EFPIA 监管创新之路博客收藏

监管创新之路：提供世界21类ST世纪规管框架 6 数字技术 问题 医疗保健行业如何充分接受数字化的潜力？ 创新临床试验方法与生物标志物 1 UMN 5 问题 为什么共享definition未满足的医疗需求对一个 面向未来的监管框架？ UNMET医疗需求 RWE后轮 2 建议 8变动规例 资格 我们如何确保问题当前的法规 考虑到 创新临床试验的最新进展 ？ 尽管增加 现实世界数据/真实世界证据 问题 E我们怎样才能意识到 问题 更新营销授权条款的当前框架(变化调节)在fi中是灵活 的，并且携带得太高行业和监管机构的行政负担。如何加强？ 生物标志物的重要性，Real的全部潜力 目前使用它们的程序很长 ，而且 复杂。我们如何简化他们的qualityfi阳离子过程？ 动态调节评估 问题如何动态 监管评估减少不确定性并 优化新药的开发和应用过 程？ 3 专家驱动的评估和敏捷集中的授权 9 问题 与美国，日本，加拿大和澳大利亚相比，欧洲是批准新药最慢的地区。 我们怎样才能使这过程更有效的fi？ 世界数据（RWD）和证据 （RWE）？ 10E Expedited regulatorypathway 问题 我们怎么能 扩大加速监管途径 (ERPs)的使用？ 4药物-装置组合和体外诊断 24h ! 11 EMA在药物设备上的作用 组合 问题 在欧盟一级批准的药物中有四分之一包括医疗器械组件。虽然药物由EMA评估，但设备由国家当局监管。我们如何减少碎片化并使这一过程更加简化？ 问题 如何更换纸质患者信息leafietswithelectronic版本（EPI）有助于提高患者安全性并提高对治疗的依从性 ？ 12 供应链设计 7 问题 供应链如何更好地满足患者的需求 ？ 问题 在欧盟一级批准的药物中有四分之一包括医疗器械组件。虽然药物由EMA评估 ，但设备由国家当局监管。我们如何减 少碎片化并使这一过程更加简化？电子产品 信息 调节道路创新 目录 监管创新之路-专家介绍性词洞察力3 欧盟监管网络-新架构时代4 复杂的临床试验-十年的临床研究创新：从药物以中心为中心6 以患者为中心的方法 供应链重塑-如何应对危机8 患者的未来治疗-组合产品和伴侣诊断10 加快监管途径-提供创新药物的工具箱患者11 电子产品信息（ePI）-制作最新的药品信息可用14 对于患者没有任何延迟 以患者为中心的健康的数字端点管理16 健康的可持续环境人口18 现实世界的数据/证据：它如何为患者提供治疗和护理decisions20 监管如何促进欧盟创新?22 动态监管评估将支持更有效的治疗发展患者:24 现在是飞行员的时间 一个现代化的欧盟变异框架，以提高欧洲的生活患者26 传记28 监管创新之路-专家见解的介绍性词语 作为欧盟药品战略的一部分，以及从COVID-19大流行中汲取的教训，欧盟委员会（EC）宣布了其计划，以评估和修订欧盟关于人类使用药物的一般立法（指令1001/83/EC和法规776/2004），以保护未来的抗危机药物监管体系。在这些正式步骤之前，EFPIA积极参与了与所有相关利益相关者的对话，从立法者/监管机构到患者和医疗保健专业人员，更不用说不同类型的药物开发商了。我们一直在不断发展我们的目标，如何加强欧盟的立法框架，并在同一时间，看看我们如何能够作出改进已经现在，以支持今天的创新和那些为未来的病人，以达到他们更快 。 这是监管创新之路（RRI），旨在加强欧洲的政策和监管环境，为患者提供安全，有效和高质量的治疗，疫苗和诊断。 为了具体强调如何实现RRI的主要优先目标，我们与行业主题线索合作，为EFPIA的博客页面生成了一个名为“EFPIA视图”的博客出版物。目的是创建读者友好，及时，有趣，有时发人深省的文章。 此博客集包含2022年4月至2023年3月之间发布的所有主题，涉及以下主题： 1.欧盟监管网络-新时代的新架构 2.