核心观点
- 整体积极: EHA 大会上的研报显示，BEAM、EDIT 和 LEGN 的股价整体呈 incremental 正面走势。
- BEAM: BEAM-101 在 SCD 中的 BEACON 试验更新了 17 个患者的数据，显示持久反应，HbF ≥ 63% 维持在 9-15 个月。BEAM 的定价和报销环境改善，商业前景乐观。
- EDIT: EDIT 在 NHP HSCs 中的 preclinical 数据显示，在更长的随访中编辑效率提高，5 个月时为 58%。in vivo 编辑 HBG1/2 在 SCD 中的 preclinical 数据显示，在更长的随访中显示出令人印象深刻的改善。
- LEGN: LEGN 的回顾性分析表明，CARTITUDE 研究中的 RRMM 患者的 ALC 是识别 MNT 和 CNP 风险的关键生物标志物。KOL 对 Carvykti 的 5 年缓解数据印象深刻，并更喜欢 Carvykti 胜过双特异性抗体，因为 PFS2 更好，并且优于 anito-cel（如果当前临床结果保持不变），因为 Carvykti 拥有更长的跟踪记录。
- KOL 晚餐: KOL 认为 CAR-T 是 BCMA 靶向疗法中的首选，并专注于 PFS2。他们认为，如果 CAR-T 后给予双特异性抗体，则疗效会降低。然而，反向 BCMA 治疗顺序会导致 CAR-T 疗效降低。
- iMMagine-1 数据: ACLX/GILD 的 anito-cel iMMagine-1 数据显示，疗效与摘要基本一致，安全性特征基本保持不变。与 ASH 2024 更新相比，数据显示更多患者有 3 次或更多 LOT（51% vs. 46%），sCR/CR 率有所改善（68% vs. 62%），toci 和 dex 的使用率更高（77% vs. 72%）和（73% vs. 65%）。
- BEACON 试验: BEACON 试验中 BEAM-101 在 SCD 中的 17 个患者数据显示持久反应，HbF 水平保持在 9-15 个月 ≥ 63%。HbS 在 1 个月内达到 <40%。安全性特征与 busulfan 条件一致。
- BEAM-101 的作用机制: BEAM-101 导致细胞粘附性降低，减少 sickling，并改善 RBC 形态。在 12 个月时，>99% 的 RBC 是 HbF+，并且 HbS+ 细胞几乎完全消失。
- 编辑过程: BEACON 试验中 BEAM-101 的编辑和制造工艺显示出高工艺收率、活力和编辑率。碱基编辑 HBG1/2 启动子区域导致 >60% 的 HbF 诱导，优于基于核酸的 BCL11A 编辑（~40%）。
研究结论
- BEAM、EDIT 和 LEGN 的股价在 EHA 大会上整体呈 incremental 正面走势。
- BEAM 在 SCD 中的 BEACON 试验中显示出持久反应，并且其定价和报销环境改善，商业前景乐观。
- EDIT 在 NHP HSCs 中的 preclinical 数据显示，在更长的随访中编辑效率提高。
- LEGN 的回顾性分析表明，ALC 是识别 RRMM 患者中 MNT 和 CNP 风险的关键生物标志物。
- KOL 认为 CAR-T 是 BCMA 靶向疗法中的首选，并更喜欢 Carvykti 胜过双特异性抗体，因为 PFS2 更好。
- ACLX/GILD 的 anito-cel iMMagine-1 数据显示，疗效与摘要基本一致，安全性特征基本保持不变。
- BEACON 试验中 BEAM-101 在 SCD 中的 17 个患者数据显示持久反应，HbF 水平保持在 9-15 个月 ≥ 63%。
- BEAM-101 导致细胞粘附性降低，减少 sickling，并改善 RBC 形态。
- BEACON 试验中 BEAM-101 的编辑和制造工艺显示出高工艺收率、活力和编辑率。
