Prothena Corporation (PRTA) 的研报显示,该公司在 AL 肾上腺淀粉样变性症 (AL amyloidosis) 的 III 期临床试验中失败,这一结果并不令人意外。研报指出,该研究存在多个潜在问题,包括之前支持该 III 期研究的 VITAL 研究中使用的梅奥阶段 IV 亚组存在两个显著的基线不平衡(NT proBNP 和 dFLC),这些指标是衡量患者严重程度的替代指标;80% 的患者使用 darzalex 作为背景治疗,这使得预测对照组的影响成为一项未知数;以及有新的文献表明总生存期 (OS) 因患者的健康状况而异,最高可达 40-60 个月,并且与基线 NT proBNP 相关。
尽管如此,Prothena 计划削减开支(估计 25-50%),并评估股东选项。预计 2025-26 年的现金余额为 3-6 亿美元。研报将评级定为“持有”,目标价定为 6.58 美元。
研报还指出,Prothena 将于 8 月份公布 PRX-012 在阿尔茨海默病中的 I/II 期皮下注射 (subQ) 数据,这是下一个重要的催化剂。研报对 PRX-012 显示出显著疗效和低 ARIA 的可能性持谨慎态度,因为这些结果可能不足以说服华尔街认为该药物可以与 Leqembi 或 Donanemab 竞争。
Prothena 的投资组合还包括 PRX123,这是一种完全拥有的双 Aβ/tau 疫苗,已获得 IND 批准。公司将在 2025 年年底之前更新关于其未来计划的进展。
研报的 12 个月情景分析显示,基准情景下的目标价是 6.00 美元,这意味着股价将下跌 9%。上行情景下的目标价是 10.00 美元,这意味着股价将上涨 52%。下行情景下的目标价是 3.00 美元,这意味着股价将下跌 54%。
Prothena 面临的主要风险包括临床试验风险、安全性和竞争。研报建议投资者密切关注即将到来的阿尔茨海默病数据,并评估公司重组计划的进展。