EKinwei promotes oncology trials with patients at the center: Five best practices for eCOA in 2026

推动肿瘤试验以患者为中心：五项电子化患者报告结局测量最佳实践 策略，以整合技术、患者和临床试验的成功 目录 通过病人的视角1患者体验的科学2 病患的声音是肿瘤学临床试验体验的重要组成部分 2 最大限度地减轻病患负担3五个患者体验方面4eCOA策略和最佳实践5建议1：以科学为导5建议2：跳出诊所的思维5推荐3：易用性至关重要5 推荐 4：考虑采用自带设备（BYOD）策略 6 推荐 5：为患者提供更多上下文6参考文献 7 关于作者8 通过病人的视角 在审查肿瘤治疗方法时，监管机构希望看到的不仅仅是测试结果和生存指标。近期美国食品药品监督管理局（FDA）的举措——优马计划（Project Optimus）。1 并且核心患者报告的癌症临床试验结果 ——在这一治疗领域及其他领域开启了以患者为中心的新时代药物研发。现在，监管部门期望申办方包括适合目的的疗效结局评估（COA），以捕捉患者体验的关键要素：剂量耐受性、治疗相关副作用以及对患者日常功能的影响。 赞助商现在必须将电子临床结局评估（eCOAs）整合到试验方案中，以符合监管指南、付款人期望和不断发展的证据标准，同时不增加患者的负担。 患者体验的科学 调查人员为肿瘤临床试验的科研严谨性带来了力量，但只有患者能了解疾病和治疗方法对他们生活的影响。他们是决定治疗副作用是否可耐受以及什么可以使治疗体验更好的人。所有这些患者反馈为药物的开发和评估增添了至关重要的价值。 调查员将科学严谨性带入肿瘤试验的临床研究中，但只有患者自己能体会到治疗对生活产生的影响。 COAs也与FDA关于以患者为中心的药物开发的指南相一致。3(PFDD)，确保患者的体验、观点和优先事项纳入药物开发和评估。支付者和提供者也对这些观点感兴趣，因为他们决定肿瘤学治疗提供什么价值以及这些治疗与其他选择相比如何。 最小化患者负担 从PROs中获得最大收益需要一种收集策略，这种策略能够放大患者的声音，同时又不会给他们带来过多负担。在肿瘤学试验中，患者对于无休止的调查和评估的时间和精力有限，因此研究人员必须深思熟虑他们想要收集的数据类型。必须考虑到这些评估的频率、格式和相关性。 肿瘤试验中的患者对于无尽的调查只有有限的时间和精力。 使用eCOAs可以通过让病人在自己方便的时间和家中舒适的环境下，通过专用设备或自己的手机或平板电脑完成评估，从而减轻他们的负担。这样，他们记录和上传回答会更方便，无需过多的沟通。 最佳收集患者体验数据的方法是通过经过审查的临床操作评估（COAs）。这些工具，包括患者报告结果（PROs），为赞助商提供了结构化问卷，用于捕捉患者的观点并补充更广泛的临床数据。当赞助商在肿瘤学试验中包含PROs时，它们提供了额外的见解。这有助于指导当前和未来的研究，满足监管标准，并向患者提供关于治疗益处的观点，以确保最佳补偿和普及，并增强标签声明。 预计到2025年，美国将有超过200万新发癌症病例。来源：美国癌症协会。 五个患者体验方面 艾昆纬最近也开发了一种新的癌症评估方法，命名为THRIVE-20-PF旨在衡量癌症和治疗对身体功能的影响。 当制定肿瘤学电子患者报告结果（eCOA）策略并选择或创建评估时，FDA强烈建议试验策划者收集以下五个方面的患者体验数据：4 5. 角色功能。监管机构还希望了解治疗对患者工作能力和日常活动的影响。用于收集这些数据的常用评估之一是EORTC的QLQ-C30。 角色功能规模 1. 疾病相关症状食品药品监督管理局建议使用数字（11号字，0到10分）或口语（无、轻度、中度、重度）量表来评估常见癌症相关症状的严重程度。如果评估旨在量化发生频率，还可以考虑使用频率量表（从未、很少、每日等）。 每个这些方面都对监管提交的文件增添了重要价值，必须以患者的体验为核心进行捕捉。