2022年中国RNAi行业概览（摘要版）

研究目的&摘要 研究目的&摘要 摘要摘要 研究目的研究目的研究目的 —— 主要概述性段落主要概述性段落主要概述性段落 本报告为RNAi行业概览，将阐述中国RNAi治疗行业的全景，对国内疗行业的全景，对国内RNAi市场玩家进行梳理。RNAi市场玩家进行梳理。 本报告为RNAi行业概览，将阐述中国RNAi治 药物递送技术加速迭代药物递送技术加速送代 RNAi药物的发展有赖于siRNA药物递送系统技术的突破。药物递送系统肝细胞靶向性领域的突破，可有效增强药RNAi药物的发展有赖于siRNA药物递送系统技术的突破。药物递送系统肝细胞靶向性领域的突破，可有效增强药 效，减少药物脱靶效应，提高药物安全性。药物递送技术平台逐渐成为RNAi企业的核心竞争力。以RNAi行业中 效，减少药物脱靶效应，提高药物安全性。药物递送技术平台逐渐成为RNAi企业的核心竞争力。以RNAi行业中的商业化龙头企业Alnylam为例，药物递送技术平台的赋能，促进RNAi药物GivosiRNA的研发进展，推动RNAi药物领域的突破。 RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列大科学进展之一，井名列2002年十大科学进展2002年十大科学进展之首。RNAi技术作为分子生物学常规基因操作之首。RNAi技术作为分子生物学常规基因操作 工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNAi行业处于恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNAi行业处于 的商业化龙头企业AInylam为例．药物递送技术平台的赋能，促进RNAi药物GivosiRNA的研发进展，推动RNAi药 RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十 物领域的突破， 覆盖多个疾病治疗领域覆盖多个疾病治疗领域 RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、眼部疾病和呼吸道疾病等。同时，RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、眼部疾病和呼吸道疾病等。同时， 应对应对2019年爆发的COVID-19疫情，多象RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起更多市场关注。2019年爆发的COVID-19疫情，多家RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起更多市场关注。 技术积累阶段，多家企业布局RNAi药物的研发。 技术积索阶段，多家企业布局RNAi药物的研发。 RNAiRNAi在多个疾病治疗领域的研究不断发展突破，发展潜力巨大，推动更多研发机构、制药巨头、资本关注并进在多个疾病治疗领域的研究不断发展突破，发展潜力巨大，推动更多研发机构、制药巨头、资本关注并进驻RNAi行业，推动RNAi行业的持续扩张。 驻RNAi行业，推动RNAi行业的持续扩张。 研究区域范围：中国地区研究区域范围：中国地区 发展技术仍是主要任务发展技术仍是主要任务 研究周期：2022年上半年 研究周期：2022年上半年 中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的新靶点，拓展RNAi技术应用范围和药物疾病覆盖领域，是RNAi行业的重要趋势。 研究对象：神经介入行业研究对象：神经介入行业 新靶点，拓展RNAi技术应用范围和药物疾病覆盖领域，是RNAi行业的重要趋势。 ©2022 LeadLeo e www.leadleo.com 2022LeadLe0 中国RNAi行业市场综述——RNAi技术原理 RNAi技术的核心点就是针对这样的一条核糖核酸，复制一小段跟它正好互补的小核酸链，从而让病毒基因沉默 基因沉默 RNAiRNAi技术的定义技术的定义 中国RNAi行业市场综述——RNAi相关药物（1/2） 全球市场中反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟， 已有8款药物获批上市 全球市场中反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟，已有8款药物获批上市 RNAiRNAi相关药物相关药物 RNAi—反义核酸相关药物，1998-2021 评价评价 靶器官靶器官 适应症适应症 q 全球已有多个针对不口全球已有多个针对不同疾病领域的同疾病领域的RNAiRNAi药物上市。其中反义药物上市。其中反义核酸药物核酸药物市场发展最市场发展最早，商业化程度最为早，商业化程度最为成熟，已有8款药物成熟，已有8款药物获批上市。 肌肉肌肉 DMD DMD 肌肉肌肉 DMD DMD 肝脏 肝脏 FCS FCS 获批上市。 肝脏肝脏 hATTR q 其中Sarepta和Ionis两家公司主要抢占了两家公司主要抢占了反义核酸市场的市场反义核酸市场的市场份额。Sarepta的主要靶器官分布领域广。要靶器官分布领域广。 hATTR 其中Sarepta和lonis 肌肉肌肉 DMD DMD 份额。Sarepta的主 CNS SMA CNS SMA 相比而言、Ionis的靶器官主要为肌肉，靶器官主要为肌肉公司主要专注DMD公司主要专注DMD适应症的RNAi药物。 相比而言、lonis的 肝脏肝脏 HOFH HOFH 适应症的RNAi药物。 