投资者日幻灯片

眼睛疗法2024投资者日 2024年6月13日 前瞻性声明和免责声明 本演示文稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何陈述，包括公司候选产品的开发和监管状况，包括公司正在进行和计划中的AXPAXLI（也称为OTX-TKI）的3期临床试验的时间，设计和注册，用于治疗湿AMD的目标，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，“可能”，“可能”，“预期”，““在1995年”计划中”，“预期”，“预期由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所显示的结果大不相同。此类前瞻性陈述涉及大量风险和不确定性，可能导致公司的临床前和临床开发计划，未来结果，绩效或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的显着差异。除其他外，此类风险和不确定性包括将DEXTENZA或获得监管批准的任何产品或候选产品商业化所涉及的时间和成本；保留DEXTENZA或获得监管批准的任何产品或候选产品的监管批准的能力；临床试验的设计、时间安排、行为和结果，包括SOL-1试验、计划中的SOL-R试验和公司的其他正在进行的临床试验中的潜在风险，包括公司在未来的风险评估中可能会产生的风险，包括公司在未来的风险评估中可能会产生的潜在风险，以及公司在未来的风险评估中可能会产生的风险，包括公司在未来的风险评估结果的可能性，以及未来的风险评估结果的此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了公司截至本演示文稿日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。但是，尽管公司可能会选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但公司明确不承担任何义务，无论是由于新信息，未来事件还是其他原因，除非法律要求。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本陈述日期之后的任何日期的观点。 Thispresentationdiscussesinvestigativeproductcandidatesindevelopment.Theireffectiveandsafetyprofileshavenotbeenestablished,andtheyhavenot 已被FDA批准上市。 2 眼部治疗概述和优先事项 PravinU.Dugel，MD执行主席 ，总裁兼首席执行官 3 任务声明: 改善现实世界中的视野。 4 3个支柱 面向扩张视网膜血管疾病市场 去风险调节路径 123 AXPAXLI 将数据提交至日期 世界级视网膜专家 3个支柱 1 AXPAXLI 将数据提交至日期 世界级视网膜专家 wAMD试验演示单一疗法概念验证and潜在的同类最佳耐用性 第1阶段澳大利亚试验1: 基线 CSFT:484µm BCVA:56 字母(20/80) 单一疗法活动 第2个月CSFT:236µmBCVA:74 字母(20/30) 第一阶段美国试验2:潜在的同类最佳耐用性 80% 治疗幼稚和有经验的患者 CSFT:244µmBCVA:81 字母(20/25) 第6个月 CSFT:239µm BCVA:80 字母(20/25) 第9个月 根据协议，为期10个月的免费救援2 视觉敏锐度&OCTFindings 治疗幼稚和 患者未接受 的患者 注射 有经验 抗VEGF Comparable到SOCEylea® 有经验的抗VEGF患者 患者未接受抗VEGF注射 单次注射AXPAXLIvs标签上的Eylea 7 wAMD(湿性年龄相关性黄斑变性);NPDR(非增殖性糖尿病性视网膜病变);CSFT(中央亚区厚度);BCVA(最佳矫正视力);SOC(护理标准);VEGF(血管内皮生长因子);OCT(光学相干断层扫描)。 1.OcularTherapeutix,Inc.CLN-0046:用OTX-TKI治疗AMD受试者。ClinicalTrials.gov标识符:NCT03630315。2022年8月8日更新。于2024年5月28日访问。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03630315?intr=OTX-TKI2. wAMD试验演示单一疗法概念验证and潜在的同类最佳耐用性 稳定或改进NPDR的潜力 第1阶段澳大利亚试验1: 基线 CSFT:484µm BCVA:56 字母(20/80) 单一疗法活动 第2个月CSFT:236µmBCVA:74 字母(20/30) 第一阶段美国试验2:潜在的同类最佳耐用性 80% 治疗幼稚和有经验的患者 CSFT:244µmBCVA:81 字母(20/25) 第6个月 CSFT:239µm BCVA:80 字母(20/25) 第9个月 根据协议，为期10个月的免费救援2 视觉敏锐度&OCTFindings Comparable到SOCEylea® 第一阶段美国试验3:持久持久的单一疗法活动 基线第48周 有经验的抗VEGF患者 患者未接受抗VEGF注射 单次注射AXPAXLIvs标签上的Eylea wAMD(湿性年龄相关性黄斑变性);NPDR(非增殖性糖尿病性视网膜病变);CSFT(中央亚区厚度);BCVA(最佳矫正视力);SOC(护理标准);VEGF(血管内皮生长因子);OCT(光学相干断层扫描)。 CSFT=320µmCSFT=289µm 1.OcularTherapeutix,Inc.CLN-0046:用OTX-TKI治疗AMD受试者。ClinicalTrials.gov标识符:NCT03630315。2022年8月8日更新。于2024年5月28日访问。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03630315?intr=OTX-TKI2. 