《衡量医药创新回报》系列报告——释放人工智能潜能（中文版）

释放人工智能潜能 衡量医药创新回报—第14期 2024年4月 释放人工智能潜能|前言 目录 前言1 内容摘要2 衡量医药创新回报4 挖掘效率提升机会8 优化管线价值14 提高生产力的策略18 制定最佳研发战略时需考虑的关键问题24 尾注25 联系人27 2 前言 欢迎阅读德勤《衡量医药创新回报》报告系列第十四期年度报告《释放人工智能潜能》。本报告深入探讨了生物制药行业的表现，以及该行业从研发管线创新产品投资中获取回报的能力。当前，生物制药研发运营模式面临多项严峻挑战，包括持续的监管变革、前所未有的丧失专利独占权的高价值资产数量，以及科技的快速进步。然而，数字化和人工智能方面的进步，为提高研发生产力提供了新的机遇，为创新新纪元铺平了道路，也加快了患者获得新疗法的速度。与往期报告一样，本报告探讨了生物制药行业的表现、企业临床晚期阶段投资组合的变化特征，以及生物制药企业提高资本回报的机会。 自2010年至2023年期间，我们陆续推出《衡量医药创新回报》系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，2010年，报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的收益结果，在随后数年，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。2023年报告分析显示，报告分析企业数据集在经历了收益率下降的长期趋势之后，出现了一些可喜的改善迹象，其内部回报率跃升至4.1%。 通过同比分析，我们发现，欲持续提高整个生物制药行业的预期投资回报，必须在研发生产力方面进行转型变革。本年度分析再次证明了这个结论，原因在于研发的预期回报仍低于资本成本，这将导致研发领导者进行资金申请仍然充满挑战。 如今，为了优化使用各种专有研发数据，以便为决策提供依据，生物制药行业越来越多地使用包括人工智能在内的技术手段。然而，只有对相关数据进行有效管理、处理和利用，以提炼出具可行性的洞见，才能从中充分受益。企业可借助人工智能（包括生成式人工智能）的进步，揭开复杂疾病生物学的神秘面纱，加快药物发现，缩短研发时间，提升临床试验体验，并提高监管批准的成功率。归根结底，释放人工智能潜能可能是改善整个生物制药研发行业长期存在的内外部生产力挑战的关键所在，但为了确保人工智能能够创造价值，我们需要重点关注前述活动。 我们在报告中探讨了上述主题，同时，与往期报告一样，我们期待您的反馈，并愿意随时与您探讨相关话题。 ColinTerry 合伙人 英国生命科学与医疗行业管理咨询领导人 KevinDondarski 主管 生命科学战略咨询 内容摘要 生物制药研发方面的投资和进展持续推动创新、改善健康成果并塑造未来健康图景。本年度报告分析显示，在经历了2022年的急剧下降之后，在本年度，研发生产力出现了改善迹象。然而，生物制药企业在致力维持盈利的研发管线并推动新疗法上市的同时，还要应对复杂的监管环境、即将到来的专利到期，以及技术革新和激烈的市场竞争等多重挑战。 关于本报告 自2010年起，我们陆续推出《衡量医药创新回报》系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，其中，首期报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的临床晚期管线投资回报结果，而在过去14年里，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。 在本年度，我们扩大了分析范围，纳入更多资产、标签和产品线，并提高了数据集的粒度。为了完善我们的数据分析并更好地了解内部收益率变化的潜在驱动因素，本年度我们采访了10位研发领域的领导者，借鉴了德勤研发领域同事提供的专业知识，并进行了广泛的文献研究。 