复杂的临床试验-十年的临床研究创新：从以药物为中心到以患者为中心的方法 3.供应链重塑——如何应对危机 4.患者的未来治疗-组合产品和伴侣诊断 5.快速监管途径-为患者提供创新药物的工具箱 6.电子产品信息（ePI）-及时为患者提供最新的药物信息 7.面向患者的健康管理的数字端点 8.健康人口的可持续环境1 9.现实世界的数据/证据：它如何为患者的治疗和护理决策提供信息 10.监管如何促进欧盟的创新？2 11.动态监管评估将支持患者更有效的治疗开发：现在是试点的时候了 12.一个现代化的欧盟变异框架，以提高欧洲患者的生活 我要感谢所有参与博客生成的主题负责人和博客作者，他们提供了他们的意见和专业知识，从而使这个集合成为可能。非常感谢德勤团队在这个项目中与我们合作，并在整个过程中提供项目管理支持。 西尼·埃斯科拉监管策略总监EFPIA 1-关于环境问题的博客（关注生态药物管理的关键支柱）是本博客系列的一部分，虽然这还不是RRI的正式一部分，但从非立法和立法角度来看，它都是我们为未来的变化做好准备的关键部分。 2-关于创新在监管中的作用的博客（从创新的角度关注立法文本的评估原则的建议）是本博客系列的一部分，虽然不是RRI的正式一部分，但在加强药物立法方面，它是政策工作的明显支柱。 当我们看看27年前建立的当前欧盟监管体系，并将其与房屋类比进行比较时，我们看到随着时间的推移，结构，系统和流程已经增加，以满足特定需求，而无需重新审视整体架构。欧盟已经从15个大家 庭发展到27个成员国，在框架内的行动缓慢而困难。该框架已成为一种复杂而低效的构造。 随着个性化医疗保健的集成解决方案，新的科学和技术正在快速发展。但是，欧盟监管网络中的常规流程加上复杂的治理，使创新疗法迅速进入患者市场面临挑战。在敏捷性和速度方面，欧洲落后于其他领先的监管机构。现在是采取行动的时候了34：随着欧盟委员会对制药立法的评估，作为欧盟制药战略的一部分5，我们有一个前所未有的机会来重建欧盟的监管框架、流程和治理。每个房子都需要在某个时候进行翻新。新结构应该是什么样子，这样才能适应当前和未来的需求？ EFPIA的总体目标是加强专业知识驱动的评估，并通过促进成员国提出其专业知识的能力以及消除委员会与欧盟委员会之间不必要的繁琐接口，实现更灵活的集中式授权框架。 为了实现这一目标，EFPIA提出了以下装修： 需要通过修订治理框架来确保和进一步加强高质量的评估，使欧盟成员国能够在它们能够做出最佳贡献的领域提出最佳专门知识。 系统中对敏捷性的需求要求我们重新考虑当前过时的委员会和工作方结构，以提高敏捷性和效率。 为了解决与当前和未来工作量有关的任何资源缺口，以及实施前瞻性战略，重新考虑EMA和网络的供资和资源机制也至关重要 。 新模型的构建块： •EMA科学人员willenableastronginterfacebetweenthedifferentactivitiesforconsistencyofmanagingbenefit/riskassessments.Beyondthat,theEMAoffuturemustutilizeandmaximizethepotentialofadvancedtechnology •人类医药产品委员会（CHMP）：最终科学意见将由代表所有会员国的单独委员会通过，以创造一个集体和包容性的决策时刻，并确保适当的制衡。 •4域是加强专业知识驱动评估提案的核心。这些领域在相关领域提供对产品的科学评估，因此是提供科学意见的引擎。 •咨询专家组(AEGs)建立了明确的治理，以支持EMA，域和监管网络的所有部分进行评估，包括上述产品注意事项和指南。 •最后，EMA将在促进能力建设方面发挥重要作用成员国专家在欧盟参与领域、委员会和专家组。 