全球药物研究和开发趋势调研（英）

制药的趋势研究和开发 数据报告：药物开发行业的现状 方法论和概要文件2 执行概要7 药物开发13 分散的试验20 外包24 病人招聘29 附录: 开放式的反应: 病人招聘33 筛选的问题/ 人口统计资料39 方法论和概要文件 2 152 参与者 2022年4月的调查 严格筛选,确保参与者他们符合以下标准: 工业:制药、生物制药或生物科技公司 水平:有药物开发决策责任和 是主管或以上 角色:相关工作的作用 药物开发 公司:至少有一个 化合物的发展 地理位置:美国/加拿大,欧洲, 亚洲、澳大利亚、中东/印度 调查在 代表产后抑郁症,热的一部分费舍尔科学行业 标准研究(ISR),使用ISR的专有医疗小组。参与者提供了一个 酬劳。 帮助提供改变治疗方法 4 使用统计交叉表分析数据，以检查任何具有统计显著性不同细分受众群的差异，包括： 地理位置 公司规模 角色 美国/加拿大(n=75) 小:年度研发 <花100美元(n=42) 董事(n=95) 欧洲(n=46)副总裁/管理层(n=57) 中期:年营收 亚洲/太平洋(n=31)100美元-999美元(n=41) 大:年度研发 花≥美元1b(n=69) 在95%置信水平下，细分之间的统计显著差异为 在整个报告中的标注框中显示每个细分的数据在括号中。 小(57%)vs。中期(22%) 和大(15%) 在上面的例子中，来自小公司的受访者的数据显着 高于大中型企业的受访者。 受访者的调查: 公司类型每年的研发投入 更大的亿美元2b, 38% 下 100美元,占28% 制药、 生物制药,或生物技术 公司,100% 2b-1b美元, 7% 地理位置工作水平 100美元 999美元,占27% 中间东/印度,5% 亚洲,13% 澳大利亚,3%总统,3%c级,11% 欧洲, 我们/加拿大, 49% 30%副总裁, 23% 导演,63% 受访者的调查: 角色 开发阶段的责任独特的分子或化合物 在管道 药物发现 26% 1 4% 临床前 41% 2到3 22% 第一阶段 72% 4到5 20% 二期 83% 6到7 4% 第三阶段 83% 8到9 3% 第四阶段 59% 10+ 47% 执行概要 7 关键外卖: 调查参与者报告,肿瘤学和血液学(59%),罕见疾病(39%)和免疫学和风湿病学(38%)是主要治疗领域他们的药物开发管道 挑战病人招聘在临床试验中（例如，患者保留、人群 )(55%)和多样性提高临床试验的复杂性(51%)是最大的痛苦点为受访者的组织 调查参与者考虑的比例最大使用更多的RWD/RWE 补充临床试验数据（45%）和利用新技术在 药物开发（例如，mRNA，药物发现平台）（44%）是最大的临床试验中药物开发的机会领域 五大挑战 挑战与病人招聘 55% 日益复杂的临床 试用 51% 监管障碍 46% 人才短缺问题 36% 跟上 技术/创新 32% 前5名的机会 使用更多的RWD/RWE 45% 利用新技术 44% 招募/接触患者通过能力 数字/DCT 39% 个性化/精密医学37% 适应性试验设计 32% 关键外卖: 有广泛采用新创新,策略和技术在受访者 公司,有超过一半的受访者 目前报告他们的组织利用 适应性试验设计(64%),数字化(例如,云计算、api、数字平台)(62%),RWD/RWE(59%)和大数据和分析 近一半的受访者报道称,的平均时间生产一种药物更慢比两年前(48%), 而四分之一的受访者注意到快药物开发时间表(24%). COVID-19大流行鼓励受访者分散 试用或与可以这样做的合作伙伴合作（51%）并确定领域为过程改进市场增长速度(49%). 关键外卖: 在报告其组织目前使用分散式的受访者中 试验，以这种方式进行的试验的平均比例增加了11在过去的一年并预计将增加另一个13个百分比 在未来两年。 