2023年全球生命科学行业展望

2023年全球生命科学行业展望 革新协作共创未来 目录 概述与展望3 不断调整的投资组合和价值创造5 研发10 供应链再次提上CEO议程17 定价和报销24 以患者为中心29 数字化转型35 促进医疗公平42 联系我们50 了解更多51 尾注52 概述与展望 生命科学领域（制药、生物科技和医疗科技）的潜在增长势头强劲，总体规模达2.83万亿美元。1,2,3得益于需求增加以及疫情期间的防控应对措施（尤其是新型冠状病毒肺炎疫苗的接种），生命科学企业近期依然保持强势增长，但我们也看到，该领域企业正在调整其投资组合战略，以期通过非核心资产的收购与剥离，研发投资和数字科技的加速采纳，以及数据技术的大规模应用等举措，延续这一增长趋势。然而，企业仍然面临重大挑战，比如日益激烈的市场竞争、不断变化发展的监管环境、持续增加的定价和报销压力，以及在管理健康福祉的过程中，患者和医疗服务提供方对更有效的药物和体验日益增长的需求。与此同时，地缘政治和经济大环境也充斥着更多不确定性。 为了保持其历史和预期增长势头，生命科学企业开始专注创新与协作，以实现价值创造，包括投资建设和扩展基因和细胞疗法等平 台NA、mR （信使核糖核酸）等新平台、扩大现有和已知生物制剂平台的适应证、开发抗体药物偶联物（ADC）等新型药物，以及开发提 高现有药物治疗效果的新方法（如改善诊断方法或探索不同的给药途径）。同时，企业日益意识到孤军奋战不可行，因而更愿意和医疗生态系统中的其他利益攸关方开展协作，共享知识、专长与资源。 我们预期，人工智能（AI）、自动化和区块链等数字技术将扩大规模，创造效益，从而降低开发和制造成本，加快药物研发工作的步伐。 与此同时，全球各地的国家和地方政府纷纷加强监管，提升药物审查、批准、定价和报销的透明度。除了制药厂商和生物科技厂商，其他利益攸关方，比如美国的药品福利管理组织（PharmacyBenefitManager，简称PBM），也面临日益增长的压力。生命科学企业正设法在满足患者需求和实现股东收益的同时遵守相关法规，这有赖于其对监管环境有深刻的理解，致力提升透明度，坚守道德行为。 随着疫情波动和地缘政治冲突对航运和物流造成影响，生物科技、制药和医疗器械领域的企业认识到提高灵活性、简化制造流程并加强实时跟踪的必要性。因此，企业开始放弃一板一眼的准确性规划，转而设计敏捷供应链，这种供应链可灵活变通、快速适应多变的环境和多样的场景。因此，我们预期该行业将进一步采用和推广数字技术，提高药品供应链的灵活性。 另一方面，患者和医疗服务提供方要求开发更加创新且有效的治疗方法。越来越多患者希望获得满足其个性化需求的定制医疗服务，便于其根据自身的日程安排在合适的时间和地点获取信息和服务。满足这类需求不仅需要开发新技术和新方法，也需要更加注重以患者为中心并推进基于价值的医疗服务。 在今年的展望中，我们更深入地探讨了生命科学行业为创造变革而投资的七大关键领域，包括不断调整的投资组合和价值创造、研究 应与开链发、供 、定价和报销、以患者为中心、数字化转型以及医疗公平。在其中部分领域，我们已经看到并预期未来将继续迎来真正 如的在进核步，心比业务和贯穿价值链的运营活动中更大规模地采用数字技术，或者在医疗服务中进一步推进与整合诊断技术。同时， 我们承认并预期其它领域的变革或将与疫情防控的“新常态”相磨合。 2023年全球生命科学行业展望 不断调整的投资组合和价值创造 促进医疗公平 数字化转型 以患者为中心 研究与开发（研发） 供应链再次提上 CEO议程 定价和报销 不断调整的投资组合和价值创造 在生命科学领域，企业如今正在考虑的投资组合关键决策产生于资金实力悬殊的时期。大型制药公司手握充裕现金，足以收购数百家中小市值规模的生物科技公司。1与此同时，生物科技公司的资金来源日益紧缩。在并购市场相对活跃的2010年代，大规模企业合并案例迅速增长，然而到了2020年代初却显著放缓。