成都先导机构调研纪要

成都先导机构调研报告 调研日期:2023-11-09 成都先导药物开发股份有限公司是一家从事新药研发的生物技术公司,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市。公司致力于为小分子及核酸新药发现与优化建立一个国际领先的技术平台,以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)为核心。公司已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并有多项针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性的案例证实。此外,公司还拥有超过500人的科学家团队,能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务,包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。公司的核酸药物研发平台包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究、临床医学等,能够提供高质量的定制化的RNAi技术服务、高质量的siRNA设计、siRNA的快速平行合成与化学修饰,并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线,目前项目处于早期阶段。 2023-11-09 董事长、总经理JINLI(李进) ,独立董事余海宗,首席财务官刘红哿,董事会秘书耿世伟 2023-11-092023-11-09 - 业绩说明会,上海证券交易所上证路演中心(网址 :http://roadshow.sseinfo.com/)网络文字互动 通过"上证路演中心"网络平台参与公司2023年第三季度业绩说明会-的投资者- 公司通过上海证券交易所上证路演中心(http://roadshow.sseinfo.com)平台以网络文字互动方式召开2023年第三季度业绩说明会,就投资者关心的问题进行交流和沟通。 问题1:公司2023年前三季度商务拓展情况如何? 回答:您好,感谢您对公司的关注!今年前三季度,公司业务拓展得到稳步推进。成都先导及公司全资子公司Vernalis与全球多家生物制药公司和研究机构达成深度合作包括但不限于:ARaseTherapeutics、NestedTherapeutics、PierreFabreLaboratories、StructuralGenomicsConsortium、长春金赛药业、广东众生睿创、北京京卫信康等。谢谢! 问题2:能否介绍一下Vernalis和皮尔法伯实验室的合作主要是什么方面? 回答:您好,感谢您对公司的关注!公司的全资子公司Vernalis与法国皮尔法伯实验室(PierreFabreLaboratories)的合作主要是针对 未公开的靶标组合进行药物研发,利用Vernalis的基于片段和结构(FBDD/SBDD)的方法来识别调节其活性的小分子,以针对多个肿瘤靶点确定临床前候选药物。 皮尔法伯实验室是一家法国领先的医疗和美容护理公司,在肿瘤学领域的创新、开发、制造和商业化方面拥有超过40年的经验,这项研究将结合皮尔法伯实验室的肿瘤学经验,确定一系列癌症治疗候选药物,由皮尔法伯实验室进一步开发和实现商业化。皮尔法伯实验室将为Vernalis的研究提供资金,并将支付研究和临床里程碑相关费用以及上市产品的特许权使用费。谢谢! 问题3:GSK近期停掉STING项目,那么先导的HG381的临床进展是怎么考虑的呢? 回答:您好,感谢您对公司的关注!成都先导一直致力于肿瘤免疫疗法的探索,基于其DEL技术开发了非核苷酸类STING激动剂HG381,2021年作为首个在中国获批的第二代STING激动剂产品开始临床试验。期间多家STING激动剂产品,无论一代或二代都相继发表临床数据或暂停通知,基于HG381扎实的临床前数据,及无论与一代(以ADU-S100为代表)还是二代(以GSK3745417为代表)相比更优的 临床前安全窗,成都先导一直本着尊重科学、保持谨慎、大胆求真的精神不失乐观地进行HG381项目的临床推进。本项目前后入组了6名受试者,也进行了新规格制剂的生产。然而,无论行业内其他大小制药公司,还是成都先导的项目启示,都显示STING激动剂在临床转化方面仍然存在非常大的不确定性,在其免疫学响应机制方面需要基础研究的支持,仍然有很大的探索空间,在目前的情况下继续推进临床缺乏 确证性的科学支持。基于此,成都先导暂停HG381项目,但我们仍然会保持对这一领域的临床前科学探索和关注,以期在科学取得进展的时候能第一时间重启临床,做出满足本领域临床需求的产品。谢谢! 问题4:公司的小核酸平台目前进展情况如何? 回答:您好,感谢您对公司的关注!截至2023年三季度,公司STO(寡聚核酸新药研发平台相关技术)平台已经具备从寡核苷酸序列设计 、特殊单体合成、递送分子合成到寡核苷酸链合成以及寡核苷酸缀合物合成的一站式服务。报告期内,公司已经开始针对国内外客户提供包括核酸合成、核酸修饰、核苷类化合物合成及特殊化学结构的化合物定制合成等服务。 除了合成服务,公司还提供寡核苷酸的生物评价测试服务,以及公司正在开发自主知识产权的核酸药物递送系统,用于潜在的肝靶向及中枢神经系统靶向等。 另外,2023年11月,公司旗下控股子公司四川先东制药有限公司(以下简称“先东制药”)正式投产,2,000余平方米的寡核苷酸GMP生产车间已经投入使用。作为小核酸药物中试及生产平台,先东制药能为科研院所、企业提供商业化的小核酸原料药CDMO服务,能够满足 临床Ⅰ期至Ⅲ期的百克级需求以及商业早期的百克至公斤级需求,并可根据产品研发进度适时建立几十公斤级规模的生产线。 目前,先东制药可灵活高效地提供一站式小核酸药物早期研发服务、CMC及制剂开发、百克至公斤级小核酸原料药生产,以及临床早期的无菌制剂灌装线、新药IND申报及产品商业化等全链路服务。 同时,成都先导拥有一支核酸药物研发专家团队,能够很好地支撑公司未来在核酸药物领域的深度开发与拓展,谢谢!问题5:公司自研管线有没有什么新的进展? 回答:您好,感谢您对公司的关注!除了已经进入临床的几个项目,截至2023年第三季度,HG153项目已经完成IND申报,HG248项目在IND申报准备阶段,另外,成都先导在癌症、炎症、免疫领域还拥有多个内部新药项目处于临床前不同阶段。谢谢! 问题6:公司前三季度经营性现金流有明显好转,是否可以理解成公司业务在恢复? 回答:您好,感谢您对公司的关注!公司2023年前三季度经营性现金流6,579.41万元,去年前三季度经营性现金流-660.93万元,同比增加7,240.33万元。主要系跨境交流恢复以后,公司DEL相关核心业务在逐步恢复,同时基于DEL技术衍生的其他几个技 术平台也在逐步实现商业化(比如针对国内外客户提供小分子化合物及核酸相关合成服务等),2023年年初至报告期末销售回款收到的现金较上年同期增加所带来现金流同比上升。谢谢! 问题7:我看到公司官网显示,最近新设了一个首席新药开发官,请问具体负责什么? 回答:您好,感谢您对公司的关注!公司在近期任命黄晓冬博士为成都先导首席新药开发官,负责公司新药管线开发及推进工作。黄晓冬博士在医药研发领域深耕二十多年,在加入成都先导前,曾先后任职于基因泰克和艾伯维等公司,主要负责靶点发现及创新药管线推动工作。在艾伯维期间作为肿瘤管线委员会(DPC)核心成员推进多项临床前研究项目;在基因泰克期间,主要负责癌症信号传导、泛素化生物学和细胞生长/增殖/基因组不稳定性方面的定向发现研究,在包括《Science》、《Nature》、《MolecularCell》等国际顶级期刊上发表了 多篇论文。黄博士的加入可以为公司自研新药管线的开发及推进带来有力的支撑,充分符合公司现阶段发展需求。谢谢!