Eledon Pharmaceuticals, Inc. (ELDN) 是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用免疫学专业知识靶向 CD40 配体 (CD40L) 通路开发治疗器官移植排斥和预防以及治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的疗法。公司的主要候选药物是 tegoprubart，一种高亲和力 IgG1 类抗 CD40L 抗体。ELDN 认为 tegoprubart 具有广泛的潜在治疗价值，并设计用于降低与其他抗 CD40 方法相比的安全性并提供药代动力学、药效学和给药优势。
ELDN 的业务战略是优化 tegoprubart 的临床和商业价值，并成为一家拥有专注免疫学领域的全球生物制药公司。公司计划开发 tegoprubart 用于预防同种异体移植 (即从一个人移植器官到另一个人) 和异种移植 (即从动物移植器官到人类) 的排斥，以及治疗自身免疫性疾病，如 ALS。
ELDN 于 2022 年 7 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，开始进行 tegoprubart 的 II 期 BESTOW 试验，该试验评估 tegoprubart 与钙调神经磷酸酶抑制剂他克莫司相比，在预防肾脏移植排斥方面的安全性和有效性。BESTOW 试验是一项多中心、双臂、阳性对照的优效性临床试验，约有 120 名参与者在美国和其他国家进行肾脏移植。该试验的主要目标是评估移植后 12 个月时，接受 tegoprubart 治疗的参与者的肾脏功能，与接受他克莫司治疗的参与者相比。次要目标是评估移植物存活率、活检证实急性排斥和移植后新发糖尿病的发病率。ELDN 于 2023 年 8 月报告了 BESTOW 试验的顶线安全和有效性数据，结果显示 tegoprubart 在预防肾脏移植排斥方面具有有效性和良好的安全性和耐受性特征，与 heck 莫司相比，tegoprubart 的代谢、神经和心血管毒性更低。
ELDN 于 2023 年 10 月开始进行一项 II 期开放标签扩展研究，该研究旨在评估 tegoprubart 在完成 BESTOW 试验或正在进行的 I 期 b 期研究一年治疗后的参与者的长期安全性、药代动力学和有效性。此外，FDA 于 2022 年授予 tegoprubart 在 1 型糖尿病 (T1D) 胰岛细胞移植中预防同种异体移植排斥的孤儿药资格。ELDN 于 2024 年 1 月宣布，tegoprubart 将在芝加哥大学医学中心移植研究所进行一项由研究人员发起的试验，该试验正在评估使用抗 CD40L 单克隆抗体在患有 T1D 的患者中进行胰岛细胞移植时实现无钙调神经磷酸酶抑制剂免疫抑制方案的可行性。
ELDN 于 2025 年 11 月宣布了 BESTOW 试验的顶线疗效和安全性数据，结果显示 tegoprubart 在预防肾脏移植排斥方面具有有效性和良好的安全性和耐受性特征，与 heck 莫司相比。安全性结果强调了 tegoprubart 在保持有效免疫抑制的同时，最大限度地降低了 heck 莫司治疗特有的代谢、神经和心血管毒性。有效性方面，tegoprubart 在移植后 12 个月时实现了约 69 mL/min/1.73 m² 的 eGFR，而 heck 莫司为 66 mL/min/1.73 m²。虽然主要终点未达到统计学显著性，但 tegoprubart 维持了强大的肾脏功能，该公司认为这是迄今为止在评估排斥预防的肾脏移植临床试验中报告的最高平均 eGFR 水平。亚组分析显示，与 heck 莫司相比，几乎所有 tegoprubart 亚组中的 eGFR 都更高，尤其是在活体相关供体受体 (72 mL/min/1.73 m² vs. 62 mL/min/1.73 m²) 和高肾脏供体特征指数 (KDPI > 35) 移植 (62 mL/min/1.73 m² vs. 53 mL/min/1.73 m²) 中。在死体供体亚组中，tegoprubart 在移植后 12 个月时实现了约 68 mL/min/1.73 m² 的平均 eGFR。疗效失败复合终点（包括死亡、移植物丢失和活检证实急性排斥）是当前美国 FDA 批准的终点。疗效失败复合终点在 tegoprubart 组中为 22%，在 heck 莫司组中为 17%，显示 tegoprubart 与 heck 莫司相比具有非劣效性，使用 20% 的非劣效性边际。ELDN 认为，如果 III 期研究能够复制这些结果，则这些结果足以支持 tegoprubart 的可批准性。
ELDN 于 2025 年 9 月 30 日估计其现金、现金等价物和短期投资约为 9340 万美元。该公司于 2025 年 11 月 13 日预期将发行 15,152,485 股普通股和最多 15,151,515 股普通股的预融资认股权证。ELDN 将使用本次发行的净收益继续进行候选药物的临床开发，推进管线项目以及用于一般公司目的。
