2023年罕见病行业调研报告：深度洞察行业外包需求

罕见疾病调查结果 1引言pg.2 2人口统计学pg.7 3与合同研究组织（CRO）进行外包pg.11 4患者资源与药物开发pg.17 5临床试验详情pg.22 第1部分介绍 罕见疾病调查 2罕见疾病调查www.ppd.com Introduction1 由PPD赞助，ThermoFisherScientific的一部分 这项调查于2023年4月进行，对象是100名在罕见疾病领域工作并在一定程度上将部分研究需求外包（或计划在未来两年内外包）给合同研究组织 （CRO）的受访者。研究的目标是识别客户在罕 见疾病临床开发方面的需求及其面临的挑战。 3罕见疾病调查www.ppd.com 响应经验 91% 受访者拥有超过10年的生命科学 经验 负责任的高级 87% 受访者中的董事级别或以上 4罕见疾病调查 86% 受访者表示，他们的公司目前正在将 合同研究组织（CROs）纳入其罕见疾病药物开发努力中。 55% 公司目前正在为罕见病临床 试验外包工作的受访者正在使用3+CRO 44% 受访者预计他们的外包活动将在未 来24个月内增加 5罕见疾病调查 52% 受访者认为患者招募是罕见疾病临床试 验最具挑战性的方面 57% 在过去12个月中，受访者报告称其公 司开展了部分去中心化元素的混合临床试验。 47% 在过去的24个月中，受访者 的公司进行了以肿瘤为重点的罕见疾病临床试验。 6罕见疾病调查 PART2Demographics 罕见疾病调查 7罕见疾病调查 6% 研究与发展 (研发)实验室 4% 大学或其他学术机构 小分子PharmaceuticalCompany 18% 72% 生物制药公司 Asia太平洋 10% Europe 20% 70% 北美 1% 91% 10年以上 8% 5至10年 3至5年 12% 经理/高级经理 1% 项目经理 高管(副总裁，总裁，首席执行官，CIO、CTO、COO等) 38% 49% 董事/高级董事 54% 研究与开发(R&D) 17% 临床Operations/管理 15% BusinessDevelopment 5% 药物生产/Manufacturing 质量保证/质量控制采购/采购 外部制造 1%供应链 1%监管事务 贵公司目前是否正在开发和/或商业化一种用于罕见疾病患者的治疗方法是什么? 100% Yes 21％的受访者表示，他们是建立承包商选择过程标准的团队的一部分 21% 9% 70%的受访者表示他们参与了决策过程，该过程包括研究潜在合作伙伴机会、进行访谈或选择潜在合作伙伴。 70% 9％的受访者表示，他们是承包商与其公司之间的联络点 第3部分与合同研究组织(CRO)的外包 罕见疾病调查 11罕见疾病调查 42% 小公司 （多达500名员工) 36% 大公司 （2,500+员工) 22% 中型企业 （501至2500名员工) 我的公司在发展的早期阶段有多种治疗罕见疾病的方法。 34% 32% 我的公司在不同的发展阶段有多种治疗罕见疾病的方法。 我的公司在发展的早期阶段对罕见疾病有单一的治疗方法。 6% 7% 21% 我的公司在发展的后期有多种治疗罕见疾病的方法。 我的公司有一个单一的治疗罕见疾病(S)在发展的后期阶段。 您公司目前是否正在利用任何合同研究组织（CROs）进行罕见疾病药物的研发？ 86% Yes 14% No 你目前有多少CRO工作？ 34%3-4CROs 23%2CROs 22%1CRO 21% 5+CROs 注意：受访者总数为86；对问题3.3回答“是”的受访者被提示回答这个问题。 当你的公司开始外包项目时，它期望有多少CRO工作？ 43%2CROs 29%1CRO 21%3-4CROs 7% 注意：受访者总数为14；对问题3.3回答“否”的受访者被提示回答此问题。 