目前不使用分散试验的调查参与者预计，平均而言， 到2024年，大约四分之一的临床试验（27%）将采用这种策略。 专家把 “DCTs是应对最大挑战的解决方案[在本次调查中报告，患者招生与招生]。使人们更容易参与研究 将解决这个挑战。” 玛丽亚·巴尔特泽加，PPD专业解决方案副总裁，赛默飞世尔科技的一部分 一年前(n=61) 目前(n=63) 20% 31% 目前使用dct 在两年内(n=63) 44% 在两年内(n=55) 在那些目前没有使用 dct 27% 0%10%20%30%40%50% %作为DCT实验 关键外卖: 受访者最近参与外包 他们的组织平均而言表明，最大比例的临床开发工作 是使用全方位服务外包,审判的审判 (32%)模型,混合全方位服务/FSP紧随其后(16%)模型和内部员工(15%)。 超过一半的受访者 提供“很有可能”“极其的评级有可能。”临床实验室诊断服务 (80%),数据管理(74%),临床试验 管理(63%)和biostatistical分析 （58%）是最有可能被报告的活动在受访者外包机构。 三分之一的调查参与者报告说他们的公司变得更有可能外包所有的审判(35%)在过去两年，而大约一半的人说外包一样部分 的审判(47%). 关键外卖: 病人招聘是一个重要的区域之一受访者:困难与病人有关 和招聘中最重要的挑战 能够更好的通过招募和吸引病人受访者之间的数字/DCT特色三个地区的机会。 当被要求描述他们当前的展望病人招募与两年前相比, 五人中有两人表示负数病人招聘前景(42%). 包括常见的主题不太乐观 患者延迟护理/避免住院和试验 由于COVID-19中心,竞争加剧 对于患者，以及COVID限制的影响医院/网站。 四分之一的受访者更乐观的关于病人招聘临床试验(26%)。 许多受访者认为病人出于大流行的参与 试验,分散试验,新招聘方法/技术的来源 积极的前景。 对病人的招聘与两年前的前景 更多的乐观, 26% 少 乐观, 42% 没有变化, 32% 专家把 “研究非常具体，非常狭窄，以防止失败，但它是 违反直觉，因为它限制了有资格进行研究的患者数量。 罗德里戈·加西亚，医学博士，理学硕士，副总裁，网站和患者卓越中心，PPD，部分热费希尔科学 药物开发 13 Q1。哪些治疗领域/治疗方法正在引领您组织的药物开发今天管道?请选择5。(n=152) 肿瘤学和血液学 免疫学和风湿病学 Rare疾病 59% 39% 38% 大(73%) 与小(52%)和中期(44%) 32% 大(54%) 与小(21%) 大(36%) 与小(7%) 4% 3% 小(10%) 和中期(12%)与大(0%) 3% 小(10%)。 1%(0%)和中期 大(0%) 0%20%40%60% 神经科学 心血管 我们正检查疾病 20% 24% 和中期(27%) 皮肤病学 17% 疫苗 17% 基因疗法 16% 代谢和内分泌 13% 大(32%) 呼吸和过敏 11% 与小(2%)和中期(7%) 细胞疗法 11% 董事(22%) 胃肠病学 11% 与副总裁/管理层(9%) 生物仿制药 9% 眼科学 9% 大(15%)vs。 儿科 6% 中期(2%) 妇女的健康 6% 肾脏和肾疾病 急救护理 泌尿外科其他 %的受访者 “其他”反应包括:神经肌肉、营养 +近五分之三的受访者表示肿瘤学和血液学(59%)是其中一个治疗领域引领着他们公司的药物开发管道。 +罕见疾病和免疫学和风湿病在五大治疗领域吗分别为39%和38%的调查参与者。 Q2。您的组织目前面临的最大挑战是什么？请选择 5。(n=152) 55% 51% 大(64%) 与小(38%) 和中期(42%) 46% 36% 中期(49%)vs。 小(21%) 32% 32% 副总裁/管理层 (40%)vs。 28% 董事(21%) 27% 小(57%)。 (22%)和中期大(15%) 26% 18% 小(36%) 与大(19%) 15% 14% 4% 亚洲/太平洋 (26%)vs。