《衡量医药创新回报》系列报告——释放人工智能潜能

测量从 制药创新-14th版本 释放AI的潜力 2024年4月 Contents 前1言 执行摘要2 测量从4 制药创新提高效率的机会8 优化管道的价值14 提高生产率的策略18 最佳研发战略的关键问题24 尾注25 联系人27 释放AI的潜力|衡量制药创新的回报 前言 释放AI的潜力 欢迎来到德勤第十四年度《衡量制药创新回报系列报告》。本报告探讨了生物制药 （生物制药）行业在其研发管道中投资创新产品以产生回报的能力，并分析了当前生物制药研发运营模式面临的多项严峻挑战，包括持续的监管变化、大量高价值资产失去独占性以及科学与技术的迅猛发展。然而，数字化和人工智能的进步为提高研发生产力带来了新的机遇，铺平了通往新时代创新的道路，并加速了患者对新疗法的获取。如往常一样，本报告分析了行业的表现、后期阶段组合不断变化的特征以及生物制药公司提升资本回报的机会。 在2010年至2023年间，我们的报告系列提供了生物制药研发（biopharmaR&D）生产率的见解。2010年，我们分析了一组12家大型生物制药公司的后期管道投资回报预期。随后几年中，我们研究小组的构成有所演变，目前已包括2020年研发投入排名前20的公司。2023年的分析显示，在长期趋势下投资回报率持续下降的情况下，该小组的内部收益率上升至4.1%，出现了可喜的改善迹象。 我们的年同比分析Insights从我们的年同比分析中可以看出，如果生物制药行业预期回报的改进要持续并增长，那么研发（R&D）生产力的根本性变革是必不可少的。今年的分析显示，这一结论依然具有高度的相关性，因为研发预期回报仍然低于资本成本，这将使研发领导者的资金申请继续面临挑战。 今天，行业越来越多地采用技术驱动的方法，包括人工智能（AI），以优化广泛自有研发数据（R&D）的使用，并据此进行决策。然而，只有在相关数据得到有效管理、处理和利用的情况下，才能获得全部益处并获得可操作的洞察。人工智能的进步，包括生成式人工智能，能够使公司揭开复杂疾病生物学的面纱，加速药物发现过程，缩短研究时间线，重新激发临床试验体验，并提高监管成功率。最终，释放人工智能潜力的关键可能在于改善生物制药研发（biopharmaR&D）行业的长期内部和外部生产效率挑战，但这些活动需要聚焦以确保创造价值。 我们在报告中探讨这些主题，并且一如既往地欢迎您的反馈，期待讨论我们发现的影响。 科林·特里合作伙伴 英国生命科学和医疗保健咨询领导者 KevinDondarskiPrincipal 生命科学战略 释放AI的潜力|衡量制药创新的回报 执行摘要 生物制药研发（R&D）领域的投资和进步继续推动创新、改善健康结果并塑造健康行业的未来。今年的分析显示，在2022年出现急剧下滑后，生产力有所改善。然而，随着生物制药公司努力维持盈利的研发管线并将新的治疗药物推向市场，它们正navigating一个复杂的监管环境、迫在眉睫的专利到期、技术进步以及竞争压力。 关于本报告 测量 自2010年以来，我们的报告系列 医药创新的回报 提供了生物制药研发（BiopharmaR&D）生产效率的见解。我们首份报告分析了12家大型生物制药公司可能从其后期产品管线中获得的投资回报。在过去14年里，我们的研究群体已经演变，现在包括了截至2020年研发支出排名前20的公司。 测量从医药创新 在过去14年的分析中，我们发现从2010年到2019年生产力呈现持续下降的趋势，2020年和2021年由于COVID-19资产的影响出现短暂的改善，随后在2022年有所下滑。在2023年的周期中，我们开始看到一些改善的迹象。基于包含更广泛资产范围和扩展产品线的数据集进行的今年建模显示，内部收益率（IRR）已从去年的1.2%上升至4.1 %，这是自我们开始分析以来该群体的最低点。 