公司概况
Assembly Biosciences, Inc. 是一家生物技术公司，致力于开发针对严重病毒性疾病的创新疗法，有潜力改善全球患者的生活。公司拥有多个临床阶段候选药物，包括：两种靶向复发性生殖器疱疹的解旋酶- primase抑制剂 (HPI)、一种口服生物可利用的乙型肝炎 delta 病毒 (HDV) 进入抑制剂，以及一种具有高度有效性的下一代衣壳组装调节剂 (CAM)，旨在通过多个关键点破坏乙型肝炎病毒 (HBV) 的复制周期。公司还拥有一种新型口服广谱非核苷逆转录酶抑制剂 (NNPI)，用于靶向移植相关疱疹病毒，目前正在进行研究以实现监管提交，并且公司还有针对多种抗病毒靶点的其他研究项目。
公司战略
公司目前的业务战略侧重于将其深厚的病毒学研究和开发专业知识应用于将下一代疗法带给具有高未满足医疗需求和市场机会领域的患者，并迅速推进其产品组合以实现近期临床结果：
- 复发性生殖器疱疹 (HSV-1, HSV-2)：通过正在进行的 1a/1b 期临床研究，推进两种 investigational 长效 HPI 候选药物 ABI-5366 (5366) 和 ABI-1179 (1179)，中期 1b 期结果预计将于 2025 年秋季评估参与复发性生殖器疱疹的患者的给药方案。
- HDV：通过正在进行的 1a 期临床研究，推进口服生物可利用的 HDV 进入抑制剂 ABI-6250 (6250)，中期安全性、药代动力学 (PK) 和生物标志物数据预计将于 2025 年第三季度获得。
- HBV：通过正在进行的 1b 期临床研究，推进公司的新型下一代 CAM ABI-4334 (4334)，有效性、安全性和 PK 数据预计将于 2025 年上半年获得。
- 移植相关疱疹病毒：通过研究以实现监管提交，推进 ABI-7423 (7423)，公司口服广谱 NNPI 靶向移植相关疱疹病毒。
- 研究和发现：继续利用公司研究团队的专业知识，识别新的病毒靶点和新型化合物，以解决重大的未满足医疗需求。
临床项目和研究计划
自 2024 年初以来，公司已启动：
- ABI-5366 的 1a/1b 期临床研究的 1a 和 1b 部分。
- ABI-1179 的 1a/1b 期临床研究的 1a 部分。
- 6250 的 1a 期临床研究。
- 4334 的 1b 期临床研究。
公司还宣布了以下中期结果：
- 2024 年 9 月，宣布了 5366 期 1a 部分的研究中期结果。
- 2024 年 12 月，宣布了 4334 期 1b 研究的中期结果。
- 2025 年 2 月，宣布了 1179 期 1a 部分的研究中期结果。
此外，在 2024 年 12 月，公司在靶向移植相关疱疹病毒的广谱 NNPI 项目中确定了开发候选药物 7423，目前正在进行研究以实现监管提交。
合作和许可协议
公司于 2023 年 10 月与 Gilead Sciences, Inc. (Gilead) 签署了选择权、许可和合作协议 (Gilead 合作协议)，根据该协议，Gilead (1) 独家许可给公司其 HPI 项目和 NNPI 项目，同时保留对这些项目的选择权，以及 (2) 有权选择在合作期内以项目为单位，对公司的所有其他当前和未来管道项目进行独家许可。在 12 年合作期（取决于支付一定的延期费用）之后的一段时间内，Gilead 可以在以下两个时间点之一行使其选择权——完成某个 Phase 1 研究 或 完成该程序中第一个产品的某个 Phase 2 研究——支付从 4500 万美元到 1.25 亿美元不等的选择权费用，具体取决于项目类型和行使选择权的时间。根据 Gilead 合作协议，Gilead 向公司支付了 8480 万美元的预付款。在 2024 年 12 月，公司和 Gilead 签署了 Gilead 合作协议的第一次修正案，该修正案重新构建了可行使的选择权的时机以及根据 Gilead 对 6250 的同意开发计划应付给公司的费用。为了促进这一开发计划，公司从 Gilead 收到了 1000 万美元的付款，并且 Gilead 应付 6250 的选择权费根据 Gilead 合作协议的条款进行了重新构建，尽管它仍然在上述选择权费范围内。根据 Gilead 合作协议的第一次修正案，公司从 Gilead 收到的 1000 万美元付款可抵扣未来合作相关的付款。
财务状况和经营成果
由于公司目前没有来自产品销售的收益，并且自 2010 年首次公开募股以来主要通过债务融资和自那时以来的股权融资和合作来为运营提供资金，因此公司自成立以来一直处于亏损状态。公司预计将继续产生重大运营和资本支出，以推进其当前候选药物的临床开发，继续研究和发现工作以识别潜在的额外候选药物，并为公司当前和未来的候选药物寻求监管批准。由于公司没有来自任何产品候选药物的收益，因此其亏损将继续，因为公司进一步开发、寻求监管批准并商业化其产品候选药物。此外，随着公司继续开发其产品候选药物，预计其研究和开发费用将在未来几年增加。因此，如果公司在其产品候选药物获得批准或成功上市之前，其运营亏损可能会在接下来的几年内以及之后持续存在。公司无法预测其亏损的程度或何时能够盈利，如果能够盈利的话。
风险因素
公司面临多种风险，包括：
- 其药物发现和开发可能不会成功，导致无法继续其产品候选药物的临床开发，无法获得产品批准或产品收入，从而对其业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响。
- 公司目前没有盈利，可能永远不会盈利，并且需要额外的融资来完成任何产品候选药物的开发并为公司未来的活动提供资金。
- 公司高度依赖与 Gilead 的合作，如果该合作不成功，则可能无法获得未来的研究资金或里程碑或特许权金，从而对其业务产生不利影响。
- 公司依赖第三方进行非临床和临床研究，这可能增加其开发工作、非临床研究和临床研究的风险，并可能导致其无法完成临床研究或无法获得 FDA 或其他外国监管机构的监管批准。
- 公司依赖第三方供应商、承包商和供应商，这些第三方位于美国境外，这可能增加其运营风险。
- 公司面临来自竞争对手的激烈竞争，这可能使其产品候选药物或技术过时或失去竞争力。
- 公司面临来自监管和法律环境的重大风险，包括美国和全球监管机构对其产品候选药物的广泛和昂贵的监管，以及美国和外国反回扣、虚假索赔法、医疗保健信息隐私和安全法等法律法规。
知识产权
公司的业务依赖于保护其知识产权。公司拥有与 5366、1179、6250 和 4334 相关的专利和专利申请，以及与这些化合物相关的其他专利和专利申请。公司还拥有与广谱 NNPI 相关的专利和专利申请。公司还寻求依靠商业秘密保护和保密协议来保护其未受专利保护的专业知识、信息和技术。
普通股
公司的普通股在纳斯达克全球精选市场上市交易，交易代码为“ASMB”。公司从未宣布或支付任何股息，并且预计在可预见的未来也不会支付任何股息。
