中国创新药研发：在逆境中披荆斩棘

科睿唯安中国 生命科学与医疗健康|2024年1月X 目录 03卷首寄语 11组合式创新成果凸显 04数据来源 15生存发展迈入新阶段 18创新价值兑现压力大 05科睿唯安与外部特邀编著者 20展望2024 06摘要 22 08医药行业投资待回暖 致谢 22参考文献 卷首寄语 xAndrew O'Brien 亚太区副总裁科睿唯安生命科学与医疗健康事业部 在中国生物医药领域不断发展的过程中，2023年是一页关键的篇章，中国生物医药战略转型、韧性强化和重新调整，以顺应全球市场动态变化。在谨慎的投资背景下，创新成为行业的主旋律，推动行业从Metoo转向组合式创新，从而进入到谋求“低风险”创新的新阶段。中国生物医药企业运用投资组合策略，有针对性地选择项目，注重独特性和竞争优势，为在竞争激烈的市场中取得成功奠定基础。 自从医药体制改革以来，中国生物医药产业取得了长足进步，迅速推出了具有全球影响力的世界领先创新疗法。中国生物医药行业已在人工智能、大数据、肿瘤、精准医学、基因治疗和疫苗技术等领域取得了令人振奋的进展，为行业发展提供了丰富的想象空间。 中国的创新生态体系归功于政府的《“健康中国2030”规划纲要》，将人民健康作为中国现代化的根本，并将“中国人民的满足感、幸福感和安全感”作为战略重点。 中国创新生物医药企业的发展呈现出一种复杂的态势。这些企业在内部优化和外部合作之间取得平衡，谨慎地对待IPO募资。由于资本市场收紧，通过强大的研发能力和商业敏锐度交付有形价值变得更加重要。 在新一轮全球经济周期的背景下，中国生物医药采取战略性的“低空飞行”策略，并在政府激励政策下得到支持，并与国家健康计划保持一致。生物医药行业的调整强调了对持续创新的承诺，不仅要适应环境变化，更要引领持续创新，从容应对挑战。 在我们深入地对中国生物医药竞争格局进行详细分析时，这篇前言将作为一个指南，穿越波澜汹涌的水域，为我们接下来讲述一个充满活力的行业如何在复杂的环境中摸索前行、塑造未来提供背景描述。 中国生物医药企业正处于一个关键的机遇期，在确保国内实现“健康中国”伟大目标的同时，也能通过药品出海为全球患者带去福音，而我们科睿唯安始终致力于成为中国生物医药企业的首选合作伙伴，并共同庆祝成功。 在近期，组合式创新将成为主流——一种渐进的、源头驱动的、以投资组合为中心的策略。尽管面临诸多挑战，但行业的适应能力将助其稳健复苏，开创充满变革性价值的新局面。 数据来源 科睿唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。 Cortellis竞争情报数据库™：为您提供以下方面的数据：药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。 Cortellis仿制药情报数据库™：是唯一一个能够提供全面和可靠的市场表现、生产和专利数据的一站式解决方案，而且易于检索。 科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录(EHR)、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的信息。 疾病概况与预测报告：为180多种适应症提供全面的市场情报和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病策略。 市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。 BioWorld™：是行业领先的一站式生物医药行业资讯平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。 Web of Science™：是全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。 Cortellis交易情报数据库™：结合强大且全面的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。 德温特创新平台™(Derwent Cortellis临床试验情报数据库™：是详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。 Innovation™)：是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球40,000多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。 科睿唯安与外部特邀编著者 x 鲍书馨 x x 曾亚莉 x 科睿唯安生命科学与医疗健康高级咨询顾问 科睿唯安生命科学与医疗健康高级咨询顾问 x 王刚 博士 x 摘要 本报告中，我们从中国生物医药创新的行业特点出发，对资本投入、创新模式、企业发展和商业价值，这四个主要维度进行分析，希望为本土生物医药的发展带来启示和思考。 模式为主，企业发展体现了“快”的特点。一批快速成长的企业IPO，商业价值得以展现，资本退出时得到了丰厚的回报。随着生物医药产业的演进，结合全球经济周期下行、新冠疫情、地缘政治等多重影响，2022-2023年的中国生物医药产业经历了诸多变化与挑战，并展现出不同于前一阶段的特点。 2018-2021年整个行业蓬勃发展，资本强势涌入，创新药的研发以Fastfollow 企业发展 资本投入 医药行业投资待回暖 生存发展迈入新阶段 2023年中国生物医药行业投融资金额和数量延续2022年的下降趋势，略滞后于全球市场的表现，反映了资本市场对中国生物医药行业的投资保持谨慎态度。生物医药行业投资策略也逐渐转变“广撒网”、“投赛道”的形式，回归理性分析。 在经历行业快速成长阶段，中国创新药企步入了发展新时期。