早期投资揭示了生物技术创新的哪些方面

生命科学实践 早期投资揭示了生物技术创新 对生物技术的公共资金仍然微不足道，但在2022年和2023年，风险资本家继续向可能彻底改变该行业的创新平台投入资金。 本文是EmilyCapra，ChristianFougner，OlivierLeclerc，AhtiMäkitie，AnthonySuberski和MichelleSuhendra的共同努力，代表了麦肯锡生命科学实践的观点。 2023年12月 近年来,biotechpublicmarketshavestruggedtostageameaningfulcomeback.TheS&PBiotechnologySelectIndustryIndustryentry2023beingmorethan50percentlowerthanitspeakinFebruary2021,andonly30biotechshavebeenperiledanIPO 2023年，2021年为114次IPO（图表1）。1生物技术IPO融资总额急剧下降，2023年前三季度仅筹集了34亿美元，而2021年前三季度为160亿美元。2为了应对这种困难的环境， 超过250家生物技术公司在2022年和2023年开始裁员。其中许多公司还简化了项目管道，以保护其可用的现金跑道。3 在充满挑战的公开市场环境中，风险投资（VC）的资金为推动生物技术创新提供了大量需要的生命线。尽管在2021年达到峰值后也出现了下降，但有一些投资出现在下跌或持平的情况下，4风险投资一直保持不变 1标准普尔资本智商，2023年10月访问。 2Ibid. 3AnnaleeArmstrong，MaxBayer和GabrielleMasson，“FierceBiotechLayoffTracker2023：Novavax将在新的3亿美元储蓄计划中削减更多员工；Regenxbio，Gilead等，”FierceBiotech，2023年11月9日。 4GabrielleMasson，“在大流行的糖热潮之后，市场的“宿醉”为充满耻辱的融资方法打开了生物技术，”FierceBiotech，2023年10月9日。 附件1 自2021年达到峰值以来，生物技术股票估值和IPO融资大幅下降。 标准普尔生物技术指数2019-2023年上半年的表现，1总总回报，指数（2019年1月=100） 生物技术IPO融资2019-2023年第三季度，总投资，$billion 标准普尔500指数 250 S&P生物技术S&PPharma IPO融资 20195.6 2020 12.3 #IPO 47 76 200 2021 16.1 114 150 100 2022 Q1-Q32023 2.123 3.430 50 0 20192020202120222023 注：图表包括2019年至2023年第三季度的IPO>1000万美元，过滤用于生物技术行业;不包括非治疗性生物技术，如合同和研究服务、工业生物技术以及食品和农业。 1参与者包括SPX（标准普尔500），XPH（SPDRS&P制药ETF）和XBI（SPDRS&PBiotechETF） 资料来源：麦肯锡基于PitchBook，Inc.和S&PCapitalIQ数据的分析，于2023年10月访问；尚未经过Pitchbook或CapitalIQ分析师的审查 麦肯锡公司 稳健且高于原发水平(图表2)。2022年，初创企业获得了超过 来自风险资本家的前期和后期融资220亿美元；2023年也将是稳健的一年，第三季度融资超过120亿美元。总体下降主要是由于交易数量减少，而交易规模中位数保持稳定。投资者继续 有利于创新，A轮融资几乎占所有交易的一半(图表3)。 在过去的几年中，创新的平台技术，例如机器学习（ML），细胞疗法和基因疗法所实现的药物发现，在生物技术资金中占主导地位，因为它们通常有望解决广泛的 附件2 生物技术风险投资资金已从历史高位下降，但仍高于前期水平。 生物技术风险投资（VC）融资系列A起，2019-2023年第三季度，总投资，十亿美元；#笔交易 全球生物技术VC资金#的交易 130 133 103 111 96 94 107 88 69 79 68 59 55 52 47 49 8.6 58 40 39 8.1 7.87.4 7.0 4.3 4.2 5.1 5.5 4.5 3.93.9 4.7 1.51.61.8 1.5 2.52.7 Q1Q2Q3Q4Q1Q2Q3Q4Q1Q2Q3Q4Q1Q2Q3Q4 Q1Q2Q3 10 9 8 7 6 5 4 3 2 1 0 140 120 100 80 60 40 20 0 20192020202120222023 注：图表包括2019-2023年第三季度私人控股公司从A系列到I系列的交易>1000万美元;不包括非治疗性生物技术，如合同和研究服务，工业生物技术以及食品和农业。资料来源：麦肯锡基于PitchBook，Inc.数据的分析，于2023年10月访问；尚未经过Pitchbook分析师的审查 麦肯锡公司 创新平台获得了155亿美元的巨额资金，占生物技术风险投资总额的三分之二以上。 附件3 2022年，风险投资的融资格局仍然强劲，但可能正在恢复到流行前的规范。 生物技术风险投资（VC）交易，2019-2023年第三季度，%;交易数量 生物科技VC交易规模2019-2023年第三季度，交易规模中位数，百万美元 生物技术VC资助2019-2023年第三季度，%；十亿美元 系列A 系列B C+系列 系列A 系列BC+系列 基于资产的 以平台为中心 2019 2020 2021 2022 Q1-Q32023 11 19 34 48 19 28 53 29 61 175 19 34 47 31 54 178 304 16 347 473 2019 2020 2021 40 23 31 27 29 29 47 33 63 78 38 55 36 58 74 6.6 3862 71 29 72 28 59 40 60 2019 2020 2021 2022 Q1-Q32023 13.5 12.4 22.2 31.8 2022 80 Q1-Q32023 注意：由于四舍五入，数字可能不会总和为100％。