赛诺菲BTKi有望年内获批SPMS，关注25H2PPMS数据读出

核心观点

赛诺菲的BTK抑制剂tolebrutinib用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的上市申请已获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年9月28日，有望成为全球首款治疗nrSPMS的脑穿透性BTKi。Tolebrutinib的上市申请基于三项3期研究结果，HERCULES（nrSMPS）以及 GEMINI 1&2（RMS）。HERCULES研究显示，与安慰剂相比，tolebrutinib将6个月确认残疾进展(CDP)的发病时间延迟了31%。安全性方面，tolebrutinib组中4.1%接受受试者出现肝酶升高(＞3xULN)，其中，0.5%受试者的ALT峰值升高达到＞20xULN，均发生在治疗的前90天内，证明了其肝毒性是可控的。

关键数据

• HERCULES研究显示，tolebrutinib将6个月确认残疾进展(CDP)的发病时间延迟了31%。
• Tolebrutinib组中4.1%接受受试者出现肝酶升高(＞3xULN)，其中0.5%受试者的ALT峰值升高达到＞20xULN，均发生在治疗的前90天内。

研究结论

海外PMS存在巨大未满足需求，建议关注赛诺菲和罗氏BTKi监管决定和数据读出，以及奥布替尼全球3期临床的推进。国内方面，2024年9月FDA同意开展奥布替尼治疗PPMS 3期临床研究，同时建议启动SPMS的III期临床研究，预计2025年中期开始入组。

风险提示

新药研发及上市不及预期；市场竞争加剧风险等。