眼睛 眼睛 视网膜炎视网膜炎 中国RNAi行业市场综述——RNAi相关药物（2/2） siRNA药物以AInylam公司为代表发展潜力较大，除了两款药物获批以外，进入临床IⅢ期的药物发展可 siRNA药物以Alnylam公司为代表发展潜力较大，除了两款药物获批以外，进入临床III期的药物发展可观，观，miRNA药物进展暂不明朗miRNA药物进展暂不明朗 RNAiRNAi相关药物相关药物 ， 除了两款药物 值得注意的是，Quark是唯一一家RNAi药物靶器官涉及到肾脏的靶器官涉及到肾脏的企业。 值得注意的是，Quark是唯一一家RNAi药物 III期川期 OPI-1002 TP53 肾 肾 AKI AKI TP53 OPI-1002 Quark Quark QPI-1007 CASP2 眼睛 眼睛 干眼症干眼症 QPI-1007 企业。 CASP2 q miRNA药物进展暂不 miRNA药物进展暂不明朗。 SYL1001 Sylentis TRPV1 眼睛眼睛 青光眼青光眼 SYL1001 Sylentis TRPV1 明朗。 miRNA II期I期I期 ABX464 Abivax miR124 n.a. HIV miRNA miR124 ABX464 Abivax n.a. HIV ©2022 LeadLeo 2022 LeadLe0 产业链图谱 中国RNAi行业市场综述， 中国RNAi行业市场综述——产业链图谱 中国RNAi药物行业产业链涵盖原材料供应商、技术服务提供商、药物研发企业和终端购买使用场所 中国RNAi药物行业产业链涵盖原材料供应商、技术服务提供商、药物研发企业和终端购买使用场所 中国中国RNAi产业分析RNAi产业分析 RNAi产业链图谱 描述 描述 下游下游 q 中国RNAi药物行业产业链分为三个环节。产业链上游参为三个环节。产业链上游参与主体为RNAi生产原料和技术供应商，主要包括RNAi实验试剂供应商、医学仪器供验试剂供应商、医学仪器供应商和技术专利提供授权者。 中国RNAi药物行业产业链分 罕见病治疗罕见病治疗 癌症治疗癌症治疗癌症治疗 与主体为RNAi生产原料和技术供应商，主要包括RNAi实 病毒感染病毒感染 炎症治疗炎症治疗炎症治疗 直 杜氏营养不良综合征杜氏营养不良综合征杜氏营养不良综合征 接接 供货／通过流通机构 供货 应商和技术专利提供授权者。 产业链中游参与主体是RNAi药物生产商和技术服务提供药物生产商和技术服务提供商，主要分为外资生产企业商，主要分为外资生产企业和本土生产企业。中国和本土生产企业。中国RNAiRNAi产业链下游的应用场景主要产业链下游的应用场景主要为全国各级医疗机构，但由为全国各级医疗机构，但由于目前中国本土尚未有RNAi药物上市，下游行业的布局药物上市，下游行业的布局集中在疾病领域的开拓。 产业链中游参与主体是RNAi 囊性纤维变性囊性纤维变性 通流通机构过过 过 神经组织退化神经组织退化 于目前中国本土尚未有RNAi 各级医疗机构各级医疗机构各级医疗机构临床试验临床试验 圣诺生物RIBOBIO 供供 硬件支持 技术专利技术专利 货货 集中在疾病领域的开拓。 成本占比 >50% 已上市药物价格30-40万美元/年 已上市药物价格 二代测序 载体改造代测序 载体改造 多种疾病治疗多种疾病治疗 30-40万美元/年 比 ©2022 LeadLeo 2022 LeadLe0 RNAi药物行业市场综述——全球市场规模 用于全部适应症的RNAi疗法的全球市场规模由2018年的12百万美元增加至2020年的362百万美元，年 用于全部适应症的RNAi疗法的全球市场规模由2018年的12百万美元增加至2020年的362百万美元，年复合复合增长率为449.2%，估计于2030年将达到250亿美元增长率为449.2%，估计于2030年将达到250亿美元 RNAiRNAi药物行业市场规模药物行业市场规模 RNAi药物行业市场综述——中国市场规模 2015至2019年期间，中国RNAi药物行业仍处于早期起步阶段，市场扩张速度较慢，预计3-5年内将有中国自主研发的RNA药物上市，RNA市场爆发 2015至2019年期间，中国RNAi药物行业仍处于早期起步阶段，市场扩张速度较慢，预计3-5年内将有中国自主研发的RNAi药物上市，RNAi市场爆发 RNAiRNAi药物行业市场规模药物行业市场规模 中国RNAi药物行业市场规模（按销售额统计），2016-2024E单位：[亿元人民币] 中国RNAi药物行业市场规模（按销售额统计），2016-2024E 描述 描述 单位：[亿元人民币] 中国潜在需求市场持续扩张中国潜在需求市场持续扩张 q 口2015年-2020年期间，中国 RNAi药物行业处于早期技术积累阶段，没有经NMPA（CFDA） 2 0 1 5年- 2 0 2 0年期间 ， 中国RNAi药物行业处于早期技术积累阶段，没有经NMPA（CFDA）批准的批准的RNAi药物上市。但中国RNAi药物上市。但中国庞大的患者需求群体仍不可忽庞大的患者需求群体仍不可忽略。预计2021年，NMPA将批准外资企业研发的RNAi药物进入中国市场，市场规模急速扩入中国市场，市场规模急速扩张 ， 达到1 6 . 0亿元人民币 。 q 口中国人口基数大，人口老龄化进程中国人口基数大，人口老龄化进程加速加速，癌症患病率持续走高，肝脏，癌症患病率持续走高，肝脏科炎症和肿瘤发病比例较高，科炎症和肿瘤发病比例较高，RNAiRNAi药物的需求人群持续增长药物的需求人群持续增长，需求市，需求市场持续扩张 完整版登录www.leadleo.com 搜索《2022年中国RNAi行业概览》 略。预计2021年，NMPA将批准外资企业研发的RNAi药物进 完整版登录www.leadleo.com 场持续扩张 搜索《2022年中国RNA行业概览》 张，达到16.0亿元人民币。 2022年，预计中国本土研发的RNAi药物获批上市，价格相对优惠，患者经济负担相对减少，优惠，患者经济负担相对减少 2022年，预计中国本土研