低分子量药物的关键准入途径和瓶颈（英）

介绍低收入和中等收入国家的药品关键通路和瓶颈：关于新上市和已建立药品的数据洞察参考此报告本报告评估了18个低收入和中等收入国家中两类药品的部分获取途径。其一，“新上市”分析关注2013年至2022年间全球首次上市的药品。其二，“已建立”分析关注2023年世界卫生组织基本药物清单（EML）中的部分药品，排除其中（除“新上市”条目之外）的其他条目。该分析考察了影响药品可及性和可负担性的多个因素：这些药品是否在本地注册，是否包含在国家基本药物清单中，是否由请使用此格式引用本报告中的内容:来源：IQVIA人类数据科学研究所。低中等收入国家药品的关键通路和瓶颈：新上市和已建立药品的数据洞察。2025年5月。可在www.iqviainstitute.org获取获得药物是公平医疗的核心，也是健康结果的关键决定因素，特别是在低收入和中等收入国家（LMICs），这些国家拥有全球人口的80%以上。这些国家面临着传染病和非传染病的不成比例的负担，因此及时获得有效的治疗对于改善人口健康、降低死亡率和解决健康差距至关重要。©2025 IQVIA及其关联公司。所有复制权、引用权、广播权、出版权均予保留。未经IQVIA及IQVIA研究所的明确书面许可，不得以任何形式或任何手段复制或传递本出版物中的任何部分，包括影印、录音或任何信息存储和检索系统。确保在低收入和中等收入国家（LMICs）中既有新上市药品又有必需药品的供应，是公共卫生问题，是实现全球健康公平和满足国家卫生目标及国际发展目标（如全民健康覆盖 UHC 和联合国可持续发展目标 SDGs）的关键因素。然而，监管挑战和报销、供应链低效、国家基础设施和能力等重大障碍，常常限制这些药品的获取，导致数百万患者延迟或得不到治疗。解决这些挑战和瓶颈，对于促进全球更健康、更具韧性的社区至关重要。 了解更多穆雷·艾特肯医疗保健系统，或在国内销售。具有质量数据的国家的数量因每个指标而异。通过识别这些领域的差距，该研究强调了药品获取过程中可能加剧国内外不平等性的潜在瓶颈。这些发现旨在为围绕这些瓶颈的讨论、成功案例以及改善基本药品和最新上市药品获取的策略提供关键数据。本研究由 IQVIA 人类数据科学研究所独立进行，由国际药品制造商和协会联合会 (IFPMA) 提供资金。感谢 Ralphael Nduka 和 VibhuTewary 对本报告的贡献。如果您希望收到IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。执行董事 IQVIA 人类数据科学研究所 概述2全球最新上市药品评审4对全球采购组织和WHO EML的洞察5选择部分低中等收入国家注册药物清单分析6国家基本药物目录（NEMLs）分析8国家报销清单分析10国内药品销售数量分析12销售额、报销和国家级EML收录的综合视图15方法学16数据来源21关于作者27关于研究所29 2 | 低收入和中等收入国家的药品关键通路和瓶颈：新上市和已建立药品的数据洞察概述在低收入和中等收入国家（LMICs）中，药品的可及性差异很大。这种情况适用于最近推出的药品——定义为2013年至2022年间首次推出的新活性物质（NAS）（n=593）——和已建立的药品，后者以2023年世界卫生组织必备药品清单（EML）中精选的药物为代表（n=477）。了解这种可及性差异有助于识别阻碍及时向患者提供正确治疗的障碍。最近推出的药品尤其可以推动创新，通过扩大治疗选择、满足未满足的需求以及提高整体有效性和效率来提升LMICs的医疗服务；然而，关于LMICs中最近推出和已建立药品的可及性数据仍然有限。低收入和中等收入国家（LMICs）占世界人口的82%，这突出了解决它们医疗保健需求以减少全球健康差距和提高结果的重要性。低收入和中等收入国家（LMICs）占世界人口的82%，这突出了解决它们医疗保健需求以减少全球健康差距和提高结果的重要性。 3. 