中国医药市场: 规模、研发、法规、市场准入与创新

中国医药市场:规模、研发、法规、市场准入与创新 李雅杰 技术副总裁 Parexel监管和访问咨询 GaryCheng卫生进展副总裁 EricWoo 高级分析师健康进展 王超 科学数据战略领导者Parexel 参考 索引 第一部分中国医药市场概况 A.中国人口、医疗保健和经济概况 B.中国医药市场概述第二部分研发管道与临床试验 A.肿瘤药物 B.罕见疾病药物 C.中国注册试验概述 1.2021年中国药物临床试验概况 2.新药试验的适应症和目标 3.特殊人群的临床试验 4.启动时间和完成状态 5.参与站点的分布 第三部分中国的监管和报销环境及药品发展策略 A.我国药品审评审批制度的改革 1.通过提高审核效率解决应用程序积压问题 2.鼓励药物创新提高药物质量 3.进一步完善法律框架推进药品监管立法 B.我国报销政策概述 C.我国进口药品的发展战略 1.海外市场批准药品的注册策略 2.海外市场尚未批准的药品注册策略 3.已在其他市场（包括香港和澳门）批准的药物，未经注册批准，可在中国特定地区使用 第四部分我国医药行业创新采纳现状 A.以患者为中心 1.中国监管机构将患者中心性视为变革的催化剂 2.Parexel在以患者为中心的方法中的实践 B.分散式临床试验 1.对DCT的监管回应 2.DCT的技术成熟度和市场环境 3.Parexel对DCT的体验 C.RWD/RWE 1.中国对RWD/RWE的监管支持 2.中国高新技术企业对RWD/RWE的支持 3.Parexel在RWD/RWE中的经验结论 随着中国成为世界第二大经济体和最大的发展中国家，其经济和市场在亚太地区占据了突出地位。医药行业是我国国民经济的重要组成部分，具有持续旺盛的需求、需求和创新能力。该行业继续经历高水平的增长。随着中国的日益重视。 对医药行业，以及医疗政策的逐步完善，支撑我国医药市场发展的动力不断加快。随着该行业的市场结构不断优化，中国医药市场整体呈现出稳定和积极的格局，其当前的优势和未来的潜力也吸引了越来越多的海外公司在中国开展业务。本文将从市场概况、监管和报销环境、外资药企在华战略、创新采纳现状四个方面对中国医药市场进行分析。 第一部分中国医药市场概况 A.中国人口、医疗保健和经济概况 表1显示了总人口，包括65岁以上的人口，以及未来两年的预计人口趋势。随着人均GDP的增长和生活质量的提高，老龄化人口逐年增加，预计2022年将达到近2亿。与此同时，医疗基础设施，如人均医生和病床数量，仍然落后于发达国家。然而，随着激励政策的出台，中国获得认证的临床试验地点数量大幅增加。随着多区域临床试验（MRCT）经验的积累，仍有空间。 来自中国的有经验的研究者对MRCT和早期临床研究越来越感兴趣(见图1). 中国人口老龄化将是一个向前发展的考虑因素。结果，制药行业将进入一个由中国基本人口结构变化推动的增长时代。随着需求由于医疗保健随着消费水平的增长，当前的壮年群体将成为未来的主要消费群体。 表1.中国人口、医疗保健和经济概况1 202020212022E2023E 总人口（百万） 1,395 1,399 1,402 1,404 65岁以上人口（百万） 183.05 190.64 193.90 198.50 平均医生人数/千人 2.30 2.40 2.40 2.40 平均病床数/千人 4.10 4.10 4.10 4.20 名义GDP（十亿美元） 14,841 17,305 18,085 18,945 人均国内生产总值，购买力平价（美元） 17,254 18,784 20,094 21,479 认证临床试验中心 首席研究员 1,500 1,200 ~3折 1,000 710 500 ~1,700* 中国人参与了各种临床试验 375 ~15%* 参加10多个MRCT ~12%* 参加至少1次 MRCT 0 2015 2019 Jan-May 2021 *2017-2021年5 图1：中国临床研究中心和主要研究者数量2 B.