小核酸药物是人类疾病治疗领域的革命性技术进步,其发展并非一帆风顺。如何避免快速被降解并精准进入靶向细胞发挥治疗功能是小核酸产业化的瓶颈问题。化学修饰与递送系统的技术突破推动小核酸药物产业化进程。其中,化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性,递送系统可提升小核酸药物胞吞效率。随着关键技术的不断突破,小核酸药物即将步入黄金时代。预计2024年全球市场规模超过80亿美元。建议重点关注专注于小核酸制药研发的头部企业瑞博生物、积极赋能小核酸产业化进程的CDMO龙头药明康德、凯莱英以及PEG修饰龙头键凯科技。