您的公司目前外包大约需要多少百分比的研究？ 研究需求受访者 13% Upto20% 28% 21%to40% 24% 41%to60% 24% 61%to80% 10% 81%to100% 注意：受访者总数为86；对问题3.3回答“是”的受访者被提示回答这个问题。 您希望您的公司外包大约需要多少百分比的研究？ 研究需求受访者 7% Upto20% 21% 21%to40% 29% 41%to60% 21% 61%to80% 21% 81%to100% 注意：受访者总数为14；对问题3.3回答“否”的受访者被提示回答此问题。 您认为与合同研究组织（CROs）的外包活动24个月后将会达到当前水平的何种程度？ 47% 它将保持在同一水平 注意：受访者总数为86；对问题3.3回答“是”的受访者被提示回答这个问题。 8 % 1% 我不确定 44% 它会增加 它会减少 在考虑与CRO合作时，您对合同组织的规模有偏好吗？ 6% No 39% Yes 55% 您更喜欢与什么尺寸的CRO合作？ 49% 大型CRO 45% 中型CRO 5% 注意：总受访者数为55；仅回答了第3.4题“是”的受访者被要求回答此问题。小型合同研究组织（CRO） 当您选择CRO合作伙伴进行罕见疾病研究时，哪些因素会吸引您？ 1.96 2.69 治疗专业知识 v2.94 敏捷性/灵活性 （受访者被要求从可能的11个回应中选择他们前5位的决策驱动因素，并将选择序号1视为他们认为最重要的因素。数字越低，受访者认为该因素的重要性越高。） 2.83可靠性3.07 3.25 3.26 端到端服务 Cost 与临床试验中心的关系 3.84 3.94 3.94 3.97 数字解决方案/技术能力 与病人的关系倡导团体 通信 可访问性 第4部分患者资源与药物开发 罕见疾病调查 17种罕见疾病调查 37% 40% 23% 您的公司是否建立并维护与患者倡导组织的直接关系，还是依赖第三方来建立联系？ 40％的受访者表示，他们的公司有一个内部部门与患者倡导团体建立关系。 23%的受访者表示，他们的公司希望其他组织与患者倡导团体建立联系。 37%的受访者表示，其公司利用内部和外部资源来建立并维持与患者倡导组织的关系。 通过与患者倡导团体的联系，您体验到了什么好处？ 54% 33% 24% 第一手经验和患者反馈 意识和教育关于罕见疾病 20% 12% 更好地了解患者的需求 10% 接触患者临床试验 患者招募 9% 8% 6% 合作机会 获得赠款资金 更好的沟通 透明度/敏捷性/更快响应 5% 3% 2% 2% 支持和赋权 入学率提高 创新/技术 团队激励 注意：受访者总数为100；允许多个答案。 你在考虑使用哪些自然历史研究来informant你的临床开发计划？ （允许多个答案) 57% 临床发展结果评估 确定患者群体 56% 识别或开发生物标志物 37% 设计外部控制研究 35% 21% 我们不考虑 自然历史研究 您在以下哪些领域正在考虑使用疾病或患者注册表？ 66% 临床试验设计/确定关键亚组 （允许多个答案) 40% 发现未满足的需求和市场潜力 35% 临床前组合优先级/投资决策 35% 支持监管和HTA提交 34% 支持进入市场活动 9% 我们不考虑注册 1%Other 以下哪种新颖的药物开发方法对您的公司感兴趣，可用于临床试验？ （允许多个答案) 46% 外部/合成控制臂 44% 37% 35% 20% 篮子/水桶试验平台研究雨伞试验 主观察试验(MOT) 2% Other 您公司是否愿意在临床试验相对较少的传统地理区域开展临床试验，在这些地区（a）临床试验相对较新但（b）已适当支持以确保成功？ 63% Yes 不确定 17% No 20% 您认为在未来的10年中，罕见病药物开发面临的最大挑战是什么？ （允许多个答案) 62% 54% 临床试验设计的复杂性不断增加 53% 进入适当的患者池 41% 37% 某些罕见疾病患者人群的异质性 59% 扩大的监管要求 30% 低患病率的条件 21% 缺乏对罕见疾病自然史的了解 8% 临床试验治理中的责任确定 寻找合格的员工来应对不断增长的技术需求 2% Other 关注成本 第5部分临床试验细节 罕见疾病调查 22罕见疾病调查 在最近的24个月中，您的公司在哪些治疗领域进行了罕见疾病临床试验？ （允许多个答案) 16% 21% 42% 血液学 传染病 47% 遗传性疾病 33% 31% 肿瘤学 7% 4% Neurology 免疫学 13% 8% 荷尔蒙失调 非恶性疾病 4% 2% 毒理学 呼吸系统疾病 肌肉骨骼障碍 眼科 6% Other 你在过去24个月内进行的罕见疾病临床试验中，有多少比例的试验包括了儿科患者？ 罕见疾病临床试验受访者 0% 29% Upto20% 33% 21%to40%20% 41%to60% 6% 61%to80% 6% 6% 81%to100% 从以下列表中，您认为罕见病临床试验中最困难或最具挑战性的方面是什么？ 52% 16% 9% 招募患者参加试验 5% 的复杂性临床试验 requirements 8% 识别多样化患者群体 监管障碍 6% 审判的长度启动过程 患者保留 2% 收集和数据管理 1% 开发和获取到患者登记处 1% 教育患者和 他们的家庭/照顾者 您希望看到CRO合作伙伴采取哪些行动来帮助您应对这些挑战？ （允许多个答案) 24%18% 协助患者招募/登记 16%16% 患者身份/ 维护患者数据库 10%9% 与/访问区域临床试验地点的关系 9% 展示整体专业知识/经验，指导和承诺 8% 更大/改进的沟通和倾听 7% 参与患者倡导团体和KOL 5% 帮助患者保留和依从性 5% 感兴趣的治疗领域的知识/访问 4% 更大的适应性/灵活性和效率 1% 进行分散临床试验的能力 改进的技术和技术 专业知识 监管支持 8% Other 帮助改进临床试验设计 你在最近12个月期间，贵公司开展了哪些罕见疾病治疗的临床试验？ （允许多个答案) 57% 48% 11% “混合”临床试验，至少包含一些分散的临床试验要素 在指定地点完全进行的传统临床试验 一个完全去中心化的临床试验（DCT），利用数字工具和支持服务（如电子知情同意、电子病例随访、家庭医疗等），使患者能够从家中完成部分或全部预定访问。 大约有多少百分比的罕见疾病临床试验在这一期间利用了远程或去中心化元素？ 罕见病临床试验受访者 0% 19% Upto20% 31% 21%to40% 32% 41%to60%12% 61%to80% 3% 81%to100% 3% 在进行混合或完全远程罕见病临床试验时，您使用了哪些分散元素？ 44% 42% 电子病例报告表/eCRF软件 38% 远程病人监护 （允许多个答案) 37%电子临床结果评估(eCOA) 31%远程医疗服务 电子知情同意书/eConsent软件26%电子病人-报告的结果/ePro软件 23%家庭护士服务/健康访问 16% 14% 9% 9% 远程或卫星临床试验地点 可穿戴技术 药房诊所 流动诊所 你在进行混合型或完全远程罕见疾病临床试验时使用了以下哪些去中心化元素，你愿意再次使用？ （允许多个答案) 32%31%31%26%23% 17%17% 11%11% 4% 2% 0% 电子临床结果 评估(eCOA) 电子病例报告表/eCRF软件 电子知情同意书/ eConsent软件远程病人监护 远程医疗服务 家庭护士服务/健康访问电子患者报告结果/ ePro软件 可穿戴技术远程或卫星临床试验地点 药房诊所 流动诊所 Other 在进行混合型或完全远程罕见疾病临床试验时未被利用的以下去中心化