uniQure N.V. 普通股发行说明书摘要
uniQure N.V. (以下简称“uniQure”或“公司”)是一家专注于基因治疗领域的领导者，致力于为患有罕见疾病和其他毁灭性疾病的患者提供具有潜在治愈效果的单一治疗方案。公司拥有一支专注于创新基因治疗的管线，包括治疗亨廷顿病、由超氧化物歧化酶1突变引起的肌萎缩侧索硬化症、难治性颞叶癫痫和戈谢病的临床候选药物。
公司概况
- 公司成立于1998年，最初通过其前身公司Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V.运营。
- 2012年，uniQure B.V.完成了对AMT的收购，并完成了与AMT股东的股份交换。
- 2014年，公司完成了首次公开募股 (IPO)，并更名为uniQure N.V.。
- 公司总部位于荷兰阿姆斯特丹。
业务概览
- 公司专注于基因治疗领域，致力于为患有罕见疾病和其他毁灭性疾病的患者提供具有潜在治愈效果的单一治疗方案。
- 公司拥有一支专注于创新基因治疗的管线，包括治疗亨廷顿病、由超氧化物歧化酶1突变引起的肌萎缩侧索硬化症、难治性颞叶癫痫和戈谢病的临床候选药物。
近期发展
- 亨廷顿病项目 (AMT-130): AMT-130是公司用于治疗亨廷顿病的创新基因治疗候选药物，利用公司专有的基因沉默miQURE平台，并结合携带微RNA的腺相关病毒载体，旨在沉默亨廷顿基因和潜在的毒性片段。公司正在美国进行一项多中心随机对照I/II期临床试验 (美国研究) 和一项开放标签Ib/II期临床试验 (欧洲研究)，以评估AMT-130的安全性和有效性。公司已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 认证，并计划在2025年上半年启动BLA准备活动和与FDA的监管互动。
- 颞叶癫痫项目 (AMT-260): AMT-260是公司用于治疗难治性颞叶癫痫的创新基因治疗候选药物，由AAV9载体局部递送两种工程化miRNA，旨在降解GRIK2基因并抑制GLUK2受体异常表达。公司已启动一项I/IIa期临床试验，以评估AMT-260的安全性和有效性。
- 戈谢病项目 (AMT-191): AMT-191是公司用于治疗戈谢病的创新基因治疗候选药物，由AAV5衣壳结合α-半乳糖苷酶A转基因和专有的肝特异性启动子。公司已启动一项I/IIa期临床试验，以评估AMT-191的安全性和有效性。
- 肌萎缩侧索硬化症 (AMT-162): AMT-162是公司用于治疗由超氧化物歧化酶1突变引起的肌萎缩侧索硬化症的创新基因治疗候选药物，由重组AAVrh10载体表达一种miRNA，旨在下调SOD1的表达。公司已启动一项I/IIa期临床试验，以评估AMT-162的安全性和有效性。
风险因素
- 投资公司股票涉及重大风险，包括管理对公司资金用途的广泛自由裁量权、股票稀释、未来股权发行、现有股东在公开市场出售大量股票、不支付股息以及美国联邦所得税后果等。
- 公司的成功取决于其领先产品候选药物AMT-130在临床开发中的成功，以及监管途径、商业化准备或无法证明足够的疗效。
募集资金用途
- 公司预计本次发行的净收益约为7,010万美元，将用于资助AMT-130的BLA提交、为AMT-130在美国的商业化启动做准备、其他临床产品候选药物的进一步开发、业务发展计划、研究项目以及一般公司目的。
股息政策
- 公司从未支付过现金股息，也不预期在可预见的未来支付现金股息。公司预计将保留所有收益，以支持运营并为业务增长和发展提供资金。
股本结构
- 公司的授权股本为80,000,000股普通股，每股面值为0.05欧元。
- 截至2024年9月30日，公司已发行和流通的普通股股份数量为49,025,628股。
债务证券
- 公司将发行优先债务证券或次级债务证券，这些证券可转换为或可交换为公司普通股或其他证券。
- 优先债务证券在清偿顺序上与公司所有其他无担保债务（不包括次级债务）相同。
- 次级债务证券在清偿顺序上次于所有优先债务证券。
认股权证
- 公司可能发行认股权证，以购买公司的债务或股权证券、第三方证券或其他权利。
权利
单位
- 公司可能发行包含一种或多种债务证券、购买合同、认股权证、权利或普通股的组合的单位。
可转换或可交换证券
- 公司可能发行可转换证券或可交换证券，这些证券可转换为本文中描述的其他证券。
形式、交换和转让
- 公司将仅以注册形式发行证券，不发行凭证式证券。
- 证券将以簿记形式发行，除非适用 prospectus 补充说明中另有规定。
发行计划
- 公司可能以多种方式发行所提供的证券，包括通过承销商或经销商、直接通过公司自身、通过代理人或通过这些方法的组合。
- 公司可能通过股息再投资计划、股票购买计划和其他类似计划发行普通股。
- 公司可能根据市场条件或战略考虑，通过出售股票或可转换债务证券来筹集额外资金。
法律事项
- 与美国联邦法和纽约州法相关的法律事宜将由Morgan, Lewis & Bockius LLP代表公司处理。
- 与荷兰法相关的某些法律事宜将由Rutgers & Posch N.V.代表公司处理。
专家
- 公司截至2023年12月31日和2022年的合并财务报表，以及管理层对截至2023年12月31日的财务报告内部控制有效性的评估，已作为参考纳入本文和注册声明，并依赖于KPMG Accountants N.V.的报告，该公司是参考纳入本文的独立注册公共会计师事务所，并拥有会计和审计方面的专家资格。
