医药日报：Ionis创新疗法Zilganersen临床结果积极

市场表现

2025年9月24日，医药板块整体上涨1.63%，跑赢沪深300指数1.61个百分点，其中其他生物制品、医疗耗材、体外诊断表现居前，医药流通、血液制品、医疗研发外包表现居后。个股方面，向日葵、华兰股份、京新药业涨幅居前，维康药业、合富中国、德源药业跌幅居前。

子行业评级

行业评级：生物医药Ⅱ中性，化学制药无评级，中药生产无评级，其他医药医疗中性。

行业要闻

Ionis宣布其反义寡核苷酸疗法Zilganersen（ION373）在儿童与成人亚历山大病（AxD）患者中的关键性研究取得积极结果。主要终点10米步行测试（10MWT）显示，接受治疗的患者在第61周步行速度指标稳定，平均差异33.3%（p=0.0412），具有统计学和临床意义。Zilganersen通过阻止GFAP基因致病变异导致的过量GFAP蛋白积累，减缓或稳定AxD疾病进展，是首款显示改变疾病进程的疗法，公司计划于2026年第一季度向FDA提交NDA。

相关研究报告

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公司要闻

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风险提示

新药研发及上市不及预期；市场竞争加剧风险等。

投资评级说明

• 行业评级：看好（未来6个月回报高于沪深300指数5%以上）、中性（回报介于-5%与5%之间）、看淡（回报低于沪深300指数5%以下）
• 公司评级：买入（相对沪深300指数涨幅15%以上）、增持（涨幅介于5%与15%之间）、持有（涨幅介于-5%与5%之间）、减持（涨幅介于-5%与-15%之间）、卖出（涨幅低于-15%以下）