公司是一家商业化阶段的生物制药公司,主要通过调节激素皮质醇的作用来治疗严重的内分泌科、肿瘤科、代谢科和神经科疾病。公司主要产品包括治疗库欣综合征继发性高血糖的Korlym(米非司酮)和其授权的通用版本,以及与化疗药物紫杉醇联合使用的Lifyorli(瑞他曲安)。公司拥有五组结构不同的选择性皮质醇调节剂,共超过1000种化合物,并正在开发这些化合物作为潜在的治疗药物。
公司业务分为单一报告部分:药品的发现、开发和商业化。公司CEO负责业务决策和绩效评估。公司主要通过专业药房和分销商销售Korlym和Lifyorli,并直接向患者销售Lifyorli,通过分销商向其他购买者销售。公司收入包括销售收入、政府回扣、患者援助计划、折扣、分销和行政费用等。
公司主要风险包括:
- 商业活动相关风险:产品销售收入不足、通用版本Korlym的可用性和采用、公众对米非司酮的看法、新法律、政府法规或现有法律和法规的变化可能会限制公司获得可接受的价格或足够的保险覆盖和报销。
- 研发活动相关风险:供应商未能履行其职责或未满足预期的时间表、研发失败、未能获得或维持监管批准。
- 知识产权相关风险:无法获得、维持或有效主张产品和方法专利保护。
- 股票相关风险:股票价格波动、股价下跌、投资者预期未得到满足。
公司目前拥有现金、现金等价物和可交易证券544.6亿美元,预计未来12个月的运营和计划研发活动将无需筹集额外资金。公司将继续推进Korlym和Lifyorli的商业化,并开展新的临床试验以评估relacorilant和nenocorilant等其他选择性皮质醇调节剂的治疗潜力。