我国罕见病多元保障政策经验和机制研究报告

我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——执行摘要1 我政国策罕经见验病和多机元制保障 研究报告 联合课题组中国罕见病联盟北京大学 中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会（RDPAC） 我经国验罕和见机病制多建元设保障政策 主审：张抒扬、李林康主笔：陶立波、王芳旭 咨询专家组（按姓氏拼音为序排列） 冯岚、冯鹏程、胡大洋、胡欣、贾方红、金春林、康琦、康韦、李顺平、刘军帅、李京帅、刘丽、吕兰婷、毛姗姗、史录文、苏晞、隋宾艳、王军、王奕鸥、谢俊明、辛筱茗、姚岚、于保荣、张爱华、张�、赵琨、郑秉文、郑远秀、钟军、朱坤、地方医保局领导 项目办公室（按姓氏拼音为序排列） 李柯欣、苏沁凝、袁准、郑佳音、张宇 我目国罕录见病多元保障政策经验和机制建设 执行摘要01 一、研究背景01 二、研究方法01 三、研究结果01 四、政策建议03 1.研究背景04 2.研究目的06 3.研3.1究.文方献法研究··和··综··述0077 3.2.专家访谈07 3.3.地方试点经验调研07 3.4.研究路线图08 4.二4.1次.文文献献检索综过述程：··罕··见··病···保··障··的···“··三··医···联··动··”0099 4.2.重点文献综述09 5.专5.1家.访深谈度内容访梳谈理：··各··种···罕··见··病···保··障··机··制···的··优··劣···得··失1144 5.1.1.基本医保管理专家访谈14 5.1.2.商保管理专家访谈15 5.1.3.罕见病临床专家访谈15 5.1.4.社会慈善组织访谈16 5.1.5.公共财政和民政救助专家访谈16 6.6地.1方.山经东省验青调岛研市：试点基经本验医-罕保见基病础补上充医的保专模项式保··障···机··制1188 6.2.浙江省试点经验-罕见病专项基金模式20 6.3.广东省佛山市试点经验-罕见病医疗救助模式21 6.4.江苏省试点经验-罕见病专项基金模式22 6.5.甘肃省试点经验-罕见病多元救助模式23 6.6.北京市试点经验-惠民保+博鳌特区诊疗保障模式24 7.我7.1国.罕罕见见病多病元多保元障机保制障思体考系··的··设···计··和··思···考2266 7.2.罕见病多元保障模式设计27 7.3.建立罕见病多元保障体系的若干重要问题29 8.总结、讨论与政策建议32 参考文献35 01我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——执行摘要 我执国罕行见病摘多元要保障政策经验和机制建设 一、研究背景 随着我国社会经济的发展和对全民健康的重视，罕见病医疗保障问题日益获得关注。罕见病患者及其家庭往往背负着沉重的疾病负担，我国基本医保体系在罕见病保障方面已经做出了很多努力，但出于保基本的政策立场尚难以完全覆盖所有的罕见病医药产品。因此，在国家基本医保的基础上探索建立罕见病多元保障机制具有重要的现实意义。 二、研究方法 在中国罕见病联盟的组织协调下，研究者采用定性研究的方法，对2011-2021年间国内外发表的罕见病多元保障研究文献进行了综述和整理，对基本医保、商业保险、公共财政、民政管理、社会慈善等相关各方专家进行了深入访谈，对我国近些年罕见病创新保障机制的地方试点经验（浙江、青岛等6省市）进行了分析梳理，并结合卫生管理、卫生经济、医疗保障、社会心理等学科理论，对我国罕见病多元保障体系建设进行了分析探讨和制度设计。 三、研究结果 从本研究的文献综述和专家访谈结果来看，我国社会中各种罕见病保障机制均各有优劣之处。具体而言：国家医保覆盖了罕见病一般性诊疗服务项目，且通过谈判准入等方式将相当部分罕见病专科用药纳入了报销范围，但对于部分新上市、费用高昂的医药还难以覆盖；商业医保覆盖罕见病存在机制上的困难，由于罕见病费用高昂、遗传性疾病居多、民众参保意识低等原因，罕见病商保项目很难有实质性开展和落地者，包括政策性商保（即惠民保）项目；社会慈善组织在罕见病保障支持中能发挥信息分享、情感支持的作用，但其筹资和经济支持能力有限；民政部门的资金主要用于支持贫困人口，而非疾病负担沉重人口。