萨瓦拉公司美股招股说明书(2025-10-29版)

核心观点：

Savara Inc. 是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司，其领先项目为用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的 Molgramostim 吸入溶液（MOLBREEVI）。MOLBREEVI 是一种吸入用重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rh）GM-CSF，目前正处于 3 期临床试验阶段。

关键数据：

• aPAP 的患病率估计为每百万人口 7 例。
• MOLBREEVI 已获得美国 FDA 的快速通道指定、突破性疗法指定和孤儿药指定。
• IMPALA-2 临床试验达到了其主要终点，MOLBREEVI 治疗组在 24 周时 DLCO 与安慰剂组相比实现了统计学上显著的改善，且该差异在 48 周时得以持续。
• 公司计划在 2025 年 12 月提交 MOLBREEVI 的生物制品许可申请（BLA）。

研究结论：

MOLBREEVI 潜力巨大，有望成为美国和欧洲首个获批的 aPAP 治疗药物。公司已获得快速通道指定和突破性疗法指定，并计划在 2025 年 12 月提交 BLA。然而，公司也面临着一些风险，包括临床试验失败、监管审批不确定性、资金需求等。