欧盟监管网络-新时代的新架构 3-https://efpia.eu/media/636486/improving-regulatory-timellines-to-optimize-patient-access-to-innovative-oncology-therapies-in-europe.pdf 4-https://www.efpia.eu/media/636564/evidence-mix_final-9-dec-2020.pdf 5-https://www.efpia.eu/about-drugs/development-of-drugs/regulations-safe-supply/regulation-road-to-innovation/ 我们花了几年时间开发一种药物，把我们最好的专家带到谈判桌前。鉴于药物开发的复杂性，我们需要从与监管机构就科学建议举行的几次正式会议转向与最好的科学和监管专家进行更频繁的动态互动，以在动态环境中明确药物开发预期。EMA和网络的监管流程和治理需要支持这一点，最终实现对营销授权申请的知情和简化评估。 欧盟监管网络对COVID-19大流行的反应表明，欧洲利益相关者可以共同努力和合作，以大大加快监管批准程序。我们感觉到系统中所有行为者都有强烈的意愿来利用和利用这一经验，同时也有紧急翻新的愿望。通过EMA和欧盟监管网络，成员国已经进行了超过27年的深入合作。现在可能是将建立的信任提升到另一个层次的正确时间点。 患者和医疗保健专业人员正在等待新的治疗方法；他们不会期望对当前房屋进行紧急翻新吗？ SABINEATZOR 欧盟监管政策负责人F.Hoffmann-LaRocheLtd EMMADU四 AbbVie国际监管政策主管 “确保患者更快地获得创新和变革疗法”，这是EFPIA创新监管之路的总体目标。现有立法框架内的一个重要行动领域是使用更先进的临床试验，以便药物更快地到达患者手中。这些类型的临床试验称为复杂临床试验(CCT)6. 对人类遗传学，患者的DNA以及已知与各种疾病相关的遗传学的日益了解 ，造成了当前的现实，即传统的临床试验设计不再适合在患者期望的时间范围内回答医学问题获得新疗法7复杂的（和创新的）临床试验可以允许在各种疾病或患者组中并行研究多种新疗法。这将使更多的患者有机会加入试验，这将导致更短的时间来获取数据，以决定药物是否有效和安全，并被监管机构批准。CCT设计已在药物开发中使用了十多年，例如应用涵盖平台，伞式和篮式试验的主协议；通过使用生物标志物，纳入历史控制臂和更先进的适应性试验设计来丰富试验人群。迄今为止，80％的EFPIA公司使用了CCT和试验设计创新，并已成为生成临床数据的关键组成部分。8,9. 这对病人有什么好处？ 参与CCT的决定应该由患者与医生密切沟通。临床试验中的患者在药物开发和发现中起着关键作用；CCT在治疗和预防疾病的潜在新疗法方面贡献了重要的知识。 首先，最重要的参与者可以通过为旨在改善公共卫生的医学研究做出贡献来帮助患有相同疾病的其他人。最重要的是，参加CCT的患者可以从他们接受的治疗中受益，并将定期由医疗保健专业人员就诊。 患者如何自始至终持续参与？ 由于在重大未满足的医疗需求领域迫切需要新的和创新的治疗方法，因此至关重要的是，具有创新试验设计的CCT被广泛采用，以加快欧洲及其他地区的临床试验1,4重点不应该只是从病人那里收集的关于他们的医疗状况的数据。 复杂的临床试验- 十年的临床研究创新：从以药物为中心到以患者为中心的方 法 需求未满足的患者渴望获得批准的创新治疗方法。 特别是罕见病患者，只有5-6％的患者批准了治疗方法，需要一种新的策略来加快研究并提供新的机会来获得 创新药物。复杂的临床试验可能是患者希望看到的变化 。 ClaasRöhl，NF患者联合会主席 应鼓励使用CCT，但监管机构和卫生技术评估机构等关键利益相关者需要接受将CCT用于新疗法，以有效的方式找到合适的患者2. 6-https://www.efpia.eu/about-drugs/development-of-