中国医药市场概况 图2显示了2019年中国医药市场的规模和2024年治疗领域的预期规模3。预计到2024年，中国医药市场的总价值将比 2019年增长近36％。鉴于庞大的市场价值基础（2500亿美元 2019年），中国医药市场的未来增长前景将继续极具吸引力。2019年，按市场规模划分，五个最大的治疗领域分别是消化和代谢疾病、传染病、中枢神经疾病、心血管疾病和肿瘤疾病。每个地区都有大约10-15%的类似市场份额。到2024年，这五个地区仍将占整个市场的近65％。 和肿瘤学市场预计将经历最高的增长和市场份额，按复合年增长率（CAGR）计算。 图2：按治疗地区划分的中国医药市场（1美元=6.45330人民币）3 图3突出显示了按仿制药和创新药细分的中国医药市场规模。2019年，创新药市场规模比仿制药大12%左右，得益于中国监管 改革的不断深化和鼓励企业生产创新药的利好政策出台，预计2024年这一差距将进一步扩大。 医药企业,尤其是大企业,也在顺应这一趋势,加大对创新药的研发投入,丰富研发管道,使其未来在中国医药市场一枝独秀。 图3：按药物类型划分的中国医药市场（1美元=6.45330人民币）3 （在此图表中，创新药物被定义为第一个具有特定活性成分并获得其标签批准的药物） 在过去的15年中（图4），中国的研发管道数量保持了增长的势头，但增长的特征是阶段性的。4自2016年以来，由于2015 年中国药品审评审批制度的改革，研发管道数量以指数级的速度增长。 图4：中国过去15年的管道趋势 第二部分研发管道和临床试验 A.肿瘤药物 肿瘤学在中国的新药研发资源中占有较高的市场份额。中国发病率最高的10种癌症（图5）包括：肺癌、胃癌、肝癌、食管癌和结肠癌在2020年的死亡率最高，新发病例超过200万，占癌症死亡总数的65%（见图5）。 图5：2020年中国十大最致命的癌症5 中国肿瘤药物市场预计到2024年将达到570亿美元，增长率预计将高于历史水平，主要受三个因素推动6: 患者人数大幅增加:2020年,460万新癌症病例约占全球癌症发病率的四分之一,由于人口老龄化、环境污染、不健康的生活方式 以及诊断技术的改进,预计到2025年新癌症患者人数将增加到520万。 癌症治疗的巨大需求尚未满足：尽管近年来越来越多的新肿瘤疗法已被国家药品监督管理局（NMPA）批准，但2021年的数据证明了中国与发达国家之间在可用抗癌疗法方面的差距，其中43种靶向小分子药物在中国可用，而美国为107种。 肿瘤药物作为重点治疗领域在国家报销药物清单（NRDL）首次上市： 2021年，肿瘤药物是NRDL新药清单中最大的一类，占所有清单的26％。将新型肿瘤药物作为B类药物，可以减少患者的自付费用。 Other 肿瘤学 麻醉 自身免疫性疾病 抗菌剂/真菌 HBV/HCV/ CVD 罕见病 图6:2021年按治疗领域划分的首次NRDL上市7 20 17 17 15 15 14 10 10 5 0 2017 2018 2019 2020 2021 图7：新型肿瘤药物的首次NRDL上市数量8 B.罕见疾病药物 由于罕见病影响的患者数量相对较少，因此过去对研发竞争的压力可能较小。但是，中国监管机构加快了激励措施的引入 政策鼓励公司开发治疗罕见疾病的药物。在中国，罕见疾病被列入国家罕见疾病名录。2018年5月，中国国家卫生健康委员会发布了第一份中国罕见疾病清单，涵盖了121种影响300万患者的疾病。目前中国罕见病药物市场价值接近10亿美元，预计将以约40%的速度增长（见图8），主要归因于以下三个因素。9: 大患者人群：2018年5月，中国国家卫生健康委员会和其他四个部门联合发布了中国首个罕见病清单，涵盖121种影响300多万患者的疾病10. NRDL纳入罕见疾病药物在2021年创下新高：2021年，有7次首次NRDL上市的罕见疾病新药，这是自2019年以来 NRDL对罕见疾病新药的最大摄入量。 