总之，各种机制各有优劣，单独一种都难以完全承担罕见病保障作用，因此需要构建多元化保障体系。 我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——执行摘要02 从我国地方试点经验来看，各地政府都在探索针对罕见病的独立筹资和报销机制，对国家医保尚未覆盖的罕见病医药进行保障。浙江和江苏是从大病保险基金中按每年每参保人2元的标准筹资，对4-5种罕见病用药进行保障；青岛是从财政、医保、个人账户等多个途径筹资，对国家医保尚未纳入的特药特材（覆盖了部分罕见病）进行保障；佛山是从财政、医保、福利彩票、社会捐赠等多个途径筹资，对第一批121种罕见病的用药和治疗性食物进行保障；甘肃是集合医疗救助、民政救助等多方力量，对戈谢病用药进行保障；北京是将当地惠民保和海南博鳌先行试验区的政策结合在一起，对博鳌使用的罕见病用药在北京惠民保种进行报销。总结我国各地罕见病保障政策，大部分都可以归纳为在基本医保外建立新资金池，对国家医保目录外罕见病用药进行给付，从而形成多元保障模式。 结合上述研究结果，本研究认为：在国家医保的基础上，整合各种机制建立罕见病多元化保障，是重要且可行的。具体而言，罕见病一般性医疗费用基本都被国家医保所覆盖，焦点问题是昂贵的罕见病专科医药（即孤儿药），虽然相当一部分罕见病医药已经进入了国家医保目录，但依然还需要建立额外资金池来对国家医保尚未覆盖的医药产品进行保障。此外，报销给付后的自费部分，对经济状况不佳的患者也会有压力，应该配备相应的纾困机制。因此，本研究提出了如下所示的我国罕见病多元保障制度框架 03我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——执行摘要 四、政策建议 为建立和完善本研究中提出的罕见病多元保障机制，研究者有如下政策建议： 其一，完善和扩大国家医保对罕见病医疗费用的覆盖范围，尤其是对于罕见病孤儿药产品。由于罕见病的特殊性，罕见病医药的医保目录纳入、临床应用、报销支付中都应该建立针对性管理路径，以倾斜性政策达成社会公平。 其二，建立专门筹资机制以覆盖国家医保尚难以纳入的罕见病专科医药产品，具体路径包括设置专项基金或政策性商保（惠民保）等。由于商保和罕见病之间的兼容困难，建议以专项基金为主要政策方向。对于筹资水平，基于江浙两省以参保者人均2元/年的筹资水平完成了4-5种未纳入国家医保罕见病专项药品的保障覆盖，提示当地人均0.5元/年的筹资水平即可达成1种罕见病药品保障。 其三，完善罕见病患者自费部分的纾困机制。经过基本医保、专项基金、商业保险等途径的报销给付，剩余的个人自付部分对于经济状况窘迫的患者依然产生压力，此时可以利用医疗救助、社会慈善等机制进行帮助。建议管理部门基于罕见病登记网络对贫困患者进行认定，并整合各种救助机制，对真正有需求的罕见病患者进行兜底保障。 其四，稳妥实现罕见病保障制度更迭和延续。近年来我国部分地区试点对一些国家医保尚未覆盖的罕见病药品进行支付保障，但随着国家医保待遇清单政策推进，此类试点政策面临着清退，需要采用适宜的保障方式进行衔接。一方面可考虑延缓对试点政策的清退，在新保障制度建立前保持已有保障，一方面要确保新保障制度的待遇水平与既有政策持平衔接，最后则是建议能加速建立全国统一的罕见病保障体系。 我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——研究背景04 我1国.罕见研病多究元保背障政景策经验和机制建设 生老病死是人们生存于世所无可回避的事情，罹患疾病、保卫健康是每一个人在人生历程中都必须要面对的挑战。随着社会的进步和科技的发展，我们对于疾病的理解日益深刻，医学科技迅猛发展，已经研发出越来越多的治疗疾病、恢复健康的工具和技术，为保卫人类的健康发挥着无比重要的作用。 但由于各类疾病的特点不同，其患者群体会面临不同的境况。