Annexon 公司的 ANX005 (IV C1q 抗体) 在 GBS 领域的 BLA 提交计划进展顺利，预计将在 2025 年第二季度与 FDA 进行 pre-BLA 会议，并计划在 2025 年下半年提交 BLA。分析师预计 ANX005 在 2026 年获得 GBS 批准的可能性为 75%+，市场规模可达 30-50 亿美元，这将使其成为美国唯一获批的 GBS 治疗。ANX005 的优势在于其优于真实世界中使用 IVIg/PE 的西方患者的 IGOS 数据，以及 FDA 对其独特 Phase III 程序的认可，包括在东南亚进行的安慰剂对照研究。此外，公司将在 2025 年第二季度启动一项开放标签的 FORWARD 研究，以评估 ANX005 在西方受试者中的药代动力学/药效学、安全性和早期疗效。ANX1502 (口服 C1s) 在 CAD 贫血中的 Phase IIa 数据预计将在 2025 年中期公布，如果数据积极，公司可能直接进入大型 Phase IIb/III 研究。
