美股生物科技行业重新审视HD药物开发前景 对QURE和PTCT的期望

研报总结：本报告主要关注了2022年美国亨廷顿病药物开发的最新进展。QURE公司将提供其AMT-130的Ph1/2研究的安全性更新，PTCT公司启动了PTC518的Ph2研究。此外，罗氏计划在第一季度将tomersen重新纳入一项新的Ph2研究。亨廷顿病是一种致命的单基因遗传疾病，目前没有改善疾病的治疗方法。当前开发中的HD疗法集合具有更强的生物学原理，并且建立在先前的失败之上。报告还介绍了QURE和PTCT的公司特定注意事项。