美股生物科技行业-美国中小股生物科技公司

美国中小型生物技术公司ATTR-CM正在进行的一项关键研究显示，TTR淀粉样变心肌病患者可能从TTR稳定剂（如tafamidis和acoramidis）和TTR敲除方法（如RNAi、ASO和基因编辑）中受益。然而，对于这项真正的安慰剂对照研究，预计在12个月时会出现6MWD阳性数据。然而，acoramidis与PFE（由Carter Gould报道）tafamidis的概况可能不会更好。考虑到交叉试验比较，预计ATTribute-CM数据对ALNY、IONS和NTLA的影响有限。对于这项研究，巴克莱分析师预计与PFE的tafamidis的疗效大致相似，因为循环TTR水平的增加大致相当，12个月时的死亡率和CV住院事件发生率相似，稳定程度和临床获益程度之间没有明确的相关性。