22024 年 JPM 医疗健康大会浏览报告中文版

Pre-<unk>EvenRepor<unk>:会议预览 JPM24 预览报告<unk> mosinfluenalheelhcaresummi并开始。我们选择了我们选择的对象是谁。 赞助 生物技术创新推动医疗保健行业变革 ChrisSmyth，ICONBiotech总裁 众多在过去的一年中，进步影响了临床开发，包括新模式，突破性技术，数字化转型和新颖的临床试验设计。我们继续看到生物技术行业的巨大增长潜力，通过前所未有的CRISPR技术和强大的细胞和基因疗法，通过后期临床试验取得进展;然而，我们也看到了市场竞争加剧和更复杂的治疗缺乏资金的挑战。 为了跟上创新的步伐，生命科学公司必须制定必要的战略支点，使产品更有效地到达终点线。作为全球最大的临床研究机构（CRO），ICON提供支持和专业知识，帮助企业降低与临床开发相关的成本和风险。我们提供灵活的合作伙伴关系模型，通过广泛的数据资源和集成的临床能力为决策提供信息。 从帮助新兴的生物技术实现其里程碑，到协助全球推出一流的药物，我们的医疗保健智能是我们与其他CRO的不同之处。随着复杂性的增加，监管，制造和临床开发的其他部分变得越来越难以兼顾，特别是对于较小的生物技术。 在我们专门的生物技术部门ICONBiotech拥有8,000名专家，我们致力于满足生命科学组织的个性化需求。 我们渴望探索即将到来的42nd摩根大通年度医疗保健会议。在与主题专家的合作中，我们认为这是讨论这一领域挑战和未来改进战略的机会。我们特别有兴趣了解未来几年生物技术公司研发支出的预计增长将如何。 对于ICON来说，没有什么比促进向患者提供挽救生命的治疗更重要的了。现在我们看到生物技术领域的创新比以往任何时候都多，建立伙伴关系是实现科学发现的关键。通过与志同道合的个人联系，我们可以交流知识并共同努力，形成解决方案，从而改善全球的医疗保健和患者预后。 我们很高兴与Citeline合作，提供以下预览报道 J.P.MorganHealthcareConference。要了解有关ICONBiotech的更多信息，请访问www.iconplc.com/biotech。 Summary 第42届年度摩根大通医疗会议（JPM）将于2024年1月8日至11日在加利福尼亚州旧金山举行。在会议开始之前 ，我们选择了几家公司整周观看，为您准备参加拥挤的会议。在这里，我们总结了围绕这些公司的时事和潜在的讨论要点。 敬请关注Biomedtracer对2024J.的全面实时报道P.摩根医疗会议。我们每天晚上发布的每日报告将为您带来重要的管道更新和全天演讲的关键要点。通过我们的平台帮助您一路导航，您将随时了解药物开发的最新更新，并且不会错过今年最大的投资者医疗保健会议。 关于作者 Biomedtracker是一家独立的研究服务机构，在全面和直观的药物信息数据库中提供开发药物的专有临床评估和基于患者的收入预测。来自制药，生物技术和投资行业的客户依靠Biomedtracer来了解在每种重要疾病和适应症的竞争格局中药物的批准可能性，商业潜力以及未来数据和监管催化剂。在过去的几年中，Biomedtracer已成为全球管道药物提供客观信息以及基于证据的临床评估和投资研究的领导者。有关直接访问Biomedtracer的更多信息，请发送电子邮件至clietservices@citelie。. 免责声明 版权所有©2024PharmaIntelligenceUKLimited（Citeline），一家Norstella公司 本报告由PharmaItelligece（出版商）出版。本报告包含来自信誉良好的来源的信息，尽管已经做出了合理的努力来发布准确的信息，但您承担选择的全部责任，本报告的适用性和使用，并承认发行人对此处包含的信息或建议的准确性或适用性不承担任何保证（明示或暗示），也不承担任何责任。出版商希望明确表示，作者或贡献者在本报告中表达的任何观点或意见都是他们的个人观点和意见，不一定反映出版商的观点/意见。 