药物短缺 ： EFPIA 行动建议

医学短缺 EFPIA行动提案 2022年7月 医学缺点1EFPIA行动建议 执行摘要 1)以研究为基础的制药行业致力于向需要的患者提供药物，因此支持欧盟协调的努力，以提高供应链的弹性并降低欧洲（EU）水平的短缺风险。 2)供应短缺的根本原因因具体情况而异，通常是多方面的，涵盖了监管、制造和质量、经济和供应链方面的考虑。没有简单的解决方案，前进的道路更多地是混合调整后的措施，而不是一刀切的方法： –短缺影响创新药物和仿制药，但更有可能影响非专利产品。 –弹性是基于稳健和敏捷的全球供应链。全球供应链已经证明，它们是COVID-19大流行期间的优势。 –人们普遍认为，供应链的任何部分缺乏透明度(例如缺乏对需求的可见性)都会增加供应短缺 的风险。透明度的改进应通过合作进程来发展，侧重于通过提高需求驱动因素的可见度、允许更早通知、减少风险或更深入地了解根本原因来减少供应短缺风险的领域。 为了解决这些不同的根本原因，制造商可以设计与每个产品的细节相匹配的短缺预防计划。 3)EFPIA呼吁任何未来的政策解决方案都应与风险成比例地设计和实施，并适当考虑该措施带来的意外影响，最重要的是有关于短缺性质的有力证据支持。在信息稀缺的复杂环境中，这是一种微妙的平衡，任何有意采取的措施也有可能阻碍患者获得药物。 4)EFPIA提出了9项具体建议，以实现委员会加强供应安全的目标，其中阐述了5个要点： A.基于shortage2的标准定义的统一的欧盟预防和缓解系统，以及可互操作的IT欧洲监控/通知系统。充分部署创新技术以确保现有数据的互操作性是关键（欧洲药品验证系统（EMVS），物质，产品，组织和参考条款（SPOR）管理服务，欧洲药品管理局IRIS平台等。)在欧洲标准(定 义)的基础上，避免重复，利用现有的丰富信息。这将有助于实现急需的供应链透明度的提高。 I.认可短缺的统一定义 II.开发欧洲最先进的，可互操作的IT监控/预防工具。 1本白皮书仅关注药物。有关疫苗的具体考虑可以在VaccinesEurope编写的论文中找到。 2当供应在超过两周的时间内不能满足国家一级的患者需求时，就会出现人类使用的医药产品短缺。 B.基于透明度的弹性提高整个供应链的透明度有可能提高弹性和防止短缺。利用来自其他系统的数据，如国家药品验证系统(NMVS)、IRIS、SPOR和其他来源的欧洲监测系统，将极大地扩大当局的可见性，从而扩大他们采取适当行动的能力。 III.通过及时（当前和前瞻性）流行病学数据，提高患者需求的透明度和理解。 IV.确保供应链的透明度，包括使用欧洲药品验证系统（EMVS）。 C.基于风险的方法，专注于关键产品/关键短缺。并非所有产品都需要相同的关注水平（一种尺寸不适合所有人），并且各种情况都需要适应的响应。短缺风险高的产品和/或短缺对患者具有 高潜在负面影响的产品应进行区分，并应采取预防措施，例如不同的安全库存要求和/或根据当局的要求提供的短缺预防计划。 V.通过协作流程为关键产品实施有针对性的短缺预防计划(SPP)。 VI.以风险为基础的方法管理安全库存。 D.灵活性应作为一项原则适用，通过酌情执行具体的监管规定来翻译。 例如，在医院产品中使用电子患者信息传单（ePIL）将允许更大的灵活性和更快地将用品分配 给需要药物的国家，并有助于减少短缺（取决于当地市场程序和批准）。 VII.针对短缺的监管缓解措施。 E.保持全球供应链的弹性欧洲供应可以依靠强大的欧盟制造和研发足迹以及与可靠合作伙伴的开放贸易。 VIII.在现有强大的欧盟制造和研发足迹的基础上，加强欧盟的韧性，同时保持全球开放供应链的优势。 IX.有针对性地激励供应链多样化(不受歧视并符合国际法) 5)一些建议可能会加剧而不是减少短缺的风险： –药品的强制性双重采购或强制性安全库存都不是防止短缺的有效或有效方法。 –将原料药和药品制造强制遣返欧盟既不可行，也不利于欧盟。 –供应配额不是供应短缺的根本原因，而是解决方案的一部分。 上下文 在2020年11月的欧洲药品战略中，欧盟委员会宣布了一系列立法和非立法举措，旨在建立欧盟在药品领域的开放战略自主权，并最大限度地减少药品短缺对患者护理的影响。在这方面，委员会表示其意图“修订药品立法，通过具体措施，包括加强供应和透明度的义务，提前通知短缺和提款，提高库存透明度和加强欧盟协调和机制，以监测，管理和避免短缺”。本文总结了基于研究的行业的建议，以最大程度地减少在预期的欧盟药品立法修订的背景下药品短缺的影响。 确保向需要的患者提供药物仍然是EFPIA及其成员的核心优先事项。在新冠肺炎大流行的整个过程中，制药业一直是负责任的合作伙伴，与相关的欧盟和国家当局合作。COVID-19危机突出了五个关键问题，以最大限度地减少欧洲和全球关键药物的短缺：1）关键药物准备计划的重要性和监管灵活性的必要性；2）需要在国家/国家以下一级了解和透明患者需求；3）需要及时的（当前和前瞻性）流行病学数据；4）供应链透明度的需要；5）成员国之间团结的需要。这导致EFPIA在2020年5月发布了一份立场文件摘要 。 在新冠肺炎危机期间，业界在确保关键药物供应方面面临的挑战，并提出了一系列政策建议，以帮助确保欧洲各地的患者获得他们需要的药物4。 一般政策原则 任何旨在更好地了解供应链短缺原因并渴望提出有意义的解决方案的工作都应从最正确地衡量现象的前提开始。欧盟委员会发布的2021年12月药品短缺报告强调，由于缺乏关于国家短缺监测的高质量、标准化信息 ，对短缺根源的正确理解仍然存在重大挑战。该研究还证实，短缺通常不是是否有药物的问题，而是哪里有药物的问题。 即将修订的欧盟药品立法提供了一个独特的机会，以简化，协调和现代化的当前系统依赖于新技术的使用，以更好地了解和预测需求以及加强供应链的弹性，所有这些都将有助于预测和解决短缺。本文概述了EFPIA为最大程度地减少欧洲药品供应短缺而提出的政策建议，其基础是EFPIA在欧洲的长期经验。 32020年11月11日，欧盟委员会发布了欧洲卫生联盟一揽子计划，这是旨在提高欧盟对跨境健康威胁的准备和复原力的结构性方法的第一步。欧洲卫生联盟一揽子计划主要由三个立法建议组成。Procedres.修订了欧洲疾病预防和控制中心（ECDC）的任务i）和欧洲药品管理局（EMA）的任务ii），以提供更强有力的监视，在危机之前和危机期间进行科学分析和指导；iii）启动新的欧洲卫生应急准备和响应管理局（HERA），以应对卫生紧急情况，以在卫生危机之前和期间制定，生产和采购医疗对策。 4请参阅减少欧洲药品供应短缺的政策建议，COVID-19危机的教训：https://www.efpia.eu/media/554682/covid-19-药物短缺-efpia-position-paper.pdf 提供药物并整合COVID19的学习。它们基于以下观察和原则： 合作。COVID19生动地表明，只有合作才能取得最佳成果。当今的全球卫生挑战和优先事项需要复杂的新方法，包括创新的供应链技术和数据驱动的解决方案。这只有在供应链中所有参与者的积极参与和支持下才能实现。 灵活性短缺的原因是多方面的，包括生产中断，某些供应链的弹性有限，定价，报销和采购政策的意外影响，由于公共卫生紧急情况或公众预测不佳而导致的更强劲和/或意外需求，以及供应链问题和瓶颈。缓解和管理短缺的措施需要根据每种特定情况的具体情况进行调整，例如Procedre治疗领 域、产品类别和市场上替代品的存在等。由于短缺是由各种根本原因造成的，并且适用于各种药物的各种条件，因此一刀切的措施不太可能成功。 基于风险的方法。预防和缓解短缺的努力应与患者承受的风险相称。应在关键药物上进行进一步的准备工作，即可能面临短缺的药物越多，药物短缺对患者的影响越大，则需要采取更多的预防措施来防止负面影响。 比例和可持续性。