选定的低收入和中等收入国家的注册药品清单5. 国家报销清单4. 国家基本药物目录 (NEMLs)6. 国内销售额大多数近期上市药品（70%）用于非传染性疾病，这些疾病也驱动了全球相当一部分疾病负担，占低中等收入国家（LMICs）55%的死亡率和高收入国家（HICs）94%的死亡率。此外，非传染性疾病的死亡率在低中等收入国家和高收入国家都高于人口增长率，表明其在整体疾病负担中的重要性日益增加。几种新上市的药品已进入预批准清单全球采购组织和WHO EML.世界卫生组织药品预清单（EML）包含被认为有效且安全，能够满足卫生系统最重要需求的药物。该分析强调，世界卫生组织药品预清单中的药物在非传染性疾病、传染病以及其他准备和治疗领域近乎平均分布。最近推出的药物中有5%，即593种药物中的31种，出现在2023年版中。分析包括有相对高质量数据的国家，每个评估指标的国家数量根据此类数据的可用性而变化。2. 预先批准的全球采办组织名单和世界卫生组织药物清单1. 全球最近推出的药品综述，旨在关注全球非传染性疾病（NCD）负担以下六个分析关键领域已被检查，以便更好地理解获取： iqviainstitute.org | 3总体而言，中低收入国家的药品可及性情况各异，既有新上市药品也有成熟药品，但对大多数样本国家而言，这种可及性是有限的。获取这些药品的障碍可能出现在多个阶段，包括分析的四个方面——注册、国家药典收录、报销清单收录和销售。对关键瓶颈的考察，如医疗基础设施和能力（包括诊断能力、医务人员和专科医生数量有限、患者获取挑战以及治疗费用不可负担）需要进行额外研究。这些障碍需要与本研究的结果相结合，以确保实际解决方案的开发和实施。本研究旨在触发对中低收入国家药品可及性瓶颈和促进因素的进一步审查，同时不淡化不同低收入和中等收入国家之间背景和情境差异的重要性。The销售药品数量在所分析的国家中差异显著，最近推出的药品范围为0-34%，成熟分析的药品范围为19–52%。有五个国家的最近推出的593种药品销量超过100种。同时——除一个国家外——所有低收入和中等收入国家（LMICs）的477种成熟药品销量均超过100种。在较低的一端，有四个国家没有售出最近推出的药品，或者只有一到两种达到了这一水平。相比之下，有三个国家售出了超过50%的成熟药品样本。在覆盖范围方面，52%的最近推出的药品和85%的成熟药品至少在一个低收入和中等收入国家出售。在高的一端，10%的最近推出的药品样本和38%的成熟药品样本覆盖了超过一半的分析国家，其中成熟药品样本中有15种药品在所有16个国家出售，最近推出的样本中有一种药品覆盖了所有13个国家。 虽然分析中的14个LMIC中有4个已注册超过一半的已上市药品，所有国家都有超过100个样本注册，最近上市的药品在这些LMICs中并未广泛注册。例外是巴西（293）和墨西哥（200），其中分别有40%和34%的593种最近上市的药品目前正在注册。报销在低收入和中等收入国家中，近期推出药品的报销清单并不常见。在审查的10个国家中，只有两个国家的报销清单包含超过100种（共593种）近期推出的药品，而其他低收入和中等收入国家的清单每种包含不到30种。此外，在至少一个报销清单上的217种药品中，大多数（66%）仅在一个国家出现，而4%出现在所分析的七个低收入和中等收入国家中的超过一半国家的清单中。已建立药品比近期推出药品更有可能出现在报销清单中，其中有两个国家包含超过一半的已建立样本。此外，样本中有87%（414种药品）已经进入至少一个所研究的九个低收入和中等收入国家的清单。具体来说，这414种药品中有23%仅在一个国家出现，而37%出现在超过一半的低收入和中等收入国家。在世卫组织EML中。同时，六个被分析的全球采购组织的资格和采购清单包含13种最近推出的药品。分析中的17个都没有国家EMLs包含大量近期上市的新药条目，仅有三个NEMLs拥有超过10种近期上市药物。