EFPIA 关于修改药品包装的建议

关于修改药品包装的主要规定和主要EFPIA建议的评估 2023年10月 执行摘要 ⚫2023年4月26日，欧盟委员会发布了药品包装，修订了现有的药品立法，旨在提高包括疫苗在内的药品的可及性和可负担性，同时促进欧洲的科学研究和创新，造福患者。 ⚫然而，与委员会的意图相反，一揽子计划中提案的可能净影响将是减少欧洲患者获得尖端科学和创新治疗的机会。它将阻碍对患者重要的创新的研发（R＆D），并严重破坏对欧盟贸易平衡的贡献比其他任何部门都多的行业的竞争力。 特别是，通过旨在激励研发并确保药物安全性和有效性的立法来改善整个欧洲的获取的方法，将破坏欧盟知识产权框架的可预测性，而不会解决欧盟成员国获取的实际障碍。与所提出的专利包的部分的负面协同作用使这些问题变得更加复杂。 除非做出重大改变，否则新立法很可能会进一步加速欧洲工业基础、研发、投资、就业和增长向世界其他地区的流失，破坏欧洲在对人类健康至关重要的战略性工业部门中的地位。 ⚫在赞扬欧盟委员会为未来证明监管框架并在提案中加强抗菌药物研发和获取的努力的同时，EFPIA对一揽子计划中的其他一些拟议措施提出了强烈和严重的关切。值得注意的是，减少当前的监管数据保护（RDP）和孤儿市场排他性（OME）基线，包括不可行的条件联系。 为了恢复任何减少的激励措施，引入一些关于短缺管理和环境要求的不成比例的建议将共同破坏任何拟议的监管改进。 ⚫在接下来的几个月中，我们致力于与欧盟委员会，欧洲议会议员（MEP），成员国和其他利益相关者合作，利用修订这一法律框架的机会来缩小而不是扩大欧盟与世界其他地区之间的差距。 用于药物研究和创新。COVID-19危机清楚地表明了研发地点、药物是否在欧洲或其他地方发现以及我们是客户还是推动创新者的重要性。这些问题关系到我们的就业和增长，关系到我们的战略韧性，最终关系到我们公民的健康。我们必须确保修订后的制药法规在未来10至20年内满足患者，护理人员，医疗保健和公共卫生系统，成员国和欧洲生命科学部门的需求，同时最大程度地减少对环境的影响。 这意味着： ⚫根据欧洲理事会的结论（2023年3月），欧洲需要加强而不是削减该地区的RDP基线和OME。 ⚫提供有意义和可预测的激励措施，可以公平地实现，与今天相比，这将鼓励额外的研发投资。 ⚫基于对欧洲访问障碍门户产生的证据的共同理解，共同解决访问障碍和延迟1. ⚫限制与寻求监管批准相关的活动的Bolar豁免。 ⚫制定以患者为中心，更具包容性的未满足医疗需求的定义。通过承认创新的价值并鼓励预防，治疗和护理方面的进步，欧洲可以确保没有病人掉队。 ⚫一个强有力的行动机制框架儿科调查计划（PIP）是必不可少的，以确保这一新的义务是有效地实现其目的，并为开发人员管理。 ⚫进一步优化监管框架，并确保最大限度地利用加急途径来支持患者需求。 ⚫确保供应链和环境要求是相称和适合的，同时不禁止或延迟患者获得医药产品。 1 TABLEOFCONTENTS 交付更快，更公平的访问对欧洲患者的药物06 主要条款的深潜和关键建议09 1.监管规定10 1.1支持创新的要素10 1.2通过电子产品向患者提供更好的信息信息(ePI)16 1.3优化决策相关数据，避免证据评估的双重标准，确保药物开发商参与标签变更17 1.4加强欧洲的创新制造并确保质量药物19 1.5支持提高透明度、协调和统一医院豁免21 1.6欢迎对由转基因组成的研究药品（IMP）进行集中评估的程序生物（GMOs）22 1.7澄清药品立法框架之间的相互作用人类来源物质条例（SoHO）23 2.数据保护法规规定24 2.1法规数据保护基线减少和调制24 2.2Bolar豁免29 3.未满足的医疗需求31 4.新型抗菌药物研发激励措施35 5.孤儿药品38 5.1 5.2 5.3平衡不平等：解决未满足的医疗需求罕见疾病41 6.