带量采购中选价格是否适合用于医保谈判中创新药价格测算

带量采购中选价格是否适合用于医保谈判中创新药价格测算？ ⸺基于药物经济学的创新价格模拟测算 中国外商投资企业协会药品研制和开发行委员（RDPAC）艾昆纬卫生经济与真实世界研究(IQVIARWS) ����年�月 概要 研究背景 持续改善人民健康，推动经济高质量发展，都需要医药创新。随着人口老龄化进程加 剧，我国疾病负担将持续增加。医药创新能够提供更多、更好的治疗药品，解决未满足医疗需求，降低疾病治疗成本，助力实现“健康中国2030”战略目标。我国经济进入高质量发展阶段，医药创新产业是创新型、高科技产业，鼓励和加快医药创新是建设创新型国家，打造高科技领域国际竞争力，实现经济高质量发展的重要战略选择。 良好的政策环境是医药产业创新发展的关键。2015年以来的药品审评审批改革和基本医保改革，推动了医药创新产业的快速发展。在审评审批方面，2017至2021年，国家药监局批准上市新药（化药和生物药）总计超250种，年均50种，而2016年仅获批7种。在基本医保 方面，国家医保药品目录实现每年动态调整，创新药从获批到进入医保目录的平均年限由2017 年的约7.8年下降到2021年的1.1年，其中2021年医保谈判中27个药品在获批当年即进入医保。创新药的可及性、可负担性显著提升，大量患者从创新中获益。 平衡医药创新的价格需求和医疗保险的支付能力是世界普遍的难题，我国的人均GDP水平远低于成熟市场，这一矛盾尤为突出。一方面，国家医保药品谈判通过降低价格和纳入报销大幅提高了患者的可负担性，让更多患者从创新中获益；另一方面，过低的谈判价格给创新药企带来了巨大的压力，创新能否获得合理回报成为普遍担忧的问题，将直接影响创新的动力和研发投入，减少未来上市药品的种类和数量，降低医药创新改善人类健康的速度。 2021年谈判成功的药品平均降价61.7%，其中高价值的抗肿瘤药、罕见病药品降幅更高。在巨大的价格压力下，有些创新药未提交谈判申请，提交申请通过形式审查的西药仅有45%成功进入医保，价格无疑是影响结果的核心因素之一。对于本土众多创新药企而言，完全依靠资本投入开展研发，过低的价格显著降低了中国市场的商业回报预期，也难以支撑“出海”战略的国际价格需求。这也是2021年资本市场对医药创新投入“退潮”的原因之一，引发了整个创新链条能否持续的普遍担忧。对于跨国药企而言，2021年谈判成功药品相对最低国际参考价的平均降幅约54%，且多数药品处于全球市场导入期和成长期早期（65%药品处于全球上市四年内），而中国市场对2019、2020年谈判药品的全球销售额贡献平均不足2%，在考虑到中国价格通过国际参考价格机制影响全球价格的潜在风险，跨国药企会重新审视创新药在中国研发、上市和医保准入的策略选择，这将影响中国患者对全球创新药的可及性。 因此，建议充分考虑医药创新对改善人类健康、推动经济高质量发展、提升国际科技竞争力的价值，平衡患者可及、医保可负担、创新可持续的诉求，建立与药品全生命周期匹配的定价和支付机制。对于创新药，建立基于价值评估和分级的定价和支付机制，对能够带来额外价值获益的创新药给予合理价格以保障创新回报，鼓励持续创新。严格区分创新药和仿制药的价 格形成机制。 研究问题 过去两年的国家医保谈判中，国家集采药品的中选价格作为参考价用于部分创新药的支付标准测算，导致部分创新药谈判失败，部分谈判成功药品价格过低。这与严格区分创新药和仿制药定价机制的原则相悖，与鼓励创新的国际惯例不符，影响医药创新信心。 研究结论和建议 项目通过模拟案例分析发现，若以参照药集采中选价格为参考价测算更高价值的创新药的支付标准，将可能得到远低于参照品原研药价格的谈判价格，获得的专利期内商业回报可能难以支撑中国市场的研发和上市决策，最终会损害中国患者对更好治疗药物的可及性。 