在分析的17个NEMLs中，有6个包含了超过50%的已建立药物，需要注意的是，已建立样本基于WHO EML中列出的药物选择。这种动态可能部分受到国家EML更新及时性的驱动。研究中一半的国家自COVID-19以来未更新其EMLs，并且仅在2023年WHO EML最新版本发布后，只有四个国家发布了更新。 1.88%1.34%1.07%0.11%2.0%1.8%1.6%1.4%1.2%1.0%0.8%0.6%0.4%0.2%0.0%80%100%0%20%40%60%70%55%94%4 | 低收入和中等收入国家药品的关键通路和瓶颈：新上市和已建立药品的数据洞察来源：IQVIA研究院新型活性物质数据库，WHO非传染性疾病负担数据，UN人口死亡率数据。593最近在全球推出的药品，2013-2022NCD死亡负担的变化，中低收入国家与高收入国家最近启动低收入和中等收入国家/高收入国家按治疗类型划分的NCD死亡负担，2021年LMICsHICs低收入和中收入国家（低收入和中等收入国家）高收入国家（高收入国家）NCD其他适应症年同比非传染性疾病死亡人数变化率年同比增长人口• 在传染病方面，最近推出的21%的药品适用于COVID-19，其次是病毒性肝炎和抗菌药物，各占19%。最近上市的药物主要用于非传染性疾病，这与当前疾病负担的构成和趋势相一致• 在高收入国家和中低收入国家，非传染性疾病负担的增长率均高于人口增长率，这表明治疗类型的整体疾病负担中的重要性正在增长。• “肿瘤学（包括支持治疗）”领域贡献了近期获批用于非传染性疾病的45%的药物。其次是神经病学、免疫学/过敏症和血液学，分别为11%、9%和9%。注释：最近上市的药品定义为在2013年至2022年期间上市的全新活性物质；“其他适应症”是指传染病以及包括疼痛和姑息治疗、麻醉和术前、抗过敏药、解毒剂、治疗食品、血液制品、诊断制剂等在内的若干类别适应症。• 近期推出的组成符合全球疾病负担，鉴于非传染性疾病是造成所有死亡的主要原因，在低收入和中等收入国家（LMICs）贡献了55%的死亡率，在高收入国家（HICs）贡献了94%。展品1：结合非传染性疾病（NCDs）的纳入，近期上市药物成分，在低收入和中等收入国家（LMICs）和高收入国家（HICs）的非传染性疾病（NCDs）死亡率负担和趋势的背景下• 治疗非传染性疾病（NCDs）的药品在最近推出的药品中占比最高，2013-2022期间共593例最近推出的药品中，有70%是用于治疗非传染性疾病的。 80%100%0%20%40%60%80%100%0%20%40%60%= 593= 31= 6102472%25%4%10%841809623141319912345678910111213展品2：世界卫生组织药物监管目录（EML）中最近推出的药物以及全球采购组织六个清单中的药物源：IQVIA研究院新活性物质数据库，WHO EML。iqviainstitute.org | 5分子 #主要适应症# 符合资格的列表艾滋病列在药品中的世卫组织药物目录COVID-19丙型肝炎WHO EML 最近仅发布药品耐多药肺结核艾滋病全部最近启动药品埃博拉COVID-19复杂的尿路感染其他NCD传染病包括疫苗WHO 按治疗类型划分的 EML 组成，最近发布的药品近期获批药品已列入合格清单，涉及6个全球采购组织：• 10% 的 WHO 疫苗药物目录中传染病药物是近期推出的，即 2013 年或之后推出的。相比之下，WHO 疫苗药物目录中非传染性疾病部分的近期推出药物比例为 4%。• 25%的传染病指示的近期上市药品被列入WHO EML，而仅2%的非传染性疾病指示的近期上市药品被列入此列表。• 世界卫生组织基本药物清单中针对非传染性疾病、传染病的条目分布相对均衡• 从分析的六个合格清单来看，全球基金的有较多近期推出的药品清单，共九个，其次是联合国儿童基金会五个，泛美卫生组织的三个。• 六个被分析的全球采购组织——全球基金、联合国儿童基金会、泛美卫生组织、全球疫苗免疫联盟、美国国际开发署和总