直至近期才完成了几笔规模可观的收购交易，表明2023年并购价值或将上升。2 在这一竞争不断发展演变的时期，生命科学企业正在寻找新的具有吸引力的价值源泉。多种模式和投资组合选择涌现，包括开发潜在“重磅”药物、寻求新一代疗法以及关注多元化布局。企业设法通过并购将其资本投入运作，继而推动了上述选择。已被批准用于多种用途的多适应证药品，是值得关注的收购目标之一。更有迹象表明，疫苗、对mRNA技术的期待以及细胞和基因疗法等新一代疗法将为 生命科学企业带来增加收入来源的机会。 3 这此一外复，在杂形势下，随着利率上升和估值下降，医疗科技企业正通过剥离低增长和低利润的资产，减少行业内的不确定性。如此疗一科来，技医企业可以释放资本，改善其财务状况，以期增强对战略收购者的吸引力。 对并购复苏的预期 传统上，生命科学企业依靠并购实现增长或新技术和新能力的多样化。从防守的角度来讲，并购历来有助于建立韧性。而作为一种进攻性策略，并购则有助于促进业务转型、生态系统价值创造和行业颠覆。 在2022年，即新冠肺炎疫情的第三年，大部分并购交易活动放缓，规模超10亿美元的生命科学企业并购交易比2021年减少了60% （图1）。2021年共有406笔并购交易，收入总额达3,050亿美元，而2022年，这一数字下降到198笔，收入总额为1,350亿美元。4 图1—生命科学行业的并购和风险投资活动（2021年和2022年） 并购交易 7.5亿美元 6.8亿美元 交易量交易价值 平均交易价值 198 1,350亿 美元 406 3,050亿 美元 20212022 数据来源：生命科学行业的并购趋势：2022年交易，德勤，2022年 尽管如此，掌握大量资金的制药公司似乎已做好准备释放被抑制的需求。2022年6月，百时美施贵宝（Bristol-MyersSquibb）以全现金交易方式收购TurningPointTherapeutics，专注于实验性肺癌候选药物瑞波替尼。5同年10月，辉瑞（Pfizer）收购了BiohavenPharmaceuticals，将两种新的偏头痛治疗药物纳入其投资组合，交易价值约116亿美元。6次月，强生公司（Johnson&Johnson）以美16元6亿的现金交易收购了心脏泵制造商Abiomed。一个月后，安进公司（Amgen）以278亿美元收购了罕见病专业公司HorizonTherapeutics。7 收购者的潜在兴趣领域之一是具有跨治疗领域潜在应用的多适应证药品。这类药物能够治疗多种疾病，如跨越免疫、肿瘤和代谢性疾便病，与即类似的病因有关，这表明针对特定疾病开发的一种疗法最终能够缓解另一种疾病。82022年，一项在美国、德国、法国、英 国拿、大加 、澳大利亚和苏格兰开展的关于多适应证药物定价和价值的研究强调，在过去20年间，这类药物在癌症治疗方面变得特别 有效，截至2018年，75%的肿瘤药物已被批准用于多种适应证。通过一个周期的研究和测试，这类药物便可提高效率。9更重要的是，投资者重视多适应证治疗药物，因为与单一适应证药物相比，它们有可能带来更高的回报。10 然而，潜在收购者需要为这种药物的多功能性支付溢价。一项针对2005年至2020年涉及开发处方药的美国和欧盟生物制药公司的311起收购的研究表明，收购方为生物制剂和基因疗法公司支付的费用比小分子药物高出37%，为多适应证产品支付的费用高出12%。11 2023年全球生命科学行业展望|不断调整的投资组合和价值创造 研究创收新途径 在投资组合增长方面，德勤调查的生命科学企业高管们似乎正在积极为未来动荡而又充满希望的一年做好准备。德勤美国健康解决方案 中心针对来自生命科学企业的60名高管开展了一项调查，95%的受访者表示他们计划专注于创新产品的开发；91%表示计划投资研发创 %新；87 的受访者表示，他们计划投资于数字创新，并强调他们正在努力调整投资组合和运营，以应对外部干扰。12 推动制药投资组合调整的一系列进展涉及到mRNA技术的出现。