衡量医药创新回报 根据过去14年的分析，我们发现，从2010年至2019年，研发生产力稳步下降，而在2020-2021年期间受新冠肺炎资产的推动出现了短暂改善，但随后在2022年再次遭遇下降，步入2023年，我们又重新看到一些改善迹象。本年度报告是基于纳入更多资产和产品线的数据集建模。根据本年度的建模计算，内部收益率已从上年的1.2%（这是我们开始这项分析以来的最低水平）回升至4.1%。 内部收益率取决于效率（研发周期时间和成本）和价值创造（风险调整后的预测销售额），两者均有多个参数可以改善结果。因此，必须深入了解药物从发现阶段到商业上市所需研发成本的趋势，以及研发管线中资产的风险调整后预期收入。 据统计，2022年到2023年，报告分析企业数据集的研发总支出从1,392亿美元增至1,455亿美元，增幅达4.5%。然而，药物从发现阶段到商业上市所需的平均研发成本基本不变，维持在22.84亿美元，这反映出本年度分析的资产和产品线范围有所扩大。 2021年，受新冠肺炎高价值资产推动，报告分析企业数据集各项在研资产的平均预期峰值销售额达到5亿美元的最高水平，随后一直呈下降趋势，2022年到2023年，在研资产的平均预期峰值销售额从3.89亿美元下跌至3.62亿美元。我们观察到，随着高价值资产逐年成功获批，报告分析企业数据集的总收入持续呈上升趋势，2023年，这20家大型制药企业的研发销售额增长了9.6%。 提高生物制药研发生产力绝非易事，原因在于需要在效率（成本）和价值创造 （销售额）之间取得平衡，而这两者均受到诸多影响因素的制约。在本年度，监管变革、报告分析企业数据集即将面临前所未有的高价值资产专利独占权丧失规模、通胀压力、科技的快速进步以及临床试验方案设计复杂性的上升，均给当前的研发运营模式带来了巨大压力，但同时也为提高研发生产力创造了新的机遇。 挖掘效率提升机会 研发成本上升可归因于多种因素，包括愈加复杂的临床试验要求、监管变革、通货膨胀的影响，以及各职能部门之间缺乏沟通协作。尽管研发支出不断增加，但生物制药企业很少会因项目成本问题而放弃推进研发项目，原因在于归根结底，研发的主要驱动力是研发出能够造福目标患者群体的成功产品。 多年来，生物制药行业一直面临着研发周期长的挑战，反映出针对小众、罕见病或复杂神经系统疾病开发先进疗法时，其临床试验复杂性不断增加。企业通过开发灵活性更高、适应性更强的临床试验流程，不仅可以提高生产力，还能更有效地应对快速变化的监管和商业环境，从而在降低成本的同时，更快、更高效地将产品推向市场。为了使一项现代化临床试验取得成功，必须确保试验流程简洁、高效、易于理解，以赋能临床试验充分反映预期患者群体的多样性。 生物制药行业受到严格监管，监管合规既可能阻碍生产力发展，也可能推动生产力发展。正确解读不断变化的监管期望，并在多个业务职能部门以协调一致、高效且及时的方式实施必要的变革，对行业来说是一项重大挑战。大多数受访者对不断变化的监管环境感到担忧，特别是美国《通胀削减法案》 （IRA）的出台。此外，在临床终点、试验多样性和可持续性报告的监管要求方面也存在许多其他变化，这些变化因地域而异，可能会对研发成本和生产力产生重大影响。 生物制药企业越来越多地采用技术手段，利用研发数据来指导决策过程。因此，临床试验期间产生的数据量呈指数级增长；然而，只有对相关数据进行有效管理、处理和利用，以提炼出具可行性的洞见，才能从中充分受益。考虑到技术创新的步伐，以及人工智能技术的广泛应用，该行业扩大数字技术使用以获得持久价值的时机已然成熟。 优化管线价值 我们认为，美国《通胀削减法案》的出台或将持续推动行业变革，而非一次性事件。在该法案签署成法18个月后，其影响范围尚未完全显现，但整个行业对此都非常关注。尽管《通胀削减法案》是美国的一项立法，但由于生物制药行业的全球性质，这项立法已经并将持续对生物制药战略产生全球性连锁效应。欧盟专利法的修订也将影响多个地区的研发和上市战略。 由于法规对企业的奖惩力度加大，企业应在研发过程中尽早制定其资产的商业化战略。此外，有必要在管线战略中体现灵活性，并在内外部采购之间保持动态平衡。