化。
本报告基于对89位市场参与者的调研（2025年8-9月）及广泛的二级资料分析，由L.E.K.咨询与PharmaDJ联合发布。