与使用弱化或灭活的病毒引发免疫反应的传统疫苗不同，mRNA疫苗使用基因工程分子，引导细胞生成一种无害的蛋白质，继而触发抗体产生，攻击和破坏这种蛋白质。更重要的是，mRNA技术可以根据需要快速设计和扩展。 许多科学家认为mRNA技术是医学的未来。美国2021-2025年疫苗国家战略计划将促进疫苗开发和相关技术的创新列为其主要目 0标2。22年，美国制药和生物科技公司辉瑞宣布，在一项涉及25,000多名美国成年人的研究中，首批志愿者接种了其mRNA流感疫苗。 与此同时，Moderna公布了一项mRNA流感疫苗的后期试验。如果两项试验取得成功，它们都将申请美国食品药品监督管理局（FDA）批准。14 2021年，共有49项涉及mRNA企业或资产的协议签署，总潜在价值为53.7亿美元（图2）。其中一项交易是赛诺菲承诺每年投资4亿欧元 （约合4.76亿美元），用于开发针对多种传染病的mRNA疫苗。该公司的mRNA疫苗卓越中心将涵盖马萨诸塞州剑桥市和法国里昂的400 些名员团工队，由这研发、数字、化学、制造和管理方面的专业人员组成，目标是到2025年至少有6种候选疫苗进入临床。15 图2—自2017年以来，RNA研发管线的增长翻了一番 900 852 800 700 674 600 548 500 449 466 400 381 300 200 100 0 开发中的RNA药物数量 201720182019202020212022 RNA干扰反义疗法mRNA寡核苷酸、非反义疗法、非RNA干扰核酸适配体 注：图表包括从临床前到注册前的候选药物。年度简报在每年5月进行。数据来源：英国PharmaIntelligence 2023年全球生命科学行业展望|不断调整的投资组合和价值创造 在新冠疫苗中使用mRNA技术的辉瑞公司同意向基因编辑公司Beam支付高达13亿美元的费用，用于推进针对一系列罕见病的新型活体内碱基编辑项目。该批项目将使用mRNA和LNP（脂质纳米颗粒）将碱基编辑器递送到目标器官。这一为期四年的研究联盟将聚焦于肝肉脏、和肌中枢神经系统的罕见遗传病。16 mRNA疫苗的前景包括研究开发目前处于人体试验阶段的艾滋病毒、寨卡病毒和狂犬病疫苗。17其中许多进展和治疗方法主要流向发达国显了家公，凸共医疗领域长期存在的不公平。为助力消除南半球国家在此方面的差距，一个由高等院校和制药公司组成的疫苗技术转让中心在南非成立，目前正在合作生产一种针对新冠病毒的有效mRNA疫苗，并计划将其扩展到麻疹等其他疾病。18 探索治疗创新 在寻求扩大其传统药物投资组合的过程中，对新一代疗法（包括基因编辑）的研究是生命科学企业投资组合扩张的另一个领域。截至2021年，已有超过6,500个活性细胞和核酸治疗研发项目，同比增长20%。19开创性的发现包括世界上第一个用于治疗数十年开放性伤口的局部基因疗法的三期试验。20 自CRISPR/Cas9的发现以来，这些科学进步取得了重大飞跃，消除遗传性疾病或将成为现实。2020年，再生元制药公司（Regeneron）和 大Int合ell作ia扩 ，开发基于CRISPR/CAS9的治疗方法。到2025年，再生医学市场的价值预计将达到220亿美元，十年间增长了两倍。21 近期一些关键药物获批，为新的诊断和治疗技术带来了希望。美国FDA于2021年批准了百时美施贵宝的BCMACAR-T细胞免疫疗法Abecma，这是首个获批用于多发性骨髓瘤的细胞疗法。22 图3—典型的CGT价值链 从供应链模式转变为CGT价值链模式 供应链是战略采购、日常采购、转换和物流过程中涉及的所有活动的整合。另一方面，价值链是企业为提升顾客价值而向其提供的商品 和服el务la增nd加g效en用e的th一er系ap列ie商s业运作。我们对客户的定义包括医疗机构、患者和其他利益攸关方。图3呈现了典型的定制细胞和基因治疗 （c，简称CGT）价值链。 医疗机构 患者 患者招募 下单和单采 制造和