具体分析 因此，建议严格区分创新药和仿制药的价格形成机制，不将集采药品中选价格作为国家医保谈判中创新药支付标准测算的参考价，建议考虑使用集采前原研药价格作为参考价。 针对上述问题和建议，我们从如下三个方面做了分析，供决策部门参考。 一、创新药与带量采购药品在临床和创新价值、投入和风险、价格形成机制上有本质不同，不应参考集采中选价格测算创新药支付标准 二、带量采购品种已广泛覆盖主要疾病领域且中选价格普遍较低，若以中选价格测算新药医保价格，难以取得合理价格以吸引进一步的研发投入去解决未满足需求 国家集采已经开展七批，纳入294个品种，广泛覆盖主要疾病领域，显著降低了药品价格，推动了通过一致性评价仿制药的临床使用。此外，地方集采也将更多药品纳入了带量采购范围，大幅降低药价。对于集采药品所覆盖的疾病领域，如肿瘤、心血管、糖尿病等，依然存在很大的未满足需求，需要持续的医药创新来填补临床空白，提高临床治疗效果和患者生命质量。 如果以带量采购中选价格为参考价测算创新药价格，考虑到中选价格与集采前原研价格的差异，很多创新药获得的价格将远低于上市多年的过期专利药价格。这将削弱企业研发和上市新药的动力，患者获得更好治疗药品的速度将放缓。 下图选取了疾病负担重、未满足需求高的心血管和肿瘤领域的部分代表性药品，对比中选药品平均成本和集采前原研药成本。可以看到，基于中选价格溢价约3~50倍，平均约16倍，才能达到集采前原研药价格水平。 区别创新药集采中选仿制药 临床和创新 价值不同 更高临床价值（疗效、安全性、生命质量等），解决当前未满足医疗需求 新机制、新技术，推动医疗技术进步 研发和注册过程，高投入、长周期、高风险 研发投入和 高投入：平均26亿美元 风险不同 长周期：平均10~15年 高风险：仅12%进入临床试验阶段药品能够成功获批 上市多年的成熟治疗手段，成本低、广覆盖 无法解决临床未满足的医疗需求  一致性评价过程，低投入、周期短、 低风险 低投入：约200~1000万元 周期短：平均1~2年 低风险：研发成功率高 三、通过药物经济学模型做案例模拟分析，若以中选价格做参考价格，模拟的高价值创新药难以获得有吸引力的价格和商业回报，失去研发和上市的动力 生命周期 不同 药物经济学测算是获得谈判药品支付标准建议的两个方法之一。项目选择一个未满足需求高且全球研发管线产品丰富的肿瘤疾病，假设一个能够带来显著额外临床价值获益的新药，建立标准的成本效果分析模型，模拟分析分别以集采中选价格和集采前原研价格作为参考价格两种情景下对新药能够获得的谈判价格和商业回报的影响，以期对参考价格选择的影响给予直观、量化的示例。分析过程和结果如下。 市场导入期，患者数量少市场成熟期，患者数量大 价格形成 机制不同 基于价值的价格谈判，不带量 相对参考价格合理溢价 不带量 采购和使用 准入难：进院、门诊报销、用药考核等 规则不同 医院回款周期长 基于成本的竞价采购，带量 带量：60~80%采购量，2~3年合同 价低：中选品平均降幅超50%，且中选和非中选省份间价格差异大 直接进院，优先使用，确保合同量 预付货款，保障回款 案例选取：选取前列腺癌领域，主要考虑到临床未满足需求高，临床广泛应用的治疗药品已经纳入国家集采，全球研发管线中有多个临床数据更优的在研产品。 创新药 X肖像：模拟的在研创新药X相对临床标准治疗方案具有显著额外获益。 创新药准方案的获益情对 创新药X参药品 (rPFS)8.36.0 (OS)16.615.6 QALYs 0.323 谈判价格 ： 1.0 80,976 25,616 4,071 16% 1.2 97,171 26,642 5,097 19% 1.5 121,464 28,182 6,636 24% 2.0 161,952 30,747 9,202 30% * CEA VBP 价格为16,231 /28 ，VBP (QALYs)0.9790.657 X 成本效果 GDP 数 值 金 ( / QALY) 情景1：情景2：参考VBP参考VBP原研价格价 情景2vs. 