欧洲(9%) 临床试验中患者招募的挑战 (例如,病人保留,人口的多样性) 提高临床试验的复杂性 监管障碍 人才短缺问题 将技术和创新 (包括混合和分散试验) （例如，制造或获取原料的能力有限） 供应链中断 缺乏对研发的投入 细长的研究启动时间 物流问题（例如，制造和分销问题、配套、 仓库管理、增刊y连锁可见性) 大流行防备 数据收集和管理困难 缺乏专业知识 其他 0%20%40%60% %的受访者 “其他”反应包括:本地专业知识，市场准入，定价和准入，员工倦怠， 意外的价值转移给利益相关者，乌克兰战争 +超过一半的受访者表示，他们的组织正面临挑战与病人 招聘在临床试验中(55%)和提高临床试验的复杂性(51%). +公司规模之间出现了一些有趣的差异： >试验复杂性更常被认为是受访者面临的挑战：大型组织。 >小型组织的受访者报告称，资金问题和拉长问题更多研究启动时间。 第三季。您认为药物开发中最大的机会领域是什么临床试验?请选择3。(n=152) 更多地使用RWD/RWE来补充临床试验数据45% 利用新技术在药物开发 (例如,信使rna,药物发现平台)44%小(43%) 与大 大(54%)与小(31%) 通过数字化和 分散的试验39% (25%) 副总裁/管理层 个性化/精密医学 适应性试验设计 大数据和分析(数据科学) 人工智能24% 32% 32% 37% (49%)vs。董事(22%) 欧洲(30%) 和亚洲/ 太平洋(42%)与美国/加拿大(13%) 大(38%) 和中期(20%) 欧洲(44%) 与亚洲/ 太平洋(19%) 通过可穿戴设备/联网健康设备收集数据 由于以下因素，公众对药物开发重新产生了兴趣 大量的投资行业 新型冠状病毒肺炎14% 7% 24% 小(14%)。大(1%) 美国/加拿大 (12%)和亚洲/ 亚洲/太平洋 /(39%)与我们加拿大(19%) 其他1% 0%10%20%30%40%50% %的受访者 太平洋(0%) “其他”反应包括:使用生物标志物作为端点 +最大比例的受访者考虑使用更多的RWD/RWE和利用新技术作为临床试验中最大的机会领域（44-45%）。 +超过三分之一的受访者认为通过数字和 分散审判是一个机会，与招聘有关被认为是一个最大的挑战。 +不到15%的受访者包括该行业投资的涌入或更新的公众由于COVID-19而成为药物开发的机会领域。 第四季度。您的组织当前是否使用以下任何创新，策略，和/或技术?(n=133) 欧洲(74%)和 亚洲/太平洋(74%)“目前使用”vs。美国/加拿大(46%) 适应性试验设计 目前使用目前未使用不知道 64% 29% 8% 62% 32% 5% 59% 38% 4% 53% 41% 6% 50% 44% 6% 50% 44% 7% 47% 47% 6% 46% 45% 9% 33% 60% 7% 数字化（例如，云计算、API、数字平台） 欧洲(65%) “目前使用”vs。美国/加拿大(45%) 使用更多的RWD/RWE 大数据和分析(dat科学) 亚洲/太平洋(68%)“目前使用”vs。美国/加拿大(36%) 分散、数字和远程试验 个性化/精密医学 通过可穿戴设备/联网健康设备收集数据 遗传医学（如细胞和基因治疗、RNA治疗等） 人工智能 60% 80% 100% 除了“数字化”, 受访者来自大公司更有可能选择“当前使用”创新与小和中期 0%20%40% %的受访者 如果您的组织目前正在追求其他新的创新，战略和/或技术，请列出如下: +在家护理药物管理，常规病人的监测和报告 DNA测序的入学标准创新的承包 投资于生物标记测量血液中和组织 病毒性基因传递 +近三分之二的受访者表示，他们的组织目前正在使用自适应试验设计(64%)和数字化(62%). +目前使用的受访者比例最小人