理想情况下，申办者应选择能够在一个工具中捕捉到许多或全部这些见解的评估。选择合适的评估或评估组合确保申办者获取最有价值的数据，同时满足监管要求并减少患者的时耗和努力。 2. 症状性不良事件（AEs）。为了减轻负担，赞助商应定义一组最可能出现的典型不良事件（AEs），并在治疗组和对照组中收集PRO数据。预计赞助商将合理化这些结果的收集。 选择合适的评估方法可以确保赞助商获得最有价值的数据，同时减少患者的时间投入。 3. 总体副作用影响摘要。 了解副作用的整体影响有助于监管机构评估可接受性。例如，了解抗癌药物引起的恶心是否导致患者一段时期内无法离开家门是很重要的。为了降低数据收集的主观性，美国食品药品监督管理局建议在一段时间内使用数字或口头量表。 4. 身体功能。了解治疗对活动能力和其他身体功能的影响是监管机构、支付方、提供者和患者的重要措施。FDA建议使用衡量定义概念和能力水平的量表。他们指出，在患者报告结果测量信息系统（PROMIS）中的身体功能问题。 ）以及EORTC癌症患者生活质量6评估作为例子。 建议2：跳出诊所的圈子思考 eCOA策略与最佳实践 随着向去中心化临床试验（DCTs）迈进并降低患者负担，研究过程中的更多元素现在发生在现场访问的控制环境之外。赞助商在选择评估时应考虑到这一趋势。远程电子化临床试验数据收集使得在提供临床现场能够本地监控患者体验的同时，延长现场访问间隔成为可能。这种灵活性促进了合规性并减轻了患者的负担。例如，患者在病得无法前往临床试验现场的日子里，可以在家中完成评估。此外，远程数据收集使得能够收集到更多关于患者体验的实时见解，并最小化回忆偏差。 在为肿瘤学临床试验选择评估方法之前，考虑评估在研究中的角色、它将如何增加新知识或洞察力以及它如何易于捕捉患者体验是很重要的。在做出这些选择时，请考虑以下建议： 建议1：以科学为导 要充分发挥eCOA技术解决方案的效益，至关重要的是从科学合理的COA策略开始。肿瘤学患者病情严重且容易疲劳；因此，数据收集必须相关且高效。在方案开发早期与COA科学家和/或监管机构进行接触，确保基于证据的方法被应用于确认对肿瘤学患者最重要的结果。这种严谨性对于告知终点和COA策略的定义，包括选择能准确捕捉患者体验的适宜COA是必要的。 优先考虑科学原则，使研究团队能够主动应对挑战，并根据监管标准和患者需求定制eCOA解决方案。 此外，在eCOA解决方案设计中始终将行为科学原理置于核心，对于研究执行期间的患者参与至关重要。这需要深入了解患者的需求以及eCOA技术应用中可能存在的障碍。最终目标是确保技术包括以患者为中心的功能（如下列建议中所示），以促进易用性，融入患者的日常生活，并激励患者保持依从。经验表明，从一开始就优先考虑科学原则，使研究团队能够主动应对潜在挑战，并将eCOA解决方案定制化以符合监管标准和患者需求。这种方法最终确保了数据的有效性，并导致更稳健的临床试验结果。 推荐3：易用性至关重要 许多赞助商没有考虑到癌症病人在完成试验任务时可能遇到的限制。每周花10分钟完成一次调查可能听起来很简单，但对于一个遭受慢性恶心或虚弱的人来说，这可能会迅速变得难以承受。最好的解决办法是选择或设计灵活的eCOA，以适应病人在数据收集期间可能需要的必要休息。允许病人停下来，保存他们的答案，稍后再回来完成评估，简化了流程，并尊重了他们在任何特定时间的能力。这不仅改善了病人的体验，还增加了病人遵守评估过程的可能性，这对于试验的成功至关重要。 推荐5：给患者提供更多背景信息 建议4：考虑实施“自带设备”（BYOD）策略 为肿瘤患者提供通过手机、电脑或平板电脑上的研究应用程序参与选项，对每个人都有益——患者、地点和工作人员。患者对自己的设备更加熟悉，这缩短了学习曲线，并最小化了错误。他们还倾向于随身携带手机，这增加了及时评估的可能性。对患者（尤其是肿瘤试验中的患者）的便利性导致评估合规率更高。 不仅要教导病人和照料者如何填写eCOA以及使用这项技术。还要与他们讨论到他们完成eCOA的成果如何为研究添加价值。