8 3个支柱 2 去风险调节路径 世界级视网膜专家 Q1 2023 FDA新药物开发指南发布，用于治疗新生血管性AMD SOL-1：多中心，双屏蔽，随机，平行组试验 Q2 2023 在招募时诊断为脉络膜新生血管或中央凹下新生血管的研究眼中未接受治疗的受试者 两组试验，每组约150名受试者 主要在美国进行 SOL-1试验设计适应于指导要求 设计关键纳入标准 第1天视力20/20或第1天至少增加10个ETDRS字母 登记时视力达到20/80或更高 特别协议评估(SPA) Q4 2023 获得FDA关于SOL-1试验初步建议设计的书面同意 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48 52 AXPAXLI 第52周之后安全跟随 -up 53- 104 Aflibercept 第-8-4周 LOADING随机化1:1 收到FDA关于SOL-1试验改进设计的书面协议 第1天 主要终点 AXPAXLIAflibercept（2mg)研究访问 Q1 2024 第一批受试者于2024年2月登记 主要终点 保持视力的受试者的比例，定义为在第36周时BCVA丧失的<15ETDRS字母 10 AMD（年龄相关性黄斑变性）；BCVA（最佳矫正视力）；ETDRS（早期治疗糖尿病视网膜病变研究）。文件中的眼部治疗数据。 3个支柱 3 面向扩张视网膜血管疾病市场 世界级视网膜专家 2024美国WETAMDPREVALENCE1 当前潮湿的AMD市场景观1 由于治疗负担，湿AMD今天仍未得到充分治疗1 US1.65M 高达40%的停药并变得更糟随着时间的推移2,3 AXPAXLI有潜力应对 治疗不足 停药 视力下降 随着时间的推移与当前的抗VEGF治疗相关2 12 AMD(年龄相关性黄斑变性);IVT(玻璃体内) 1.2023年视网膜制药市场报告：2022年至2028年的全球分析。市场范围；2023年。2.WengCY等人。眼科手术激光成像视网膜。2023年11月;54(11):654-659。3.MacCumber等人。加拿大眼科学会。2021;10.1016/j.jcjo.2021.10.008。 视网膜血管疾病：美国市场潜力估计（美国2024年） 6M 5M 4M 3M 流行人群 1.65M 2M 1M 0M 2.7M* 湿性AMD中重度NPDR其他视网膜血管疾病 AXPAXLITRIALS未来机会 4.8M RVO(1.4M) DME(1.7M) PDR(1.7M*) 美国总市场潜力： 9.2M 眼部疗法有望解决全部市场潜力 13 AMD(年龄相关性黄斑变性);DME(糖尿病性黄斑水肿);NPDR(非增生性糖尿病性视网膜病变);PDR(增生性糖尿病性视网膜病变);RVO(视网膜静脉阻塞)。 *排除DME患者，因为有些患者同时患有NPDR/PDR和DME。 2023年视网膜制药市场报告：2022年至2028年的全球分析。市场范围；2023年。 现有治疗的挑战 抗VEGF给药频率是繁重的，随着时间的推移会导致视力丧失 1 处理负担 停止治疗：给药方案是患者的负担，也是停止治疗的主要驱动因素2 可怜 视网膜波动：脉冲给药导致剂量之间的视网膜波动，并可能由于纤维化和萎缩而导致更糟糕的结果3,4 长期结果 对当前VEGF-A聚焦选项的次优反应：预计需要新的治疗方法和/或作用机制5 通过可持续和非脉冲治疗改善长期结果的潜力，提供泛VEGFR抑制 AXPAXLI 机会 14 VEGF(血管内皮生长因子)。 1.KhananiAM等人，《眼科视网膜》，2021；4（2），122-133。2.WeberM,etal.BMCOthemmology.2020;1-8.3.洛伦特-冈萨lezS,etal.ActaOphalthalmol.2022;100(2):e521-e531。 4.EvansRN,etal.JAMAOphalthalmol.2020;138(10):1109.5.KhachigianLM,etal.JTranslMed.2023;21(1). 3个支柱 世界级视网膜专家 PravinU.Dugel,MD 执行主席、总裁兼首席执行官 JeffreyS.Heier,MD 首席科学官 PeterK.Kaiser,MD 首席发展官 NadiaK.Waheed,MD,MPH 首席医疗官 唐纳德·诺曼 首席财务官 PeterJarrett博士 首席技术官 SanjayNayak,MBBS,PhD 首席战略官 朱连生，博士 SVP,生物识别 王英，医学博士，博士 临床发展副总裁 NamrataSaroj,OD 发展战略顾问 小比尔·斯莱特里 投资者关系副总裁 AndreaGibson博士 副总裁，医疗总监 史蒂夫·迈尔斯 首席商务官 特雷西·史密斯 人力资源副总裁 Karen-LeighEdwards，博士，MBA 首席运营官 菲利普·斯特拉斯伯格， Esq。 总法律顾问 改善现实世界的愿景 “梦之队”在很短的时间内产生了结果 临床试验策略设计用于 监管和商业成功 在3项研究中令人信服的AXPAXLI数据表明有利安全和持久活动 17 今天的演讲者RetinaKOL PravinU.Dugel,MD 执行主席、总裁兼首席执行官 JeffreyS.Heier,MD 首席科学官 BaruchD.Kuppermann,MD,PhD RogerF.Steinert教授，眼科系主任，加州大学欧文分校加文·赫伯特眼科研究所所长 Irvine,CA PeterK.Kaiser,MD 首席发展官 NadiaK.Waheed,MD,MPH 首席医疗官 DilsherS.Dhoot,MD 美国视网膜顾问(RCA)Valencia,CA 18 眼部疗法2024投资者日议程 OCUL概述 PravinU.Dugel,MD SOL-1概述和注册 JeffreyS.Heier,MD SOL-1讨论 主持人：JeffreyS.Heier，医学博士 SOL-R：重复剂量研究概述 PeterK.Kaiser,MD SOL-R讨论 主持人：PeterK.Kaiser，医学博士 NPDR中的AX