目录 生物技术创新推动医疗保健行业变革2 Summary3 关于作者3 免责声明3 要关注的公司（按字母顺序排列）5ArcturusTherapeutics5 阿斯利康5 BeiGene6 蓝鸟生物7 百时美施贵宝7 礼来公司8 GSK8 Incyte9 Ionis制药10 强生10 默克公司11 分子伙伴11 诺和诺德12 Novocure13 感知AI13 Regeneron14 罗氏14 SageTherapeutics15 武田制药16 Vertex制药17 Vir生物技术17 Xeris18 要观察的公司（按字母顺序排列） Arcturus治疗学 ArctrsTherapetics是一家不断扩大的生物技术公司，专注于后期临床mRNA疗法和疫苗的开发。这些平台由公司的专利技术平台启用，包括LUNAR（脂质介导的递送）和STARR（自扩增mRNA[sa-mRNA]）。与CSLSeqirs相结合，该公司已获得日本市场一流的sa-mRNACOVID-19疫苗Kostaive（以前的ARCT-154）的批准。重要的是 ，这标志着两家公司于2022年签署的全球合作许可协议中的第一个营销批准里程碑。这一批准是基于III期COVID-19加强试验的结果，该试验使用辉瑞的Comiraty作为比较物，以及越南正在进行的初级疫苗接种系列试验的初步数据，该试验使用阿斯利康的Vaxzevria作为比较物。值得注意的是，与Comiraty作为助推器相比，Kostaive显示出更高的免疫原性结果和相似的安全性；然而，这些数据尚未经过同行评审。 Arctrs的Kostaive将在助推器市场上面临日本mRNA疫苗DaiichiSayo的Daichiroa（前身为DS-5670）的直接竞争。鉴于日本80%以上的市场已经完成了最初的COVID-19疫苗接种方案，助推器市场可能是最有利可图的环境。在这方面，与传统的基于RNA的疫苗相比，Kostaive的自我复制平台被认为可以提供更持久的保护，并且剂量要求更低。然而，这可能有自己的警告，担心自我扩增疫苗可能会持续存在，并在脆弱的个体中引起更多的不良事件，例如免疫受损者 ，因为清除可能效率较低。 自其第一款商业产品获得批准以来，Arcturus的股票表现有所改善， Kostaive.Thecompanyremainswellfundedwithcashandcashequivalentsofapproximately 截至第三季度，3.65亿美元。结合CSLSeqirs的预付款和里程碑，它应该促进Arctrs的商业和研究计划，直到2026年底。预计Arctrs的演讲将涵盖Kostaive在日本的推出，以及欧盟在2024年下半年批准的COVID-19疫苗商业化计划 。Arctrs的其他即将到来的催化剂包括可能治疗囊性纤维化的RNA治疗候选物（ARCT-032;I期），转碳淀粉酶缺乏症（ARCT-810;II期）以及与CSLSeqirs合作的四价流感疫苗（ARCT-2138;I期）。ARCT-032和ARCT -810的初始临床数据预计在2024年上半年。 阿斯利康 阿斯利康在2023年开局良好，全年持续强劲。该公司的财务轨迹稳定，从第一季度到第三季度，总收入和产品销售增长了 15-16％。加上稳定增长，阿斯利康也获得了美国的多项批准。批准包括Airspra，用于根据需要治疗或预防支气管收缩 ，并降低18岁及以上哮喘患者恶化的风险，Beyforts用于预防在第一个RSV季节期间出生或进入其第一个RSV季节的新生儿和婴儿以及对严重RSV疾病易感的24个月以下儿童的呼吸道合胞病毒（RSV）相关下呼吸道疾病。 5一月2024版权所有©2024PharmaIntelligenceUKLimited（Citeline），一家Norstella公司（禁止未经授权的复印） 通过他们的第二个RSV季节，Truqap用于治疗激素受体（HR）阳性，HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，并有一个或多个生物标志物改变的成年患者。