儿科药物的提案43 6.1 7.1 7.1 7.1儿科药物开发-合作努力45 7.2按比例分配义务，以确保提供 儿科药物46 8.药品短缺47 7.1 7.2 7.3 7.4欧洲需要最先进的工具来确保可视性供应链49 9.管理对环境的影响 药物的生命周期52 8.1 8.2 8.3传统活性药物成分的ERA优先级55 8.4非制药法规之间的相互联系增加56 8.5受医疗处方约束的药品58 更快地提供，更公平地获得跨欧洲患者的药物 EFPIA支持提高药品的可获得性和可及性的目标，同时营造有利于欧洲研发的环境。根据2022年患者W.A.I.T.指标调查的最新数据，欧盟和欧洲经济区（EEA） 国家的创新治疗报销平均时间已达到517 days,rangefrom128daysinGermanyto1,351daysinMalta. 让我们给病人吃药 为此，2022年4月，EFPIA及其成员做出了一系列独立于立法审查的承诺，包括在所有欧盟国家/地区提交新药的定价和报销申请。 LaterthantwoyearsafterEUmarketingauthorisation,providedthatlocalsystemsallowedit.TheEuropeanAccessHurdlesPortal(thePortal)wasalsolaunchedinApril2022toincreasevisibilityregardingtherootcausesofunavailableofinnovativemediciesinEurope -影响我们加快患者访问的首要目标的关键问题。2 IQVIA的建模预测，如果可能的话，提交的承诺将使几个国家的药物可用性从18％增加到64％。这仍然取决于付款人评估增加的申请数量的资源。至关重要的是 ，该模型还估计，该承诺将使保加利亚（-179天），波兰（-129天）和罗马尼亚（-155天）等几个国家的患者等待新药的时间减少4至5个月。 然而，在一个国家获得营销授权和公司申请定价和报销之间的时间只是故事的一部分。 正如委员会在欧洲制药战略中所强调的那样“创新药物的平 等获取可能是由于各种因素，如国家定价和报销政策，人口规模，卫生系统的组织和国家 行政程序导致更小、更不富裕的市场“3. CharlesRiverAssociates最近进行的分析证实了这一点；有10个相互关联的因素导致患者获得新药的障碍和延误。这些原因植根于会员国的准入系统和流程以及 2 08 让我们接触医学 theircorrespondingimpactoncommercialdecision-making.Thisiswhythecommitmenttofileissupportedbythelaunchofanonlineportalwheremarketingauthorizationholders(MAHs)canprovidetimelyinformationregardingthetimingandprocessingofpricingandreim 27个国家。提高对进入障碍和延误的可见度将有助于合作寻找解决方案。 EFPIA还正在就欧盟成员国的更公平制度展开讨论，在该制度中，创新药物的价格可以根据各国的经济水平和支付能力而有所不同，以欧盟条约所载的团结原则为基础。为了实现基于公平，更公平的 系统需要委员会和成员 各国将修订外部参考定价系统，并采取机制防止药品内部贸易的意外后果。 主要条款和主要建议的深度潜水 药物立法是药物创新体系的重要调节器，欧盟药物立法在过去20年中已发展成为一个复杂的框架。EFPIA欢迎 提高欧盟监管框架的效率和竞争力。至关重要的是，在拟议的立法规定的同时，增加整个监管网络中欧盟监管机构的资源和能力。因此，我们承认拟议立法中的一些条款，这些条款将补充目前正在修订的EMA费用条例（EC297/95）的实施，并将使欧盟监管体系获得更充足的资源。