Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗遗传性神经肌肉疾病的创新疗法。公司核心资产为其专有的 FORCE 平台，该平台利用转铁蛋白受体 1 (TfR1) 将治疗性药物递送至肌肉组织和中枢神经系统。公司目前正利用 FORCE 平台开发一系列产品候选药物，包括用于治疗杜氏肌营养不良 (DMD)、肌强直性肌营养不良 (DM1)、面肩肱型肌营养不良 (FSHD) 和庞贝病的候选药物。公司计划将产品组合扩展到中枢神经系统疾病、罕见骨骼肌肉疾病以及心脏和代谢肌肉疾病。
Dyne Therapeutics 于 2026 年 7 月 20 日启动了 z-rostudirsen 的 3 期 FORZETTO 临床试验，这是一项全球性的随机、安慰剂对照、双盲、确认性 3 期临床试验，旨在评估静脉注射 z-rostudirsen 对适合外显子 51 跳过治疗的 ambulatory DMD 男性参与者的疗效、安全性和耐受性。该试验计划招募约 90 名 4 至 18 岁的参与者，并将它们随机分配为 1:1 接受 20 mg/kg 的 z-rostudirsen 或安慰剂，每四周一次。主要终点是第 73 周时与基线相比 RFF 速度的变化。次要终点包括与基线相比 stride velocity 95th centile (SV95C)、North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 总分、10 米步行/跑步 (10MWR) 速度、四阶爬楼梯 (4SC) 速度和用力肺活量百分比预测 (FVC%p)，以及额外的功能和患者报告结果指标。在 72 周的双盲安慰剂对照治疗期结束后，参与者将有资格参加为期 96 周的开放标签长期扩展。公司已与 FDA 就 FORZETTO 3 期临床试验的设计和方案达成一致。FORZETTO 旨在作为支持美国将加速批准转换为传统批准的确认性试验，并支持美国以外地区的市场申请。公司继续寻求 z-rostudirsen 在美国以外的批准途径。
公司还于 2026 年 7 月 20 日宣布，FDA 接受了其用于治疗适合外显子 51 跳过治疗的 DMD 个体的人用生物制品许可申请 (BLA) 的审查。FDA 已授予 BLA 优先审查，并分配了处方药用户费法案 (PDUFA) 目标行动日期为 2027 年 1 月 21 日。公司预计 z-rostudirsen 于 2027 年第一季度在美国推出，假设 FDA 批准按预期时间获得。
Dyne Therapeutics 正在进行的其他临床试验包括针对 DM1 的 3 期 HARMONIA 临床试验，该试验旨在评估静脉注射 z-basivarsen 对 DM1 个体多系统疗效、安全性和耐受性的影响。公司还计划扩大其产品组合，重点关注涉及中枢神经系统、罕见骨骼肌肉疾病以及心脏和代谢肌肉疾病（包括一些患者群体较大的疾病）的开发工作。
本次股票发行旨在为公司的产品开发和商业化提供资金。公司估计，本次发行的净收入约为 3 亿美元，扣除承销折扣和佣金以及预计发行费用后，如果承销商行使其购买额外股票的期权，则净收入约为 3.45 亿美元。公司计划将净收入与现有的现金、现金等价物和可交易证券以及 2026 年 6 月从与 Hercules 签订的贷款协议中借入的 5000 万美元的第三期贷款 tranche一起使用，以推进 z-rostudirsen 和 z-basivarsen 的开发，包括正在进行的和计划的临床试验以及寻求 z-rostudirsen 和 z-basivarsen 的监管批准，建立支持潜在 z-rostudirsen 和 z-basivarsen 商业化适当的生产能力，继续扩大商业基础设施和能力，继续进行其他临床和临床前计划的研究和开发，包括 DMD（四个额外的外显子）、FSHD 和庞贝病，继续开发和完善专有 FORCE 平台，以及用于营运资金和其他一般公司目的的资金。
投资 Dyne Therapeutics 的股票涉及高风险。投资者应在做出投资决定之前仔细考虑这些风险和不确定性。这些风险包括需要大量额外的资金、产品候选药物处于临床前和临床开发的不同阶段、临床试验的开始、登记或完成可能遇到重大延迟、监管批准的潜在延迟或拒绝、产品候选药物出现不可接受的副作用或其他意外特性、贷款协议中的限制性条款、对第三方制造、研究、临床前和临床测试的依赖、激烈的竞争、知识产权权利受到限制以及产品候选药物未能获得市场接受。
