uniQure NV美股招股说明书(2025-09-29版)

uniQure N.V.（以下简称“uniQure”或“公司”）是一家专注于基因治疗的领导者，致力于为患有罕见和毁灭性疾病的患者提供具有潜在治愈效果的单一治疗。公司拥有一个专注于创新基因治疗的管线，包括治疗亨廷顿病的临床候选药物AMT-130、治疗由超氧化物歧化酶1突变引起的肌萎缩侧索硬化症的AMT-162、治疗难治性颞叶癫痫的AMT-260和治疗戈谢病的AMT-191。

公司最近宣布了AMT-130治疗亨廷顿病的3期临床试验的积极顶线数据。数据显示，与倾向评分匹配的外部对照组相比，接受高剂量AMT-130治疗的患者在多个疗效指标上均表现出显著的治疗效果，包括复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）、总功能能力（TFC）、SDMT和SWRT。这些数据达到了研究的首要终点，并支持公司提交生物制品许可申请（BLA）。

公司计划将部分募集资金用于AMT-130的商业化准备工作，以及开发其他临床候选药物、业务发展计划和研究项目。公司还可能使用部分资金进行收购，以补充自己的业务。

公司目前不打算支付股息，并将所有收益再投资于业务发展。公司拥有一个由执行董事和非执行董事组成的单层董事会结构，董事会负责公司的整体战略和一般政策。

投资公司证券涉及高风险。投资者应在做出投资决定之前仔细考虑风险因素，包括管理对募集资金使用的广泛自由裁量权、股权稀释、未来股权发行、现有股东的大量股份出售、股价波动、无公开市场、无现金行使权、股东权利限制、不支付股息、被动外国投资公司（PFIC）税务后果以及美国联邦所得税规则等。

uniQure的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为“QURE”。公司已授予承销商在本次发行结束后30天内购买最多947,368股额外普通股的期权。