NMPA加速审批：2018年至2020年，NMPA公布了3个临床急需使用的海外新药清单，其中包括罕见病药物，获得优先审评和审批资格。 图8：中国罕见病药物市场11 2019年至2021年，国外药企26种药品获批治疗18种罕见病，2019年至2021年在中国获批的国外药企药品名称、生产企业、 罕见病适应症如图9和表2所示。12 15 12 10 8 6 5 0 2019 2020 2021 图9：在中国获得批准的外国制药公司的罕见疾病药物12表2*：2019年至2021年NMPA批准的国外医药罕见病药物12 药物名称 制造商 Indications 批准日期 nusinersen Biogen 脊髓性肌萎缩 2019-02-22 α-硫酸酶 BioMarin 粘多糖贮积症IV 2019-05-21 芬戈莫德 诺华 多发性硬化症 2019-07-12 依达拉奉 三菱田边制药 肌萎缩侧索硬化 2019-08-07 波生坦 J&J 小儿肺动脉高压 2019-09-05 半乳糖苷酶β 赛诺菲 法布里病 2019-12-18 tafamidis 辉瑞 特发性心肌病 2020-02-05 西地那非 辉瑞 特发性肺动脉高血压 2020-02-05 西波莫德 诺华 多发性硬化症 2020-05-07 对丁苯那嗪 Teva 亨廷顿氏病 2020-05-12 幼虫酸酶 赛诺菲 粘多糖贮积症I 2020-06-02 半乳糖苷酶α 武田 法布里病 2020-08-26 lanadelumab 武田 遗传性血管性水肿 2020-12-02 根茎cogalfa 诺和诺德 血友病A 2020-12-29 burosumab KyowaKirin 低磷血症型哮喘病 2021-01-05 icatibant 武田 遗传性血管性水肿 2021-04-07 富马酸二甲酯 Biogen 多发性硬化症 2021-04-13 eftrronacogalfa 赛诺菲 血友病B 2021-04-20 天鹅胶 武田 戈谢病 2021-04-27 **本部分图表数据均来自《中国新药注册临床试验年度报告（2021年）》 药物名称 制造商 Indications 批准日期 satralizumab 罗氏 视神经脊髓炎 2021-04-30 氨吡啶 Biogen 多发性硬化症 2021-05-11 丁苯那嗪 Bausch健康 亨廷顿氏病 2021-06-16 risdiplam 罗氏 脊髓性肌萎缩 2021-06-16 尼替辛酮 Sobi 遗传性酪氨酸血症I型 2021-06-16 西妥昔单抗 EUSA制药公司 Castleman病 2021-11-30 Ofatumumab 诺华 多发性硬化症 2021-12-20 *只有被中国第一份罕见病名单（121种罕见病）列为罕见病的适应症批准的药物。tafamidis胶囊（Vydamax）和tafamidis软胶囊（Vydaqel）仅计数一次。请注意 ，表2包括NMPA从2019年到2021年批准的首个罕见疾病适应症的药物。例如，emicizmab不包括在内，因为它在2018年11月被NMPA批准用于血友病A（含FVIII抑制剂），其适应症在2021年5月扩展到血友病A（不含FVIII抑制剂）。itedaib不包括在内，因为它已被NMPA批准用于特发性肺纤维化，其适应症于2020年6月扩展到硬皮病。 C.中国注册试验概述** 2022年6月7日，药物评价中心（CDE）发布了中国新药注册临床试验年度报告(2021年)用药物临床试验注册和信息公开平台的数据编制，2021年1月1日至12月31日。13该报告详细阐述了我国新药研发的现状和未来发展趋势，是对我国临床药物试验的全面总结和分析，可为新药研发提供参考 1.2021年中国药物临床试验概况 图10提供了2021年CDE批准的临床试验的全面总结142021年共有3