这些通过早期跨部门合作制定的战略，需要向前展望大约五到十年，对预期上市时的商业、监管和创新前景进行预测，并最终引导企业投资于那些最有可能取得成功的高价值项目。在进行商业潜力以及技术和监管风险评估时利用先进的分析技术，将有助于战略的制定，以及在整个研发周期的各个阶段做出“是否继续”的决策。 提高生产力的策略 生命科学领域领导者正迅速将人工智能赋能的数字化转型视为战略要务。生物制药行业正处于大规模变革的边缘，此等变革由可互操作数据、人工智能和分析技术的进步、开放安全的平台以及以患者为中心的医疗服务等因素推动，而这些因素有望推动实现药物开发过程降本增效。在创建数字化和人工智能投资的商业案例时，须权衡短期成本需要与长期效率提升之间的关系。为执行大规模战略，企业须建立治理职能部门，负责开展投资、评估已实现的价值，并监控人工智能使用过程中可能出现的伦理和法律风险。 在激烈的竞争、科学突破和监管政策的刺激下，研发支出向某些领域倾斜，尤其是肿瘤学和罕见病领域。到2023年，报告分析企业数据集处于临床晚期阶段的研发项目中，有39%集中在肿瘤学领域，这一比例自2020年以来持续超过了研发管线总量的三分之一。同时，报告分析企业的研发项目中，有三分之一的研发项目针对的是罕见病。随着过度集中的治疗领域竞争加剧，以及支付方对公平分配医疗支出的关注度增加，当前态势可能会发生变化。 归根结底，要提高研发生产力，企业必须采取全新的工作方式，这不仅需要利用变革管理技能，还需建立合作伙伴关系和协作机制。如果生物制药企业能够成功利用人工智能潜能，致使生物制药创新内部收益率下降的内外部生产力挑战将得到扭转，该行业也将蓬勃发展。在本报告最后一部分，我们概述了研发领导者在制定有弹性且具有成本效益的技术研发战略时需要考虑的关键问题。 衡量医药创新回报 我们的《衡量医药创新回报》年度系列报告针对生物制药企业可望从其临床晚期研发管线中获得的预期内部收益率进行分析。过去14年的数据表明，为了扭转整个生物制药行业投资回报下降的趋势，并持续为患者提供创新产品，生物制药企业必须在研发生产力方面进行转型变革。我们的最新分析证实了这一点，特别是考虑到生物制药企业正面临监管格局不断变化、成本压力不断增长、峰值销售额不断下降以及研发管线难以补充的局面，这些因素会导致预期研发回报仍远低于资本成本。 关于本报告 自2010年起，我们陆续推出《衡量医药创新回报》系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，其中，首期报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的投资回报结果，而在过去14年里，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。 研究方法 在本年度，我们扩大了分析范围，纳入更多资产、适应症的拓展和产品线的延申，并提高了数据集的颗粒度。我们的新数据提供商Evaluate可为本报告分析企业提供临床晚期管线中资产和适应症的销售额预测、技术和监管成功的概率 （PTRS）估计值，以及治疗领域、治疗模式和创新来源等管线组成数据。 我们继续采用同样的客观方法，即专注于评估各家企业处于临床晚期阶段的研发管线，使用多种输入数据来计算内部收益率，该比率是我们衡量研发生产力的指标。我们的计算基于以下输入数据： •企业为推动其资产上市所产生的研发总支出（基于经审计的年度报告等公开可用信息以及第三方数据提供商提供的现成数据） •许可协议和并购活动对研发成本的影响 •对研发晚期资产上市产生的未来收入预测估计值（收入预测数据由Evaluate提供） •进入晚期研发阶段的在研项目的成功概率，该概率已根据项目失败的风险予以调整 •研发过程中因固有风险而导致的失败成本 •临床试验周期时间的影响。 我们认为，临床晚期管线指处于临床二期并被指定为关键性或突破性的资产，以及处于临床三期或已提交监管上市批准申请的资产。随着这些资