在优化内部结构与资源的同时，积极拥抱外部机会，2023年外部合作案例展现出多样性的特点，在展现创新价值的同时，也为企业的持续发展获得了宝贵的资金支持。 创新模式 商业价值 组合式创新成果凸显 创新价值兑现压力大 在从“快速跟进”向“源头创新”的进化过程中，当下中国新药研发仍处在“低风险”的创新阶段。在平衡创新与风险的同时，力争研发项目的差异化并追求成功率，这种的研发模式主要的表现形式为组合式创新。2023年中国对外授权许可的项目中大部分属于这一类型。 与世界其他地区一样，中国创新药上市企业市值严重缩水，创新药企IPO金额持续走低，体现了资本市场谨慎的态度。随着更多的本土创新药进入商业化阶段，研发创新的质量、产品商业价值的兑现能力，愈加成为资本市场关注的重点。 在全球新经济周期下，中国生物医药企业需要以“低空飞行”的心态积极应对，在逆境中积蓄力量。 这种的研发模式主要的表现形式为组合式创新。2023年中国对外授权许可的项目中大部分属于这一类型。 医药行业投资待回暖 全球医药行业融资水平回到疫情前 40%+相较2020年下降40.17% 在经历了疫情三年的大规模资本注入后，全球生物医药行业融资价值已经回到了所谓的新常态和理性判断周期。虽然2023年全球生物医药融资低于2020-2021年水平，但融资数量和金额均超过2022年，且近两年融资金额均略高于2018-2019年疫情前水平。通过科睿唯安的监控数据和BioWorld行业采访表明，全球生物医药投资正在缓慢回升。 根据科睿唯安数据，2023年全球融资总额达707.7亿美元，相较2020年下降40.17%，但在近十年数据中，其金额排名第三，私募和风投金额排名第四。与之形成鲜明对比的是，IPO数量明显减少，筹资金额降至2013年以来的最低水平。相较于美国，中国和欧洲公司的IPO速度相对更慢，数量更少。 “有时候市场会走在科学的前面，”这里指的是21世纪初基因组学公司支持者的“疯狂投资方式”。“我认为，我们现在所处的位置是科学领先于市场。” ——Dennis Purcell, Aisling Capital 创始人 中国医药行业融资滞后于全球 过去一年，中国也经历了类似全球融资困境，情况甚至更加严峻。生物技术公司高估值时代一去不复返，资本市场对中国生物医药行业的投融资更加谨慎，行业由高热度回调至理性分析。根据科睿唯安数据显示，美国道琼斯指数在2023年10月出现反弹迹象，BioWorld亚洲生物医药指数也在自去年10月后曲线趋于平缓，而香港恒生指数依然在短期内未见止跌迹象。中国生物医药行 业2023年整体投融资规模和数量延续了上一年度下降趋势，回归到2020年前水平。 87%晚期募资规模在中国下降87% 根据睿勤（Preqin）投资分析，2022年以来，中国生物医药早期风投与私募基金募资较2018-2021相对维持稳定，略有增幅，但晚期募资规模相较于欧美区域出现降幅最大，中国下降87%，而美国和欧洲仅分别下降13% 和11%。 13%晚期募资规模在美国下降13% 11%晚期募资规模在欧洲下降11% 在二级市场方面，为确保上市公司质量和可靠性，中国证监机构正在逐步提高上市门槛，生物医药企业IPO步伐放慢或“暂停”。根据Wind数据，2023年仅有21家医药生物公司登陆A股，首发募资金额为223.56亿元，较上年分别下降58%和70%；同时有13家生物医药公司在香港上市，公司数量同比大幅下滑43%，合计募资107亿港元。二级市场的波动一方面受市场整体信心的影响，同时也与生物医药企业的表现不及预期有密切关系。受到监管政策 趋严、市场准入挑战、商业运营压力等综合因素影响，创新药研发进度、销售预期无法兑现，也在一定程度上影响了资本市场对同赛道其它企业的信心。 中国生物医药行业在经历了2018-2021年高速增长期后，已然进入到新的行业调整周期，洽逢全球性新经济周期，因此，在中国生物医药发展的新阶段，行业结构调整与企业在逆境中坚持创新、谋求发展更显不易。 组合式创新成果凸显 渐进式创新 中国生物医药行业由仿转创时间尚不到十年，已展现了惊人的“中国速度”。根据科睿唯安Cortellis竞争情报数据显示，中国新增新药研发管线数量逐年攀升，近三年新增项目均在1000个左右，相较2016年翻倍，其中大分子占比从2016年37% 提升到2023年的62%，无论从绝对值还是占比上都有了长足的进步。这与全球新增管线的趋势保持了一致，反映了生物医药行业的研发热点正逐渐转向了以生物大分子为基础的多形式创新疗法(newmodalities)。 国家政策的大力支持以及多元化资本注入极大地促进了行业创新生态发展。随着国外新药加速进入中国市场，压缩了Metoo药物研发时间和商业价值，Fastfollow的研发策略逐渐成为主流，体现在立项靶点前移，从对全球临床后期项目和已上市产品的靶点跟进，转向对临床早期靶点的关注，力争在开发进度上取得国内甚至国际的领先位置。 62% 大分子占比从2016年37%提升到2023年的62% 在此过程中，整个行业对于未来的创新方向没有停止过思考。什么是中国生物医药行业研发创新的下一个阶段？我们具备了源头创新和同类首创(Firstinclass)的能力和基础了吗？ 创新是一个渐进式的过程，中国生物医药行业正探索一条属于自己的特色的创新道路。从最初的Metoo开始，基于多年仿制药工业基础，通过化学改构规避原研专利，推动药物上市，增强了创新药的可及性。 源头创新不易 根据科睿唯安发布的《2023研究前沿热度指数》分析，在11大学科领域中，中国与世界前沿的差距正在逐渐缩小，多个研究领域热度指标已经跃居首位，但相较于其他学科，与生物医药行业相关度最高的生物科学与临床医学仍然有 较大差距。尤其是临床医学领域，美国的研究活跃度遥遥领先，德国、西班牙、法国和英国位列第二至第五，中国排名第九。这对于以临床未满足需求为起点的新药研发，从源头带来了挑战。 组合式创新 前十大交易涉及资产均针对成熟靶点，其中7笔交