此外，阿斯利康于2023年初完成了NeogeneTherapeutics和CinCor的收购。 预计阿斯利康将在2024年继续增长，因为该公司已宣布美国和日本监管机构向daicopa提交阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）伴血管外溶血的报告，预计将在2024年7月做出决定。此外，在阿斯利康公司第三季度的财报电话会议上，美国FDA宣布了Imfizi用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的补充新药申请。虽然在这两个提交的文件中，阿斯利康是牵头公司，但在阿斯利康作为合作伙伴公司的情况下，已经对用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的acoramidis和用于特应性皮炎的Zoryve进行了另外两个监管提交。这些提交文件表明了阿斯利康的激动人心的时刻，随着公司等待FDA的批准，该公司可能会在2024年看到更多的增长。 首席执行官PascalSoriot在该公司的第三季度收益报告中指出，他对心脏代谢和肥胖管道的加速感到兴奋，这可能是该公司在摩根大通医疗保健会议上的演讲中的一个关键话题。随着多个II期和III期试验的最终结果以及批准决定的预期，预计阿斯利康将召开一次拥挤的会议。 BeiGene BeiGee是一家生物技术公司，致力于开发创新疗法，以改善全球患者的治疗结果和获取。该公司在肿瘤学领域拥有领先的药物组合，包括Brisa和tislelizmab。BeiGee继续在全球范围内扩展其临床和商业产品组合，特别是在中国的患者。2021年12月，BeiGee和诺华公司签署了一项协议，授予BeiGee在中国指定地区销售，推广和详细销售五种已批准的诺华肿瘤学产品，Tafilar（dabrafeib），Meiist（trametiib），Votriet（pazopaib），Afiitor（everolims）和Zyadia（“中国的广阔市场包括人口较少的城市和县的大约13,000家医院，大约有50万癌症患者接受医疗护理。 Brisa目前在美国被批准用于四种适应症。2023年1月，Brisa在美国获得了补充批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。它还在加拿大，澳大利亚和瑞士获得了该适应症的批准。FDA对该适应症的批准是基于两项证明有效性和安全性的全球III期临床试验（SEQUOIA和ALPINE试验）。在SEQUOIA试验中，Brisa的中位随访时间为26.2个月，在一线治疗环境中，与苯达莫司汀+利妥昔单抗相比，显示PFS获益（HR 0.42[95％CI：0.28，0.63]；p0.0001），由独立审查委员会（IRC）评估。Brisa还实现了较高的总体反应率（ORR）与伊布鲁替尼在复发/难治性治疗中(ORR80.4%vs.72.9%；p=0.0264)，由IRC评估，在ALPINE试验中。 在摩根大通医疗保健会议上，我们可以期待CHMP补充申请结果的更新以及Brukinsa用于CLL/SLL的潜在欧洲批准。我们也可以期待CHMP和欧洲批准关于tislelizumab治疗NSCLC的更新以及潜在的FDA批准食管癌。 蓝鸟生物 在整个2023年，自推出Zyteglo（betibeglogeeatotemcel）和Sysoa（elivaldogeeatotemcel）以来，蓝鸟生物一直持续增长，Zyteglo是一种针对β-地中海贫血患者的一次性基因治疗，Sysoa（elivaldogeeatotemcel）是一种针对4-17岁男孩的治疗方法。预计到2024年患者需求将继续增长。到2023年第三季度末，蓝鸟共有29个合格的治疗中心(QTC)被激活以管理其基因疗法，未来几个月还将激活更多。 Blebirdbio凭借其一次性单剂量镰状细胞疾病治疗Lyfgeia（lovitibeglogeeatotemcel；也称为lovo-cel）的批准，