该群体的平均预测峰值销售量每项管道资产从2022年的3.89亿美元下降到2023年的3.62亿美元，这一趋势延续了自2021年峰值（5.00亿美元），主要由高价值COVID-19资产驱动的下降。反映出我们每年观察到的成功批准高价值资产的情况，该群体的总营收继续未中断地上升趋势，2023年报告的前20大制药研发销售增长了9.6%。 今年，我们将分析范围扩大到包括更广泛的资产、标签扩展和产品线扩展，并增加了数据集的精细度。为了补充数据分析并更好地理解内部收益率（IRR）变化的根本驱动因素，今年我们采访了十位研发领导者，并借鉴了德勤在研发领域运作的同事的专业知识以及进行了广泛文献回顾。 IRR的计算取决于效率（周期时间和成本 ）和价值创造（风险调整后的预测销售收入）两个方面，而每个方面又有多个参数可以优化结果。因此，了解从发现到上市过程中资产成本的变化趋势以及管道中资产的风险调整后预测收入变得尤为重要。 提高生物制药研发（biopharmaR&D）领域的生产力绝非易事，这需要在效率（成本）和价值创造（销售）之间找到平衡，而这两者又都依赖于多个因素，这些因素可以影响变革的驱动因素。今年，监管政策的变化、许多公司在我们研究群体中即将面临的高价值资产专利到期带来的前所未有的规模挑战、通货膨胀压力、科学与技术的快速发展以及试验设计复杂性的增加，都在对当前的R&D运营模式施加巨大压力，但同时也为提升R&D生产力创造了新的机遇。 我们团队报告的总研发支出从去年的1392亿美元增加到2023年的1455亿美元，增长了4.5%。2022-2023年，将一项资产从发现阶段推进到上市阶段的平均研发成本保持稳定，为每项资产22.84亿美元，这反映了今年分析中涵盖的资产范围扩大和产品线扩展。 提高效率的机会 这一研发成本的上升可归因于多个因素，包括更为复杂的试验要求、监管政策的变化、通货膨胀的影响以及各部门仍处于功能性的孤岛状态。尽管研发支出不断增加 ，但项目成本很少能阻止一家生物制药公司继续推进该项目，因为最终驱动因素是开发出成功的产品以惠及目标患者群体。 生物制药公司越来越多地采用基于技术的方法，利用研发数据来指导其决策。因此 ，在临床试验过程中产生的数据量正在呈指数级增长；但只有在有效管理、处理和利用这些数据以获得可操作的洞察后，才能从中受益。鉴于技术创新的速度以及AI等技术的日益普及，是时候让行业抓住机遇，扩大数字技术的应用，从而实现持久的价值。 提高生产率的策略AI驱动的数字化转型正迅速成为生命科学领域领导者的一项战略imperative。生物制药 行业即将因互操作数据、人工智能和分析技术的进步、开放且安全的平台以及以患者为中心的护理模式而经历大规模颠覆，这些变革有望降低药物开发的成本并提高其生产效率。在为数字化和AI投资构建商业案例时，短期成本需要与长期效率提升进行平衡。执行大规模战略需要设立一个治理功能来评估投资价值、实现的价值，并监控AI使用带来的伦理和法律风险。 长的开发周期多年来一直是行业的挑战，反映了为罕见适应症或复杂神经系统疾病提供先进疗法时不断增加的试验复杂性。通过开发更具灵活性和适应性的临床试验流程可以提高生产效率，并帮助公司在快速变化的监管和商业环境中更有效地应对 ，从而降低成本，更快更有效地将产品推向市场。为了使现代化的试验成功，需要识别一个清晰、易懂且高效的流程，以确保临床试验能够代表预期患者的多样性。 监管合规性在高度监管的生物制药行业中既可以成为提高生产效率的障碍，也可以成为促进生产效率的因素。解读新的和不断演变的监管预期，并在多个业务功能领域协调、成本效益高且及时地实施任何必要的变更，是一项重大挑战。我们的大多数受访者都对不断变化的监管环境表示担忧，并特别提到了美国通胀减少法案（IRA ）。然而，还有许多其他变化的监管要求 ，涉及临床终点、试验多样性和可持续性报告等方面，这些要求在不同地理区域之间存在差异，并可能对研发成本和生产效率产生重大影响。 优化管道的价值 我们认为IRA（基础设施投资与就业法案）在美国很可能会成为持续的变化催化剂，而不仅仅是一次性事件。