2022中国免疫细胞治疗行业蓝皮书

ChinaInsightsConsultancy CIC灼识咨询 中国免疫细胞治疗行业蓝皮书 行业顾问战略咨询募投研究专家网络2022年8月 本文件提供的任何内容均系灼识咨询公司独有的高度机密性资料。 未经灼识咨询公司事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、传播、出版、引用、改编本文件内容。 关于灼识 上海|北京|杭州|广州|香港 CIC灼识咨询(ChinaInsightsConsultancy)是一家服 务于企业投融资与战略发展的专业咨询机构。 灼识咨询为各行业公司赴资本市场上市及融资过 程提供完备的行业咨询和顾问服务，我们的团队曾经帮助逾百家中国公司成功赴海外上市。 同时我们为投资中国的私募基金提供完备的商业 尽职调查服务，从而帮助他们发现真正的机会，回避潜在的风险。 CIC灼识咨询 2 CIC灼识咨询主要覆盖的行业 文化娱乐 金融 食品化工 新零售 通信技术 互联网 生命科学 农业 智能制造 物流运输 能源 房地产 覆盖200个细分领域 3 灼识咨询的行业专家网络数据库覆盖全球超过300,000名行业专家 其中有超过80,000名医疗行业的专家。通过与行业资深专家的沟通，灼识咨询能够获得最有价值的 行业资讯。 80,000+ 80,000+ 70,000+ 20,000+ 20,000+ 30,000+ 一二线城市：160,000+海外专家：50,000+ •灼识现已拥有由300,000名专家和行业精英所组成的数据库平台； •覆盖消费零售、医疗、信息与互联网技术、汽车、交通物流、能源及电力系统、金融服务、环境及楼宇科技、金属矿产、化工材料、电子技术、工业自动化、农业等行业的主要企业、科研院校和相关机构。 4 演讲人介绍 侯绪超 创始合伙人 医疗及大健康行业 新加坡、香港、上海 侯绪超是灼识咨询的创始合伙人，负责医疗及大健康行业的战略制定、投融资和公司首次公开募集（IPO）的咨询业务。 创立灼识咨询之前，侯緒超先生拥有10年以上中国咨询经验，多年亚太市场咨询经验，负责客户沟通、咨询研究方法设计、项目管理、公司发展战略讨论与实施等，他对医疗行业有非常深入的理解，管理参与过近500个咨询项目和多个上市项目，曾经服务过的公司有飞利浦医疗、西门子医疗、美敦力、波士顿科学、强生医疗器材、先锋医药、泰凌医药、迈瑞医疗、凤凰医疗、康辉、上海微创、爱康国宾等行业龙头企业。侯先生曾协助时代天使、思派科技、康基医疗、康希诺生物、欧林生物、艾美疫苗集团、百克生物、嘉和生物、燃石医学、IntelliCentrics、康宁杰瑞、前沿生物、AOBiome、永胜医疗、安特医疗、RepublicHealthcare、Echosens等近百家公司在全球资本市场成功上市。 5 灼识创始合伙人侯绪超先生受港交所之邀为港交所上市科和香港证监会同事进行行业分类及发展趋势方面的培训 6 免疫细胞治疗 免疫细胞治疗的定义及作用机制介绍 作用机制 -免疫细胞治疗是常见的肿瘤免疫治疗方案之一，该疗法将特定细胞类群进行分离、基因修饰、激活并扩增输回至患者体内进行治疗 免疫细胞治疗的定义及作用机制介绍 •免疫细胞治疗是常见的肿瘤免疫治疗方案之一，其他常见的免疫疗法有免疫检查点抑制剂、溶瘤病毒疗法、肿瘤疫苗和靶向抗体 •免疫细胞治疗基于免疫学原理与方法，采集人体免疫细胞进行体外培养和扩增，以增强靶向性杀伤功能，再输回人体内，通过调动机体免疫系统杀伤血液与组织中的病原体、癌细胞及突变细胞，抑制肿瘤生长，增强机体免疫能力 免疫细胞治疗定义 免疫细胞治疗作用机制 *+ *+*+ *+*+*+ *+ CAR/TCR 序列/基因 工程改造 *+ CD4+T细胞 *+ CD8+T细胞 * *+ + NK-92细胞系 逆转录病毒/慢病毒腺病毒 ②CAR-T/TCR-T/CAR-NK 转导 血液中细 细胞扩增 注射 **细胞提取 ** ** ①TILs 肿瘤组织 肿瘤组织 NK细胞(脐带血) γδT细胞 胞提取 提取 *实体瘤治疗 +血液瘤治疗 健康供体患者 信息来源：灼识咨询7 免疫细胞治疗 免疫细胞治疗的主要类型 主要类型 -免疫细胞治疗主要分为四类，分别是嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法、工程T细胞受体（TCR）治疗、自然杀手（NK）细胞疗法和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗 免疫细胞治疗的主要类型介绍 应用：少多 种类 细胞来源 作用机制 特异性 血液瘤实体瘤 CAR-T •外周血单个核细胞(PBMC) •自体/同种异体体细胞 •通过基因工程将构建的可特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体(CAR)与T细胞相结合，扩增后输回患者体内，对恶性肿瘤细胞进行清除 TCR-T •PBMC •自体/同种异体体细胞 •给自体分离的T细胞装备新的可特异性识别肿瘤细胞的T细胞受体(TCR)，并将其激活、扩增；重新输入患者体内，对肿瘤细胞进行清除 CAR-NK •自体/同种异体体细胞(用于过继转移) •体内扩增 •NK细胞系 •通过转染患者或健康供体的NK细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，形成可特异性攻击肿瘤细胞的CAR-NK，从而消融肿瘤细胞 TIL•自体/同种异体肿瘤组织 •从患者自体/同种异体肿瘤组织中提取肿瘤浸润淋巴细胞（TIL并在实验室中进行大量扩增，将大量扩增的TIL注入患者体内利用自体免疫清除肿瘤细胞 信息来源：灼识咨询8 免疫细胞治疗 免疫细胞疗法全球研发进展 研发进展 -截至2022年4月，全球共有2,756项处于不同临床阶段的免疫细胞治疗的研发，其中CAR-T疗法研究最广泛，发展最成熟 免疫细胞疗法全球研发进展 细胞疗法类别 研究进展分布 CAR-T 202220212020 833 1,150 1,432 2022 269 TCR-T 20212020 219133 2022 283 NK&NKT 20212020 182 110 2022 192 新型T细胞技术 20212020 169 118 靶向TAA/TSA的T细胞 202220212020 65 57 47 TIL 202220212020 91 69 41 2022 422 其他细胞疗法 20212020 184 134 临床前I期 II期III期 获批上市 •截至2022年4月，全球共计有2,756项免疫细胞治疗正处于不同临床阶段的研发，较之2021 年同期增长了约 36% •CAR-T疗法是其中研究最为广泛、发展最为成熟的领域，在临床前和临床的各个阶段均有大量的管线在推进，目前已有8款产品获批上市 •CAR-NK和TCR-T等其他类型的免疫细胞治疗产品也在持续研发中 信息来源：Nature；灼识咨询9 免疫细胞治疗 免疫细胞治疗主要在研靶点研发进展 主要靶点 -针对恶性血液疾病领域的靶点研发分布及进展较实体瘤领域的更为广泛且成熟，目前已成功商业化的靶点有恶性血液疾病领域的CD19和BCMA，实体瘤治疗领域的研发空间还很大 免疫细胞疗法主要在研靶点的临床试验分布统计 恶性血液疾病实体瘤 BCMA CD22 CD20 CD123 202292 202180 202021 MSLN 41 2022 260 2022 CD19 2021 236 HER2 2021 31 2020 202 2020 26 202234 2020 56 2020 20 2022 53 2022 30 20212020 26 42 EGFR2021 2020 18 23 2022 33 2022 33 2021 32 GPC2/32021 25 2020 26 2020 18 2022 23 2022 157 2021 23 TAA2021 49 202125 202045 •全球范围内，针对恶性血液疾病的主要免疫细胞疗法研发靶点有CD19,BCMA,CD22,CD20等，针对实体瘤的主要研发靶点包括HER2,MSLN,EGFR等 •目前已经成功实现商业化的CAR-T产品的靶点为CD19和BCMA，分别用于治疗复发难治的B细胞恶性肿瘤和多发性骨髓瘤 TIL TCR-T 其他细胞疗法 靶向TAA/TSA的T细胞 新型T细胞技术 NK&NKT CAR-T 信息来源：Nature;灼识咨询10 免疫细胞治疗 全球及中国肿瘤免疫细胞治疗市场规模 市场规模 -全球范围内，首款免疫细胞治疗产品Yescarta于2017年上市，中国首款免疫细胞治疗产品奕凯达于2021年上市，预计未来将有更多免疫治疗产品陆续获批上市 全球及中国肿瘤免疫细胞治疗市场规模 全球肿瘤免疫细胞治疗市场规模，2017-2030E中国肿瘤免疫细胞治疗市场规模，2021-2030E 复合年增长率2017-212021-30E 十亿美元 复合年增长率2021-30E 十亿人民币 肿瘤免疫细胞治疗市场规模 271.3%52.2% 肿瘤免疫细胞治疗市场规模 118.0% 83.394.5 0.0 1.9 0.1 2017 2021 2025E 2030E 2021 2025E 2030E 信息来源：灼识咨询 11 9.0 8.0 免疫细胞治疗 全球已获批上市的CAR-T产品 已上市产品 -截至2022年8月，全球已有8款CAR-T产品获批上市，其中中国有2款；上市产品适应症均为恶性血液瘤，其中6款以CD19位靶点，2款以BCMA为靶点 全球已获批上市CAR-T产品概览 产品 首次获批 2017年10月，FDA 2017年8月，FDA 2020年7月，FDA 2021年2月，FDA 2021年3月，FDA 2021年6月，NMPA 2021年9月，NMPA 2022年2月，FDA 已获批国家及地区 美国、欧盟、澳大利亚、日本 美国、欧盟、澳大利亚、日本 美国 美国 美国 中国 中国 美国 靶点 CD19 CD19 CD19 CD19 BCMA CD19 CD19 BCMA 生产公司(研发公司/机 构) Novartis(UniversityofPennsylvania) GileadSciences (KitePharma) GileadSciences (KitePharma) Bristol-MyersSquibb (JunoTherapeutics) Bristol-MyersSquibb (Celgene) 复星凯特 (KitePharma) 药明巨诺 (Bristol-MyersSquibb) JanssenPharmaceutical 获批适应症 •r/rB-ALL儿童及青少年；•r/rDLBCL成人患者；•r/rFL成人患者 •r/rLBCL成人患者；•r/rFL成人患者 •r/rMCL成人患者；•r/rB-ALL成人患者 •r/rLBCL成人患者 •r/rMM成人患者 •r/rLBCL成人患者 •r/rLBCL成人患者 •r/rMM成人患者 治疗费用 USD475,000 USD373,000 USD373,000 USD410,300 USD419,500 RMB1200,000 / USD465,000 全球年销售收入 (单位：百万 474587 76278 456563695 263 170 44 87 164 / 5 / 美元) 2018201920202021 2018201920202021 20202021 2021 2021 2021 关键临床试验结果 83%63%总缓完全缓解率解率 72%51% 客观缓完全缓解率解率 87%62% 客观缓完全缓解率解率 80%54% 总缓解率完全缓解率 72% 28% 客观缓完全缓解率解率 79% 42% 78%52% 客观缓完全缓解率解率 98%78% 总缓解率sCR 客观缓解率 完全缓解率 注：Kymriah取r/rB-ALL适应症的关键临床试验结果；Yescarta取r/rLBCL适应症的关键临床试验结果；Tecartus取r/rMCL适应症的关键临床试验结果