细胞和基因疗法

细胞和基因疗法 从 共同实践的前沿 Commissionedby Contents 3关于本报告 5执行摘要 11国家重点领域 15简介：细胞和基因疗法可以提供什么 18CGTs站在哪里，他们可能会把我们带到哪里 25医疗保健生态系统将如何改变 33CGT就绪记分卡 37来自记分卡的详细见解 55结论：政策考虑 57参考文献 GileadandKiteareseparateentitieswithanintegratedvisionforthefutureofoncology.GILEADandtheGILEADlogo是GileadSciences,Inc.的商标。KITEandtheKITElogo是KitePharma,Inc.的商标。 关于本报告 细胞和基因疗法：卫生系统从前沿发展的进展 《经济学人影响》白皮书由吉利德科学公司委托和资助。 Thestudyreviewthecurrentavailabilityofcellandgenetherapies(CGTs)andestimatesfuturenumbersoftherapiesthatarelikelytocometothemarketupto2031.Wethendescribethechallengeswhichthetechnologypresentstovarioushealcareactors andpresentascorecardwhichexpectshowwellpreparedninecountriesareforrollingoutCGTs.Furtherdetailsaboutthemethodsandkeyfindingsfromthehorizonscanningpieceandthebenchmarkstudyareavailableinthe技术报告. 该报告由吉利德科学公司委托和资助。报告中表达的发现和观点不一定反映吉利德科学公司或吉利德公司Kite的观点。经济学家影响力对本报告负全责和完全编辑控制权。 《经济学人》影响研究团队由AneliaBoshnakova ，PaulKielstra，AlanLovell，RosieMartin和ClareRoche组成。 我们要感谢以下个人（按字母顺序列出），他们通过访谈为本文贡献了自己的观点和见解 ： •GarethBaynam博士，罕见护理医学主任- 罕见和未诊断疾病临床专家中心珀斯儿童医院 •MichaelDickinson博士，PeterMacCallum癌症中心和皇家墨尔本医院临床血液学侵袭性淋巴瘤疾病小组副教授和负责人；墨 尔本大学JulieBorschmann研究员 •马修·弗兰克博士，血液部门医学助理教授 和骨髓移植和细胞治疗，斯坦福大学 •SabrinaHanna，创始人，癌症合作 •DrP.JoyHo，血液学临床主任，免疫效应细胞疗法的血液学领导，澳大利亚皇家阿尔弗雷德王子医院骨髓瘤和地中海贫血/血红蛋白病部门负责人 •LuigiNaldini博士，SanRaffaeleTelethon基因治疗研究所所长 •斯蒂芬专业，联盟公共事务主任 再生医学(ARM) •RoudieShafie英国OVID健康总监；英国细胞和基因集体秘书处成员 •YoshitsuguShitaka，日本创新再生医学论坛(FIRM)副主席 我们还要感谢以下个人参加我们的专家小组： •杰奎琳·巴里博士细胞和基因治疗弹射器首席临床官兼执行董事 •MichaelDickinson博士，PeterMacCallum癌症中心和皇家墨尔本医院临床血液学内侵袭性淋巴瘤疾病小组的副教授和负责人 •斯蒂芬专业，联盟公共事务主任 再生医学(ARM) •OlivierNegre，博士，法国基因与细胞学会理事会成员 Therapy，巴黎基因和细胞治疗研究所联合主席，EuroGCT联盟成员，SmartImmune研发负责人，BiotherapyPartners的联合创始人兼合伙人。 •WilliamW.L.Wong博士，决策建模师 ，滑铁卢大学药学院副教授，安大略省卫生技术咨询委员会（OHTAC）。 执行摘要 细胞和基因治疗（CGT）改变了我们个人的生物蓝图。他们可能会重写一个人的DNA，这样它就不再编码悲剧性的早期死亡，或者消除某些癌症为避免免疫系统而利用的缺陷。CGT并不容易部署：它们需要多学科团队的高度复杂的干预措施，这些团队依赖于复杂的供应链并在专业设施中工作。他们也不适合每个病人 。然而，成功。 很常见，以前患有致命遗传疾病和癌症的人现在有治愈的现实希望。 我们的研究表明，CGTs很可能在接下来的十年里变得越来越主流。 Theproblemwiththispotentiallyrevolutionarynewtoolisthathealthsystemsdonoteasilytaketorewards.CGTsare,inmanyways,awholenewwayofdelivery.Accordingly,actorsacrossthehealthecosystem— 包括监管机构、付款人、提供商和 政策制定者-将需要超越现有的舒适区。我们的研究表明，在未来十年中，CGT可能会变得越来越主流，医疗保健领域的利益相关者必须立即采取行动，为他们的到来做准备。 这项研究的主要发现是： 第一批水果仍然有限，但可能会有丰富的收获 ：可用的CGT仍然很少：总共有45个被批准在 至少一个世界领先的制药市场销售。治疗在市场上可能只是即将到来的浪潮的第一个迹象。2021年中期，超过2,600项针对CGTs的临床试验正在进行。 公司正在进行其中的大约一半，并且自2015年以来，他们在这一领域的调查增加了一倍以上 。我们预计到2031年，仅美国就将拥有100个批准的CGT和欧盟 70.随着这些疗法数量的增长，它们所解决的疾 病种类也将扩大-从今天的主要血液癌症和遗传性罕见疾病到一系列具有多种原因和实体瘤癌症的非传染性疾病。 