病人的看法是肿瘤学试验体验的重要组成部分。在他们完成这些评估的时候，他们在直接为他们的病情研究做出贡献。传达这种价值强化了以病人为中心的试验体验并可能会提升评估规程的遵循程度。 患者视角已成为临床研究不可或缺的要素。选择合适的评估方法并确保其应用符合患者更广泛的需求，不仅满足监管期望，还为赞助商提供宝贵的数据来源，帮助他们在一个日益拥挤的市场中区分其产品。 为肿瘤患者提供通过手机、电脑或平板电脑上的研究应用参与研究的选择，对所有人都有益——患者、机构和工作人员。 作为一个敏捷解决方案，IQVIA eCOA加速试验并提升患者体验，让您能更快地将新药推向市场。您是否想要了解更多关于IQVIA eCOA如何在您下一个试验中发挥作用的信息？ 访问我们的网站iqvia.com/ecoa，了解IQVIA eCOA如何为您的下一项肿瘤学临床试验服务。 参考文献 美国食品药品监督管理局。优马士计划：改革肿瘤学中的剂量优化和剂量选择范式。2024年12月6日。可在以下网址获取：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/ project-optimus. 2. 美国食品药品监督管理局。癌症临床试验的核心患者报告结果：行业指导。2024年10月。可在以下获取：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance- documents/core-patient-reported-outcomes-cancer-clinical-trials. 3. 美国食品药品监督管理局。CDER以患者为中心的药物开发。2025年3月21日。可从以下网址获取：https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/cder-patient-focused- drug-development. 4. 美国食品药品监督管理局。癌症临床试验中的核心患者报告结果：行业指南。2024年10月。可在以下网址获取：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance- documents/core-patient-reported-outcomes-cancer-clinical-trials. 5. 美国国家卫生研究院，战略协调办公室 - 共同基金。患者报告结果测量信息系统（PROMIS）。2025年7月11日。获取来源：https://commonfund.nih.gov/promis/index. 6. EORTC生活质量小组网站。[引用日期：2025年12月12日]。获取方式：https://qol.eortc.org。 7. Giesinger JM, Kuijpers W, Young T, Tomaszewski KA, Friend E, Zabernigg A, Holzner B, Aaronson NK. EORTC QLQ-C30四个关键领域的临床重要性阈值：身体功能、情绪功能、疲劳和疼痛。健康质量生活结果。2016年6月7日；14(87)。可从：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27267486. 关于作者 梅丽莎·穆尼 总监，eCOA解决方案工程，IQVIA eCOA 作为IQVIA电子临床试验观察(eCOA)解决方案工程总监，Melissa Mooney在临床研究中的eCOA解决方案开发方面拥有超过17年的经验。Melissa的专业领域是eCOA解决方案设计，在此领域，她支持了客户和eCOA供应商的 开发满足eCOA协议要求的强大且可用的eCOA软件解决方案。她还在eCOA需求收集、领导eCOA用户验收测试、eCOA数据管理和商业发展支持方面积累了丰富的经验。 梅丽莎之前在ERT公司