古根海姆_RAPP：一个平台多优势；FOS三期是关键；双相情感障碍本月PoC；买入评级，目标价65

核心观点

Rapport Therapeutics, Inc. (RAPP) 是一家临床阶段生物技术公司，正在开发一种首屈一指的 TARPγ8 选择性 AMPAR NAM，用于治疗癫痫和双相情感障碍中的躁狂症。该药物克服了先前 AMPA-NAM 的耐受性问题。

为什么现在要投资 RAPP：

• FOS Ph2a 试验已通过 Ph2 OL 试验降低风险：77.8% 的中位临床癫痫发作减少率 (MPC)，24% 的癫痫发作自由率，10% 的 TEAE 相关停药，客观地由 RNS 长期癫痫发作生物标志物验证。我们估计每个 Ph3 FOCUS 试验似乎都具有强大的功效，可以实现 ≥25 点的安慰剂调整中位月癫痫发作频率降低，我们预计 Ph3 的成功率 (PoS) 为 75%，美国峰值销售额约为 1.8 亿美元。
• 耐受性良好：10% 的停药率与 Xcopri >20% 相比，5 天的滴定率与 Xcopri 12+ 周的方案相比，无 DDI，无 REMS，非嗜睡。
• 现金储备充足：4.36 亿美元现金，可支持至 2029 年下半年。
• 双相情感障碍的选项：躁狂症 Ph2 于 10 月底进行中期数据读取，作为模型中的选项性，在当前股价中具有 10.7% 的企业价值，并且排除躁狂症后的目标价为 59 美元，仍提供了从当前水平大幅上涨的潜力。

不对称设置 (+30% 至 +50% 的 HIT / −10% 的 MISS)，FOS Ph3 保留了核心论点。

关键数据

• FOS 市场机会：美国 FOS 市场规模约为 15 亿美元，预计 RAPP-219 的峰值美国净收入约为 1.8 亿美元。
• 双相情感障碍市场机会：美国双相情感障碍患者人数约为 160 万，预计 RAPP-219 的峰值美国净收入约为 5.72 亿美元。
• 药物特性：RAP-219 具有高选择性、高效力、长半衰期和良好的耐受性。
• 研发管线：除了 FOS 外，RAPP 还在开发用于治疗原发性全身强直阵挛性癫痫 (PGTCS)、长期作用注射剂 (LAI) 和慢性疼痛的药物。

研究结论

RAPP 的核心论点是 FOS，具有通过 Ph3 FOCUS 试验降低风险的潜力。此外，该公司的研发管线提供了额外的增长选项，使其成为生物技术领域的有吸引力的投资。目标价 65 美元。