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CIDEG决策参考（总第26期）完善高值罕见病药市场准入，建设多层次支付保障体系

2024-12-16 - 清华大学 Silent

本文指出，中国罕见病群体庞大（预估2000万），但现行政策覆盖不足（仅覆盖约20%患者），且高值罕见病药（年费用超100万）面临可获得性差（68%药品上市率）、可负担性低（依库珠单抗需工作21年，维曲尼酶α需近54年）和支付保障难（医保基金不足、地方探索受限）等困境。核心观点为：1）应动态调整罕见病目录，纳入更多病种；2）创新准入路径（如优先审评、附条件上市）加速高值罕见病药上市；3）建立政府主导、多方共付（商业保险、慈善基金）的多层次支付保障体系。地方实践证明混合保障模式必要性，但需政府发挥主导作用并提升商业保险统筹层次、慈善基金筹资能力。

CIDEG决策参考（总第26期）完善高值罕见病药市场准入，建设多层次支付保障体系

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