情景1 参药价格 (/28 ) 情景1 情景2 58% 16,231 -75% -69% -59% -43% 1.2 3,399 64% 74% 89% GDP ; /28 创新药X价格/28相对参药的价 X X19%69% 商业回报分析： X 目录 概要 ....................................................................................................................................1 第一部分：优化价格形成机制，助力创新药可及，保障患者获益6 1.1提升创新药可及有助于改善患者健康且提高基金使用效率6 1.2我国患者创新药可及性明显改善但仍有差距7 1.3构建有效的创新药价格形成机制对促进创新药可及具有重大意义10 1.4以价值为导向是优化创新药价格形成机制的基本原则12 第二部分：案例分析—参考价格对创新药价格和使用的影响16 2.1背景及问题16 2.2肿瘤案例分析16 2.2.1创新药品选取和准入情景模拟16 2.2.2模拟分析方法18 2.2.3创新药X谈判价格模拟分析19 2.2.4创新药X商业回报模拟分析24 第三部分：结论及政策建议25 附录—成本效果研究相关参数汇总27 参考文献 .............................................................................................................................32 X8 25%8 创新药X 第一部分：优化价格形成机制，助力创新药可及，保障患者获益 持续改善人民健康，推动经济高质量发展，都需要医药创新。随着人口老龄化进程加剧，我国疾病负担将持续增加。医药创新能够提供更多、更好的治疗药品，解决未满足医疗需求，降低疾病治疗成本，助力实现“健康中国2030”战略目标。我国经济进入高质量发展阶段，医药创新产业是创新型、高科技产业，鼓励和加快医药创新是建设创新型国家，打造高科技领域国际竞争力，实现经济高质量发展的重要战略选择。 良好的政策环境是医药产业创新发展的关键。2015年以来的药品审评审批改革和基本医保改革，推动了医药创新产业的快速发展。在审评审批方面，2017至2021年，国家药监局批准上市新药（化药和生物药）总计超250种，年均50种，而2016年仅获批7种。在基本医保方面，国家医保药品目录实现每年动态调整，创新药从获批到进入医保目录的平均年限由2017年的约7.8年下降到2021年的1.1年，其中2021年医保谈判中27个药品在获批当年即进入医保。创新药的可及性、可负担性显著提升，大量患者从创新中获益。 平衡医药创新的价格需求和医疗保险的支付能力是世界普遍的难题，我国的人均GDP水平远低于成熟市场，这一矛盾尤为突出。一方面，国家医保药品谈判通过降低价格和纳入报销大幅提高了患者的可负担性，让更多患者从创新中获益；另一方面，过低的谈判价格给创新药企带来了巨大的压力，创新能否获得合理回报成为普遍担忧的问题，将直接影响创新的动力和研发投入，减少未来上市药品的种类和数量，降低医药创新改善人类健康的速度。 因此，优化决策过程，维持创新药品合理价格，进一步完善医药生态系统，打造以患者为中心的准入环境，进而提升患者获益，是创新药在我国发展的必经之路。 1.1提升创新药可及有助于改善患者健康且提高基金使用效率 （1）创新药可提升患者临床获益，助力“健康中国建设” 第七次人口普查数据显示，2020年，我国60岁及以上人口的比重为18.7%，65岁及以上人口的比重为13.5%，提示我国人口老龄化形势日趋严峻，未来也势必会对经