图表包括2019-2023年第三季度私人控股公司从A系列到I系列的交易>1000万美元；不包括非治疗性生物技术 ，例如合同和研究服务，工业生物技术以及食品和农业。 资料来源：截至2023年10月，麦肯锡基于PitchBook，Inc.的分析；尚未经过Pitchbook分析师的审查 麦肯锡公司 随时间变化的指示(图表4)。52022年，这些创新平台获得了155亿美元的巨额资金，占生物技术风险投资总额的三分之二以上，这一趋势与麦肯锡2021年的分析发现的趋势相似。6这种对平台的承诺形成了鲜明的对比 到2022年分配给更传统的基于资产的生物技术的65亿美元，这些生物技术主要专注于开发特定的药物。 尽管VC的融资面临一些波动，但VC投资者似乎仍然对该行业的长期潜力感到兴奋。 5麦肯锡将平台公司定义为正在为进一步的治疗开发开发基础或基础设施的公司。 6OlivierLeclerc，MichelleSuhendra和LydiaThe，“将塑造行业的生物技术投资主题是什么？”，麦肯锡，2022年6月10日。 不确定性仍然存在于公共和私人市场之间当前差距的轨迹上，强调了评估早期创新的挑战。为了解决这种不确定性，我们通过潜入这些主导平台技术概述了一些新兴趋势 SeriesA-fundedcompaniesin2022(seesidedebar"Methodology").Wealsobrieflydiscusstrendsinasset-basedcompanies,withaincreasinginterestinimmunologyassetsemergingin2022,andtouchonsomekeyquestionsforbiotechsandinvestors 当他们继续驾驭不断变化的环境时。 附件4 专注于机器学习的生物技术一直在获取越来越多的风险投资资金。 风险资本融资，十亿美元,% 生物制品和 其他 新的交付方法和启用程序 精准医学 已验证但无法使用的目标 下一代基因治疗和调制 细胞疗法2.0 通过机器学习实现药物发现 2019 16 8 13 26 23 12 $4.0 2020 15 12 19 26 15 $8.0 2021 11 3 8 12 23 22 18 $22.9 2022 11 6 10 12 19 19 22 $15.3 注意：由于四舍五入，数字可能不会总和为100％。图表包括2019-22年间私人控股公司从A系列到I系列的交易超过1000万美元；过滤为“生物技术”行业；不包括非治疗性生物技术，例如合同和研究服务，工业生物技术以及食品和农业。 资料来源：麦肯锡基于PitchBook，Inc.数据的分析，于2023年10月访问；尚未经过Pitchbook分析师的审查 麦肯锡公司 Methodology 麦肯锡分析包括生物技术公司从A系列到I系列获得风险投资资金，交易规模从2019年初到本季度超过1000万美元 three2023.Weclassifiedcompaniesaseitherfocusedondeveloping 差异化的平台技术（用于治疗开发的基础或基础设施，例如机器学习使能的药物发现，细胞疗法和基因疗法）或用于集中治疗目的的先进的传统资产。1然后我们进一步 根据这些公司正在开发的平台类型或资产的治疗重点细分。分析排除了非治疗性公司，例如专注于医疗设备，高级研究工具以及合同研究和服务的公司。 1麦肯锡将传统资产定义为那些具有特定治疗重点和被重新编程为另一种用途的能力有限的资产，例如，具有特定作用机制或靶标的小分子或抗体药物，形成了投资的基础，而细胞治疗平台 可以在未来适应许多不同的血液癌症。 创新平台技术吸引了VC的兴趣 随着2022年为平台生物技术筹集超过150亿美元的VC资 金，投资者已经被吸引到大型组学数据集的整合、再生药物的调查和大规模基因组编辑的解锁等领域。这些领域的发展表明创新生物技术可能会走向何方 支持ML的药物发现 在2019年至2022年之间，风投投资者向专注于ML药物发现的初创企业投入了超过90亿美元。这些初创企业承诺将颠覆生物制药药物顽固昂贵且耗时的研发过程。7ML模型可以提高选择具有更高成功概率的分子的能力，并实现适合目的 新确定的疾病目标的分子设计。该领域尚未证明自己；大多数公司仍处于临床前阶段。尽管如此， 该技术正在迅速发展，ML正在整个制药价值链中被纳入（参见侧栏“生物技术和AI的未来”）。 ML的应用不受模态的限制，随着技术的成熟，它可能成为所有生物制药研究的组成部分，而不是生物技术的独特类别。麦肯锡的分析发现，越来越多的跨平台生物技术将机器学习集成到其研发过程中。82022年资助的早期AI生物技术初创企业专注于以下领域： 集成组学。研究人员仍然缺乏对涉及复杂多基因疾病如心脏病和癌症的因素的完整理解。已经收集了非常大的组学数据集(例如，英国 Biobank），但从这些数据中识别可操作的见解仍然具有挑战性。机器学习模型可以 7“生物制药研究中的人工智能：一个专注和规模的时刻”，麦肯锡，2022年10月10日。 8有关机器学习和AI在生命科学中的潜在影响的更多信息，请参阅“生物技术的未来：AI驱动的药物发现”，麦肯锡，于2023年11月10日访问。 生物技术和AI的未来 关于未来的讨论如果不解决人工智能和机器学习(ML)完全改变行业的潜力，生物技术的发展将是不完整的。建立在加速药物开发的基础上的公司正在成熟到临床阶段。大型制药公司越来越有兴趣通过内部增强自己的研发能力 与人