在大流行期间,全球药品供应链一直是力量的源泉;支持它们对于确保供应链弹性至关重要。 基于透明度的弹性。EFPIA支持提高端到端透明度的措施，从而提高供应链的弹性，并根据现有信息更快地通知潜在短缺。这包括提高需求驱动因素的可见度，基于欧盟对药品短缺的统一定义的加强通知制度-以及何时应向当局通知短缺的更明确信息。 9EFPIA行动建议(一至九) A.基于短缺的标准定义的统一的欧盟预防和缓解系统，以及可互操作的IT欧洲监控/通知系统。 I.认可短缺的统一定义，作为基于标准化格式的欧洲报告系统的基础。 短缺的共同定义是欧盟协调与合作的基石。该定义应该是可行的，并且设计的目的是作为整个短缺预防/缓解系统的有意义的基础，并且需要包括对需求和时间表的明确定义。EFPIA提出了以下定义：“当供应在一段时间内无法满足国家一级的患者需求时，在国家一级就会出现人类使用的药品短缺。 用测量单位补充该定义将是有益的,该测量单位将有助于指定短缺的程度,例如反映可能受影响的患者群体6 。 II.开发欧洲最先进的，可互操作的IT监控/预防工具。 短缺信息应上传到通用IT门户，以确保简化和有效的警报系统，并基于对药物短缺的一致和可行的定义，使从不同来源提供的数据保持一致。为了获得最佳效率和结果，该系统应与现有数据库（如IRIS，EMVS（欧洲药品验证系统）和SPOR）互操作。缺乏互操作性将导致重复，这是资源的浪费和错误的来源。EMA和国家当局都应该能够访问欧洲数据库信息，以减轻短缺。为了提高效率并确保系统的可持续性，还应优化报告要求。 关于考虑短缺时要考虑的需求水平的注释：评估需求的最相关基础是患者（医疗）需求。有时会考虑批发商的订单，因为它们反映了对药品的经济需求，这是基于当地患者需求以外的许多因素，例如预防订单（ho积），再出口需求（社区内部贸易）或只是经济运营商的安全和工作库存波动。批发商的订单并不构成管理医药产品短缺的令人满意和可行的代理，因为某些情况会使它们与医疗和患者需求的现实脱节，并引入经济考虑，这应该留给正常的客户-供应商关系。这样的代理将引起偏见，可能导致短缺的过度报告，从而完全削弱短缺管理和缓解系统。实际上，应根据实际消费和基于流行病学数据的预测来估计患者需求。 B.透明度可在患者需求层面和供应链内部提高透明度。 III.通过及时（当前和前瞻性）流行病学数据，提高患者需求的透明度和理解。 正如COVID-19危机生动地证明的那样，制造商下游供应链的不透明性阻止了需求分配到患者需求的地方。这构成了该系统的主要弱点，欧盟应通过建立一个综合系统来解决这一问题，该系统允许在正确的地点和正确的时机供应药物，并将上游供应与患者需求联系起来。这不仅涉及欧洲疾病控制中心（ECDC）。 5EFPIA指出，关于EMA延长授权的法规（2022年1月25日的欧盟法规2022/123）中包含的定义提供了良好的基础，但没有引入时间表：“'短缺'是指在成员国（...）授权并投放市场的医药产品的供应无法满足国家一级对该医药产品的需求，不管是什么原因；”。 6例如:“在受影响的每100,000个公民的典型分配时间范围(1个月、1周、1天)内,当供应不能满足国家层面的患者需求时,在国家层面发生用于人类的医药产品短缺单位。”这将使当局能够客观地衡量短缺的程度，并根据其他可用信息，包括治疗或疫苗的性质进行解释。 发布涵盖会员国患者需求和医院能力的建模数据，但也将任何此类预测数据与实际使用(消费)数据以及可以提供供应信息的其他相关数据相结合。有关患者需求的信息和药品分配的协调机制对于制造商充分预测需求并在制造能力和详细的分配安排方面进行必要的计划至关重要，以便在正确的时间向正确的地区提供这些药品。 IV.确保供应链更加透明，包括使用EMVS数据 供应链运营商和当局需要在一个集成系统中更好地了解整个供应链中的可用药品库存。主管部门可以使用在欧盟伪造药品指令的背景下建立的E