enGene Holdings Inc-A美股招股说明书(2025-11-12版)

公司概况： enGene Holdings Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发基因疗法以改善患者生活。公司基于其独有的 DDX 基因递送平台开发非病毒基因疗法，该平台能够将多个基因有效递送到粘膜组织和器官。公司主要产品候选药物为 detalimogene voraplasmid，该药物通过 DDX 平台递送三种基因，旨在肿瘤附近产生局部免疫反应，从而减少或清除肿瘤并建立记忆以抵抗复发。目前，公司正将 detalimogene 开发为单药疗法，用于治疗对卡介苗（BCG）治疗无反应的非肌肉层侵袭性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者。

临床试验： detalimogene 正在进行的 II 期 LEGEND 试验中评估其安全性和有效性。该试验是一个开放标签、多队列试验，其中关键队列（队列 1）已完成 125 名高危 BCG 无反应 NMIBC 伴 CIS 患者的招募。除了队列 1，LEGEND 还包括三个其他队列，分别评估对 BCG 治疗无反应的 NMIBC 伴 CIS 患者对 BCG 治疗无反应的高危 NMIBC 伴乳头状疾病患者。近期，公司与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了讨论，并将队列 1 的主要终点从 12 个月 landmark 完全缓解率更改为任何时间的完全缓解率，关键次要终点为缓解持续时间率。初步疗效数据显示，队列 1 中预先方案修正前患者的缓解率明显低于 FDA 批准的 BCG 无反应 NMIBC 患者产品。安全性数据方面，detalimogene 的整体耐受性良好，主要不良事件为 1-2 级，且没有 4-5 级不良事件报告。

财务状况： 公司目前拥有 2024 年 10 月 31 日的现金、现金等价物和短期投资 2024 万美元。公司计划将本次发行的净收益用于继续进行 detalimogene 的临床开发，为潜在的商业化建立基础设施，以及用于一般公司目的。

风险因素： 投资公司股票涉及高风险。公司的业务、前景、财务状况或经营成果可能受到多种风险因素的影响，包括管理对发行收益的广泛自由裁量权、潜在的进一步稀释、现有股东出售大量股票、美国联邦所得税规则、加拿大联邦所得税规则、股票价格波动以及监管批准的不确定性等。

未来展望： 公司预计将继续进行 detalimogene 的临床开发，并寻求获得 FDA 和其他监管机构的批准。公司还计划利用 DDX 基因递送平台开发其他有效的新产品候选药物。