EFPIA强烈支持这一方向，并认为欧盟监管体系必须通过招募尖端领域的技术专长和留住有经验的人才来扩大其能力。 与美国，日本，加拿大和澳大利亚相比，欧洲是批准新药最慢的地区。 244 days 306 days 313 days 315 days 426 days 10 1.监管规定 1.1支持创新的要素 流决策和经验驱动评估 EFPIA欢迎简化EMA治理和委员会结构的提议，重点是人类医药产品委员会（CHMP）和 药物警戒风险评估委员会（PRAC）是由专家科学咨询小组支持并增加患者参与的关键科学委员会， 民间社会和医疗保健代表。将正常营销授权申请(MAA)的总体批准时间从210天减少到180天受到强烈欢迎。时间也很有帮助 在CHMP的意见和对上市许可申请的最终决定之间，在演奏会中规定原则上不超过46天。但是，尽管条款中确认了EMA和委员会决策过程中步骤的时间表，但常设委员会步骤的时间表却没有。考虑到需要按照可预测的时间表迅速向患者提供药品，我们认为应该这样做。 澄清常设委员会意见的通报不超过10个日历日[第13条和第42条]。 2021年通过快速审查批准的新疗法 与世界其他地区相比，2021年EMA通过快速审查批准的新活性物质的比例极低。 71% 45% 14% 9% 增强患者通过扩展调节路径的访问 几种欧盟监管工具可以描述为加速监管途径(ERP)。其中包括PRIME，条件营销授权（CMA）和加速评估 （AA）。迄今为止，与其他地区相比，它们的使用仅限于少量产品。 需要具有全球竞争力、有效和相互关联的ERP，以加速开发和获得患者所需的药物，并缩小欧洲和 其他地区。 EFPIA欢迎拟议立法的许多方面，包括纳入分阶段审查[ 第6(2)条]、 法律中的PRIME[Reg第60条]，新适应症的特殊情况营销授权（MA）[Reg第18条]，新适应症的CMA[Reg第19条]和新的临时紧急营销授权（TEMA）[Reg第3节]。 为了使系统真正证明未来，并确保对安全性，有效性和质量进行可靠的科学评估，应解决以下缺点： ●分阶段审查[第6(2)条]：《条例》中的案文被认为是部分过度规定的，需要进行修订以简化它。这将确保这一重要的加速选择在未来不会被详细的立法文本无意中限制。 ●加速评估(AA)[第6(7)条]：确保框架 具有竞争力和未来的证明，时间表应明确定义为 “最多”120天（而不是目前的150天），以鼓励更短的评估时间表，并确保AA途径仍然有价值，因为一般时间表有 也被缩短到180天（而不是目前的210天）。AA也应该用于营销授权延期（例如引入新的配方），这些延期与新的适应症一起分组。 ●PRIME[第60条规定]：PRIME资格过于复杂，限制了其作为 创新工具。引入的修正案应澄清和扩大PRIME资格 例如，要求满足文章中列出的一个而不是所有条件。目前尚不清楚它是否对新的适应症开放，并且缺少对AA等其他工具的自动资格。 加强临时应急营销授权 此外，EFPIA欢迎引入临时紧急营销授权（TEMA）[Reg第30-37条]，作为在紧急情况下提供快速批准的附加选项。 EFPIA认为，根据从COVID-19大流行中获得的经验，以下变化将提高拟议立法的清晰度： ●还允许使用TEMA来批准已经上市的产品的新适应症。 ●保留法规解释性备忘录中描述的“敏捷，快速和简化流程”的意图，并明确TEMA可能不遵循附件II的要求（例如eCTD结构）。 ●在起草意见之前，介绍EMA和开发人员/MAH之间的沟通机制。 ●建立从TEMA到CMA或完整MA的平稳行政过渡程序。 ●在TEMA之后提交了过渡到有条件或完全营销授权的申请的情况下，EMA在欧盟层面设立过渡期，以允许整个欧盟的不间断供应。 ●在这个过渡期内，保留也治疗新患者的选择，以保持每个会员国管理其特定流行病学情况的灵活性。 启用并行指示 指令中的演奏会51通过陈述来支持对适应症的关注 “在授权的药品中加入新的适应症有助于患者