沉默疗法公司 plc ADR 2025年季度报告

Silence Therapeutics plc 是一家专注于发现、交付和开发 RNA 治疗药物的生物技术公司。公司的主要产品候选药物包括 Divesiran（SLN124）和 Zerlasiran（SLN360），分别用于治疗真性红细胞增多症和高脂蛋白血症。公司还与 AstraZeneca、Mallinckrodt 和 Hansoh 等公司建立了合作，以进一步开发 RNA 治疗药物。

截至 2025 年 6 月 30 日，公司拥有 1.47 亿美元的现金和现金等价物，预计这些资金将足以支持公司到 2028 年的运营。公司的主要收入来源为合作协议的预付款和里程碑付款，2025 年上半年收入为 400 万美元，同比下降 81%。公司的主要支出为研发费用，2025 年上半年研发费用为 1.97 亿美元，同比增长 58%。公司目前处于亏损状态，预计未来将继续亏损。

公司面临的主要风险包括数据隐私和安全风险、医疗保健立法和监管改革风险以及竞争风险。公司需要持续融资以支持其研发活动和运营，未来可能通过股权融资、债务融资、研究资金、合作、合同和赠款或其他来源获得资金。

公司的主要产品候选药物 Divesiran 和 Zerlasiran 均处于临床开发阶段，分别获得了美国 FDA 和欧洲 EC 的孤儿药认定。公司预计 Divesiran 和 Zerlasiran 将在 2025 年底前完成 II 期临床试验。公司将继续推进其 mRNAi GOLD 平台，并优先考虑其肝脏外靶向 siRNA 的研究。