医药生物行业跟踪报告：CGT产业新纪元：广东政策红利与中国市场商业化加速

强于大市(维持) ——医药生物行业跟踪报告 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获FDA批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。同期，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》，抢抓细胞与基因治疗产业发展机遇。 投资要点： ⚫Otarmeni获FDA批准上市：4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，这是FDA国家优先审评（Commissioner's NationalPriorityVoucher）下首个基因疗法及第二个新分子实体。该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获FDA批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。美国食品药品监督管理局（FDA）批准Otarmeni标志着遗传性听力损失治疗进入了一个新时代，现如今已能够帮助患者恢复全天候的自然听力。 健全药品价格形成机制，支持高水平创新药加快建设分级诊疗体系，推动医疗卫生服务资源高效配置 投融资与出海双轮驱动，CXO迎来景气度修复与全球化新周期 ⚫《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布：4月21日，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》（以下简称《实施方案》）。《实施方案》围绕产业高质量发展关键环节，提出五个方面25条具体措施。一是强化关键技术攻关与数据要素赋能。二是夯实创新基础与平台支撑体系。三是优化产业布局与精准招商引资。四是畅通临床研究转化与审评监管机制。五是完善支付保障并拓展国内国际市场。 ⚫CGT药物上市加速态势明显：截至2026年4月，国内共有10款细胞和基因治疗药物获批上市，从上市时间来看，2021年、2023年、2024年各上市2款，2025年上市4款；其中5款CD19 CAR-T，主要用于血液瘤治疗；3款BCMA CAR-T，针对多发性骨髓瘤；1款干细胞治疗（艾米迈托赛注射液，2025年1月获批）；1款基因治疗（波哌达可基注射液，2025年4月获批，治疗血友病B）。随着《商业健康保险创新药品目录》政策的实施，将进一步推动细胞和基因治疗药物的商业化进程。 研究助理:张源木电话：19311516624邮箱：zhangym1@wlzq.com.cn ⚫投资建议：建议关注：（1）拥有通用型CAR-T、AAV载体和基因编辑等核心技术平台的龙头企业；（2）差异化布局实体瘤、罕见病等未满足需求适应症的创新Biotech；（3）产业链上游CDMO与 设备供应商。 ⚫风险因素：政策与监管变动风险，药品商业化不及预期风险，技术路线失败风险等。 正文目录 1 Otarmeni获FDA批准上市............................................................................................4 1.1获批适应症............................................................................................................41.2临床试验数据亮眼................................................................................................4 2《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布.............5 2.1总体要求................................................................................................................52.2重点任务................................................................................................................52.3健全统筹推进与要素保障机制............................................................................5 3国内细胞和基因治疗进展...............................................................................................5 3.1针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究............................................................53.2 CGT药物上市加速态势明显................................................................................6 4投资建议...........................................................................................................................7 5风险提示...........................................................................................................................8 图表1：治疗有效患者的ABR、ASSR及行为测听阈值(从给药前至随访2.5年).....6图表2：国内获批上市的细胞和基因治疗药物..............................................................7 1Otarmeni获FDA批准上市 4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Otarmeni™（lunsotogeneparvec-cwha）药物，这是FDA国家优先审评（Commissioner's National PriorityVoucher）下首个基因疗法及第二个新分子实体。