有些疾病的患病人群较多，因此医疗领域中研发出来的针对这些疾病的诊疗技术也较多，医生的诊疗经验也比较丰富，患者的治疗结果和预后也就会相对乐观。而另一些疾病的患病人群较小，医生的诊疗经验少，针对性的医药技术也不多且由于市场容量问题导致价格也比较高昂。患者的治疗结果因此就不容乐观，罹患这些疾病的患者健康状况往往会遭到严重损害，且治疗中还会面临沉重的经济负担。 对于那些发病率、患病率极低的疾病，人们称之为罕见病（RareDisease），指人群中患者人数极少、临床诊疗中极为少见之意。罕见病的认定通常是基于发病率或患病率而进行的，但在世界各国各地区的界定和操作方法往往有所不同。世界卫生组织（WHO）对罕见病的界定是：患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，而我国台湾地区则将发病率低于1‰的疾病界定为罕见病。这是标准的基于发病率或患病率来定义罕见病的方式，但由于各国各地区的人口规模不同，同样的发病患病率背后体现的是差异巨大的患者人数，因此容易导致争议。相比而言，美国将罕见病界定为每年患病人数少于20万人的疾病，日本则将患病人数少于5万人的疾病界定为罕见病，这是从患者人群的绝对规模来界定的方法，但具体数值如何确定，也颇有争议。 在我国，中华医学会遗传医学分会曾将罕见病界定为在人群中患病率低于五十万分之一、在新生儿中发病率低于万分之一的遗传性疾病。但由于具体数值的争议较多，管理部门后来采用了罕见病清单列表的方式对我国罕见病种类进行了界定。2018年5月22日，卫健委、科技部、工信部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了我国《第一批罕见病》目录，将医学界认可、诊疗技术可及、疾病负担沉重的121种罕见疾病纳入，从而明确了我国现阶段罕见病的范畴和保障工作重点。 之所以世界各国各地区普遍对罕见病予以重点的关注、制定了特殊性政策，其原因在于罕见病人数的稀少导致了其在医疗医药技术市场中的重大阻碍。 相比于其他常见疾病的医疗医药市场，罕见病诊疗技术面临着很小的市场容量，其诊疗产品所能获得的市场销售额度非常有限。由于市场容量有限，医疗医药从业者投身罕见病诊疗工作、研发诊疗产品的预期回报就不会太高，于是从业者会更倾向于投身市场容量更大的常见病领域。一位医生在选择其重点研究的疾病领域时，会非常理性的预计到：如果选择一种罕见疾病，则未来可得的患者人数较少，诊疗技术的用武之地不多，自身学术水平和收入的空间都 05我国罕见病多元保障政策经验和机制建设——研究背景 受限。因此会更理性的选择患者更多的疾病领域。一个医药厂商在选择重点研发的医药产品时，也同样会由于罕见病医药市场容量小而有意识的回避。这样的倾向性就会导致罕见病医疗医药技术的供应不足，导致罕见病患者面临“缺医少药”的艰难处境。 另一方面，正是由于罕见病医疗医药市场的容量有限，一旦有专门性医药产品问世，提供方就会制定较高的价格，希望提高每单位产品的利润率，从而能弥补其各方面的成本投入。但罕见病医药的高昂价格，也就给患者群体带来了沉重的甚至是严酷的经济负担，他们往往要支付数倍、数十倍乃至数百倍普通医药的价格，才能获得有效的罕见病医药产品。这就给患者及其家庭带来极为沉重的负担，很多情况下罕见病患者由于无力承担高昂的价格而减少或放弃治疗，从而严重影响了其诊疗，导致疾病进展给患者带来更大的健康损失和痛苦。 正是因为罕见病领域的上述特殊性，各国各地区都对罕见病患者人群投入重点关注，力图为罕见病患者提供有效的医疗服务和保障。随着社会经济水平的发展，随着人们共同体意识的提升，对于罕见病的重视和投入就会有显著的增加。但是，意识到是一回事，真正建立运行高效且持续的罕见病医疗服务和保障体系却并不容易。 通常情况下，当代社会各国各地区都建立了覆盖全体（或绝大多数）人群的社会医疗保障体系。对于罕见病，人们直觉的会希望也能将罕见病保障纳入社会医保的范畴。但社会医保是普惠性保障机制，往往注重于保障大部分社会人群的基本医疗需求，对于罕见病的倾斜性保障，会导致“保基本vs罕见病”、“价廉物美vs单品高价”等方面的争议。事实上，社会医保承担着广大人群的医疗保障职能，其资金压力也是很大