自签署生效18个月后，其影响的程度尚未完全显现，但已在行业内引起广泛关注。尽管IRA是美国立法，但由于行业的国际性质，它将继续在全球范围内对生物制药策略产生涟漪效应。欧盟专利法修订也将影响多个地理区域内的开发和上市策略。 随着监管措施中更大激励和惩罚的实施，公司在开发过程中应尽早制定其资产的商业策略。还需要在管道战略中嵌入灵活性，并保持内部和外部采购的动态平衡。这些通过早期跨部门参与制定的战略，需要展望未来5到10年的时间，预测预期上市时的商业、监管和创新环境，并最终指导投资进入最有可能成功且高价值的项目。利用高级分析工具在商业潜力、技术风险和监管风险评估方面的应用，将支持这些战略的制定以及研发周期各阶段的“继续或放弃”决策。 竞争强度、科学突破和监管激励促使研发支出向特定领域倾斜，尤其是肿瘤学和罕见疾病。截至2023年，我们这一组中晚期开发项目的39%集中在肿瘤学领域，自2020年以来，这一比例一直保持在三分之一以上。同时，2023年有三分之一的开发项目针对罕见疾病。随着治疗领域过度集中程度加剧 ，以及支付方对公平分配医疗卫生支出的关注增加，当前的发展动态可能会发生变化。 最终，转变研发（R&D）的生产力将要求公司彻底改变工作方式，利用变革管理技能，以及建立合作伙伴关系和协作。如果生物制药行业能够充分利用人工智能的潜力，推动生物制药创新内部和外部生产力挑战的下降趋势将被逆转，从而促进整个行业的繁荣发展。在本报告的最后部分，我们概述了研发领导者在制定稳健且成本效益高的技术驱动型研发战略时需要考虑的关键问题。 衡量医药创新的回报 我们的年度报告系列《评估制药创新的回报》分析了生物制药公司可以从其后期管线中预期获得的内部收益率（IRR）。过去14年表明，为了逆转生物制药行业内回报下降的趋势并继续为患者提供创新，研发生产力的根本性变革是必要的。最新分析显示 ，在生物制药公司面临不断变化的监管环境、日益增大的成本压力、销售额峰值下降以及难以补充其管线的情况下，这一结论比以往任何时候都更为相关。结果是，预期的研发回报仍然远低于资本成本。 关于报告 我们的报告系列《衡量制药创新的回报》自2010年起提供了对生物制药研发生产力的见解。首份报告分析了12家大型生物制药公司可能从其后期管线中获得的投资回报。在过去14年里，我们的研究群体已演变为包括截至2020年研发支出排名前20的公司 。 我们继续使用相同的目标方法论，该方法论专注于每家公司晚期产品管线，并通过多种输入来计算内部收益率（IRR），这是我们衡量研发生产力的标准。我们的计算输入包括： •公司在将其资产推向市场过程中所发生的总研发支出（根据经审计的年度报告中的公开信息和第三方数据提供商易于获取的数据） 我们认为后期管线主要包括已被认定为关键性或突破性候选药物的II期资产、III期资产 ，以及已提交监管审批的资产。随着这些资产获得批准，其预期收入将从后期管线转入商业组合，并因此不再纳入我们的分析范围 。与此同时，随着资产在研发过程中进入后期管线，它们将被纳入我们的分析范围。我们不断努力改进分析方法、建模和范围，以确保更高的准确性和更全面的洞察力，并确保每年对所有公司采取一致且客观的方法。 Methodology 今年，我们扩大了分析的范围，纳入了更广泛的资产、标签扩展和产品线延伸，并增加了数据集的精细度。对于我们研究组合中的每家公司，新的数据提供商Evaluate提供了对晚期管道中资产和适应症的销售预测、技术与监管成功的概率估计（PTRS）以及包括治疗领域、技术类型和创新来源在内的管道组成数据。 •许可和并购(M&A)对研发成本的影响 •预测来自后期资产推出未来收入的估计 （由Evaluate提供的收入预测） •后期开发成功率与风险调整预测 •由于进行研发的固有风险而导致的失败成本 为了补充我们的数据分析并更好地理解IRR变化的根本驱动因素，今年我们采访了十位R&D领导者，其中九位来自我们