CGTs的医疗潜力将需要机构和科学创新：整个卫生系统的参与者必须解决一系列问题，以便向可能受益的人提供迅速增加的CGT。 主要挑战包括： •监管：CGTs不易落入监管机构常用的现有类别：有些被视为药物，有些被视为设备或 procedures.Thekindofdatarelevanttoregulatorydecisionsdifferentfromthoseforotherformsofmedicalinterventions.CGTsrequired(forthemostpart)asingleapplication,theeffectsofwhichendotsshouldpersonforaverylongtime. Useforapproval.Itmaytakeyearsbeforeitbecomesclearhowwellatreatmentended,orwhattheoptimalinitialdose 是。此外，参与许多CGT试验的患者数量很少，尤其是那些解决罕见疾病的患者。所有这些因素都需要更多地使用有条件的批准和持续收集现实世界的证据。 •报销决定：CGTs向健康技术评估（HTA ）机构和付款人提供高风险选择。这些疗法可能非常昂贵：最昂贵的标价是 一个疗程的治疗最高为$3.5m。但是，因为通常需要一个疗程，所以这些干预措施的价值仍然可以与可能需要终身干预的现有治疗方法相比较。像监管机构，付款人 willneedtoadoptnewapproachesinordertomakedecisionsamonguncertaintyconcerninghowlongaCGTmightremaineffective. Whatever,thehighupfront 成本进行新的支付安排的实验-在更长的时间内传播 基于患者的结果-更有吸引力。然而，这些在过去一直是具有挑战性的工作。 •医疗保健提供：CGTs的高度专业化要求及其高成本使其在数量有限的专科中心中交付成为最可行的方法。卫生系统需要开发这些设施，这将需要与其他医学领域相比，与外部利益相关者，特别是制造商更紧密地互动的能力。此外，这些中心 需要更广泛地纳入卫生系统。这将需要对初级保健和专科临床医生进行广泛的教育，为CGT现在可以治疗的疾病制定诊断计划，并建立正式的转诊途径，将可以受益于现有护理的患者联系起来。 CGT就绪记分卡衡量整个医疗保健环境的进展状况：我们的记分卡评估 不同国家目前在将CGT纳入其卫生系统方面做得有多好，因此它们的可能性有多大 以便将来能够为他们的人群提供这些疗法。记分卡 详细研究六个广泛的领域：政策和规划；监管；HTA和报销；指导和途径；基础设施和访问；和监测 和评估。每个领域都由与相关领域相关的几个单独指标组成。我们已经收集了全球九个发达国家的数据 包含在记分卡中：澳大利亚，加拿大，法国，德国，意大利，日本，西班牙，英国和美国。由于CGTs的最佳实践仍在发展中，因此使用分数来比较国家的整体表现是不合适的。因此，我们没有计算国家总分。 图1：细胞和基因治疗准备记分卡 一般指标5.2 0 1（共2个），2（共 3个） 1（共3个） 1、2、3（最高分） >0.01 >0.03 >0.02 >0.04 分数范围 澳大利亚 加拿大* 法国 Germany 意大利 Japan 西班牙 UK 美国** 政策和规划1.1国家/区域CGTs战略 0-3 1 0 2 3 0 2 3 2 1 1.2CGTs的地平线扫描方案 0-2 1 2 2 1 1 2 1 2 1 Regulations2.1监管审批指引 0-1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 2.2专用监管路径 0-2 1 2 2 2 2 2 2 2 2 2.3解决剩余临床不确定性的标准 0-1 0 1 1 1 1 1 1 1 1 HTA和报销3.1CGTsHTA指南 0-2 2 2 2 2 0 2 0 2 0 3.2自适应支付模式 0-1 1 1 1 1 1 0 1 1 1 3.3患者组织的作用 0-2 2 2 2 2 1 0 2 2 2 指导和路径4.1筛选方案 0-3 0 3 0 2 0 0 0 1 2 4.2国家指南/工具包 0-3 0 1 0 2 1 3 3 2 2 4.3正式转诊途径 0-3 0 0 0 0 0 0 0 2 0 基础设施和接入5.1交付CGT的专用预算 0-2 1 1 2 2 2 0 2 2 1 5.2专科患者治疗中心 rate 0.024 0.045 0.046 0.031 0.035 0.023 0.026 0.021 0.044 5.3公平获取方案 0-1 1 1 1 1 0 0 0 1 0 5.4医护人员培训 0-1 0 1 0 1 0 1 1 1 1 监测和评价6.1CGT的患者登记 0-1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 6.2电子健康记录 0-3 2 1 0 2 2 1 3 1 1 Notes: *由于加拿大的护理服务是在省一级提供的，因此指标4.1和4.2的得分基于与居民人数最多的安大略省有关的信息。 **美国某些指标（例如1.1和3.2）的得分是基于医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的相关信息。因此，它可能不代表所有卫生系统和/或付款人。 对记分卡结果的分析可得出以下见解： •医疗环境中的反应往往是被动的，而不是战略性的：迄今为止，CGT的推出并没有反映出广泛的自上而下的政策。相反，卫生系统的不同部分似乎已经应对了需要面对的挑战 。因此，监管机构和支付机构在解决这些疗法引起的问题方面取得了更多进展。 卫生系统往往会进一步倒退。 •新的创新监管途径正在帮助CGT获得有条件的批准，但监控现实世界的证据需要更多的工作： 监管机构在创建与CGT相关的新批准途径方面取得了显着进展，例如美国食品和药物管理局的再生医学高级