该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获FDA批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。 1.1获批适应症 Otarmeni是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗因OTOF基因经分子学确认的双等位基因突变、外毛细胞功能完好且同侧耳未曾接受过人工耳蜗植入，从而导致中重度至重度及极重度感音神经性听力损失（任何频率听力水平>90分贝[dB HL]）的儿童及成人患者。 与OTOF相关的听力损失是一种极其罕见的疾病，在美国每年约有50名新生儿受其影响。尽管耳内所有结构均完好无损，但OTOF基因的变异导致缺乏具有功能的耳蜗蛋白（otoferlin），而该蛋白对于内耳感觉细胞与听神经之间的信息传递至关重要。历史上，遗传性OTOF相关听力损失被认为是永久性的，通常通过终身使用助听设备进行管理。虽然这些设备能够放大声音以改善不同程度听力损失患者的听力，但目前尚无法还原完整的声音频谱。 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Otarmeni标志着遗传性听力损失治疗进入了一个新时代，现如今已能够帮助患者恢复全天候的自然听力。 1.2临床试验数据亮眼 此次FDA批准基于关键性CHORD试验的结果。CHORD试验是一项正在进行的、注册期的1/2期多中心开放标签试验，旨在评估Otarmeni在患有OTOF相关听力损失的婴儿、儿童和青少年中的安全性、耐受性和疗效。该试验中，20名受试者（年龄10个月至16岁）通过耳蜗内输注接受单次Otarmeni给药，其中包括单侧（单耳；n=10）和双侧（双耳；n=10）两种给药方式。试验结果显示： ⚫根据纯音听力测定结果，80%（20名受试者中的16名）在第24周时听力阈值≤70分贝（HL），达到了试验的主要终点；另有1名受试者在第48周时达到了该阈值。该阈值符合临床标准，可实现自然听力，通常无需进行人工耳蜗植入手术。⚫70%（20名受试者中的14名）在第24周时显示出≤90分贝的听觉脑干反应（ABR），达到了该试验的关键次要终点。ABR是通过记录大脑对声音产生的电信号来测量的，是听力功能的客观验证。⚫在随访至第48周的受试者中，所有先前对治疗有反应的患者均维持了治疗反应，且42%的受试者（12人中的5人）听力恢复至正常水平，包括能听清耳语（≤25 dBHL）。 在CHORD研究的安全性观察人群（n=24）中，与Otarmeni相关的最常见不良反应（≥5%）包括中耳炎、呕吐、恶心、头晕、手术疼痛、步态异常和眼球震颤。 2《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布 4月21日，为深入实施《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》，抢抓细胞与基因治疗产业发展机遇，进一步打通基础研究、技术攻关、临床研究、审评审批、生产制造、转化应用、支付保障、国际合作等关键环节，加快培育形成具有国际影响力的产业发展高地，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》（以下简称《实施方案》）。 《实施方案》共分为三个部分，总体要求、重点任务和健全统筹推进与要素保障机制。 2.1总体要求 主要明确了指导思想、发展定位和阶段性目标，提出以临床需求与应用为导向，围绕基础研究、技术和产品开发、伦理审查、临床试验、审评审批、检验检测、标准制定、安全评价、生产制造、转化应用、入院应用、医保支持、数据共享和安全等全链条，全面统筹推进科技、金融、人才、服务等营商环境和产业生态优化。发展目标方面，提出到2028年产业协同效能不断提升，新增相关生物医学新技术临床备案30项，形成临床转化应用医学新技术5项；到2030年，推动10家企业达到上市条件，形成2个以上在国内外具有较强影响力的细胞与基因治疗产业集聚区。 2.2重点任务 围绕产业高质量发展关键环节，提出五个方面25条具体措施。一是强化关键技术攻关与数据要素赋能。重点围绕省重点领域研发计划专项布局、关键设备和原材料攻关、人工智能赋能研发生产和审评监管、全产业链数据共享开放体系建设、真实世界数据积累和开发利用等提出具体举措。二是夯实创新基础与平台支撑体系。重点围绕重大科技基础设施建设、高水平科研创新平台体系建设、省级区域细胞制备中心和产业公共服务平台建设、知识产权运营转化等提出具体举措。三是优化产业布局与精准招商引资。重点围绕产业集群布局、重点企业和项目招引、项目清单化管理和跟踪服务等提出具体举措。四是畅通临床研究转化与审评监管机制。重点围绕临床医学研究中心建设、临床研究备案和转化应用、伦理审查结果互认、数智化审评监管、创新产品入院应用、科技成果转化、质量技术标准体系建设等提出具体举措。五是完善支付保障并拓展国内国际市场。重点围绕医保和商业保险支持、干细胞治疗先行试点、港澳药械通拓展、跨境监管协作、国际市场开拓、国际注册和知识产权服务等提出具体举措。 2.3健全统筹推进与要素保障机制 重点从完善统筹协调工作机制、推进产业立法、加大资金支持、强化金融保险助力、支持人才引育、强化人才激励等方面，提出保障措施，推动形成部门协同、上下联动、要素集聚、政策集成的工作格局，为细胞与基因治疗产业高质